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2025-01-17 00:00:00
米国食品医薬品局は、家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の治療に、低脂肪食の補助剤としてアイオニス・ファーマシューティカルズの薬剤トリンゴルザ（オレザルセン）を承認した。 RNA標的薬は、体がカイロミクロン（約90％がトリグリセリドで構成されるリポタンパク質粒子）を分解できないこのグループの稀な遺伝性疾患に対して初めて承認された。
米国では、約 3,000 人がこの病気に罹患しています。 FCSは、危険なほど高い空腹時血漿中トリグリセリド値（>500 mg dl）を引き起こします–1）脂質を分解する能力が遺伝的に欠如しているため、急性膵炎のリスクが高まります。肝臓で生成され、トリグリセリド代謝の主要な役割を果たすタンパク質であるアポリポタンパク質 C-3 (APOC3) を標的として減少させることで、この生化学的障害を修正することができます。トリンゴルザは、 N-肝臓を標的としたアセチルガラクトサミン結合アンチセンスオリゴヌクレオチド APOC3 mRNA。この治療法は、APOC3 タンパク質の生成を阻害することで、脂肪を分解する体の能力を改善し、循環するトリグリセリドに富むリポタンパク質を低下させ、アテローム発生のリスクを改善します。
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