2ローガン – Stock.adobe.com
FDA は、ユーイング肉腫患者に対する潜在的な治療選択肢として、新規 GSK-3β 阻害剤エルラグルシブ (9-ING-41) に希少小児疾患指定を与えました。1
「FDAから小児希少疾患の指定を受けたことは、ユーイング肉腫患者に対する新たな治療選択肢の緊急の必要性を強調し、エラグルシブの変革の可能性を認識している」とアクチュエート・セラピューティクスの社長兼最高経営責任者ダニエル・シュミット氏はニュースリリースで述べた。 「初期の臨床データは、 [the] 現在進行中の第 1/2 相試験では、継続中の 2 件の持続的完全寛解を含む客観的な腫瘍応答を伴う有望な抗腫瘍活性が示されています [reported] 再発性/難治性のユーイング肉腫の治療を受けた最初の6人の患者で結果が得られ、この困難な疾患環境におけるエラグルシブの潜在的な影響に対する我々の確信が強化されました。私たちは、現在のアプローチが満足できない場合に新しい治療選択肢を提供するという最終目標を掲げて、エラグルシブの臨床開発を進めることに全力で取り組んでいます。」
現在進行中の第 1/2 相試験には、再発性または難治性の悪性腫瘍を患う 22 歳までの患者が登録されています。2 研究者らは、血清腫瘍マーカーの上昇を示す頭蓋外胚細胞腫瘍、脳幹腫瘍、または中枢神経系の患者を除外しています。 CNS) 異常な腫瘍マーカーを伴う胚細胞腫瘍。参加者は、既知の治療法がない、測定可能な疾患または評価可能な疾患を患っている必要があります。 16 歳以上の患者はカルノフスキー パフォーマンス ステータスが少なくとも 50% である必要があり、16 歳以下の患者はランスキー パフォーマンス ステータスが少なくとも 50 である必要があります。
除外基準には、治験薬に対する過敏症、コントロール不良の疾患、重大な網膜疾患、積極的な治療を受けている他の悪性腫瘍、妊娠、最近の臓器移植、または別の臨床試験への現在の参加が含まれます。
Elraglusib は単剤療法として週 2 回 9.3 mg/kg で評価されています。イリノテカンとの組み合わせ。イリノテカンおよびテモゾロミド（Temodar）との併用。シクロホスファミドとトポテカンとの組み合わせ。
安全性は試験の主要なエンドポイントです。
さらに、2024 年 9 月には、 FDA、新規阻害剤に希少疾病用医薬品指定を付与軟部肉腫患者の治療用。4
Actuate-1902 フェーズ 1/2 試験のフェーズ 1 からのトップライン データは 2025 年後半に発表される予定です。1
参考文献
- Actuateは、ユーイング肉腫の治療薬としてエラグルシブにFDA希少小児疾患指定が付与されたことを発表した。ニュースリリース。 2024 年 11 月 12 日。2024 年 11 月 12 日にアクセス。 https://actuatetherapeutics.com/press_releases/actuate-announces-fda-rare-pediatric-disease-designation-granted-to-elraglusib-for-treatment-of-ewing-sarcoma /
- 難治性悪性腫瘍の小児患者における 9-ING-41。 ClinicalTrials.gov. 2024 年 11 月 8 日に更新。2024 年 11 月 12 日にアクセス。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04239092
- Actuate Therapeutics は完全な奏効を得て、再発性/難治性のユーイング肉腫治療のためのエラグルシブの臨床試験に関する最新情報を提供します。ニュースリリース。 Actuate Therapeutics, Inc.、2024 年 9 月 9 日。2024 年 11 月 12 日にアクセス。 https://actuatetherapeutics.com/press_releases/actuate-therapeutics-obtains-complete-responses-and-provides-update-on-clinical-trial-of-再発性難治性翼肉腫治療用エラグルシブ/
- Actuateは、軟部肉腫の治療薬としてエルラグルシブについてFDA希少疾病用医薬品の指定を取得しました。ニュースリリース。 Actuate Therapeutics, Inc.、2024 年 9 月 11 日。2024 年 11 月 12 日にアクセス。
#エラグルシブユーイング肉腫に対してFDA希少小児疾患指定を取得