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カリフォルニア大学サンディエゴ大学医学部の研究者は、脳を損傷から保護し、認知機能を維持するのに役立つアルツハイマー病の遺伝子治療を開発しました。脳内の不健康なタンパク質堆積物を標的とするアルツハイマー病の既存の治療法とは異なり、新しいアプローチは、脳細胞自体の行動に影響を与えることにより、アルツハイマー病の根本原因に対処するのに役立ちます。
アルツハイマー病は世界中の何百万人もの人々に影響を与え、異常なタンパク質が脳に蓄積し、脳細胞の死につながり、認知機能と記憶の低下につながります。現在の治療はアルツハイマー病の症状を管理することができますが、新しい遺伝子治療は、病気の進行を停止または逆転さえすることを目指しています。
マウスを研究している研究者は、疾患の症候性段階で治療を提供することを発見しました。これは、オルツハイマー病患者でしばしば損なわれる認知機能の重要な側面である海馬依存記憶を保存していることを発見しました。同じ年齢の健康なマウスと比較して、治療されたマウスは同様の遺伝子発現パターンも持っていたため、治療が病気の細胞の挙動を変化させて健康な状態に回復する可能性があることを示唆しています。
これらの発見を人間の臨床試験に変換するにはさらなる研究が必要ですが、遺伝子治療は認知機能低下を緩和し、脳の健康を促進するためのユニークで有望なアプローチを提供します。
で公開された研究 シグナル伝達と標的療法UCサンディエゴ医学部および退役軍人研究のキャリアサイエンティストの麻酔学教授であるメリーランド州の上級著者ブライアンヘッドと、UCサンディエゴ医学部の麻酔科の助教授であるMD博士号の共同著者Shanshan Wangが率いました。遺伝子治療技術は、2021年にUCサンディエゴからエイコノクラスト治療薬からライセンスを取得しました。エイコノクラストは、ルーゲーリグ病として知られる筋萎縮性側索硬化症（ALS）における特許取得済みの遺伝子療法（ALS）における特許取得済み遺伝子治療の使用について、FDAによって孤児薬物指定（ODD）を認められました。
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#アルツハイマー病遺伝子治療は認知機能を維持することに有望です
2025-06-05 13:02:00