アミリックスが研究後にALS治療薬レリブリオを米国市場から撤退する理由

ワシントン (AP通信) — ルー・ゲーリッグ病の治療薬のメーカーが最近 大規模な研究に失敗した 同社は木曜日、致命的な神経疾患の患者には効果がなかったと認め、この薬を市場から撤退すると発表した。

アミリックス・ファーマシューティカルズは、新規患者が処方箋を受けられなくなる米国とカナダでの同薬の販売・マーケティングを自主的に停止すると発表した。

「今はALSコミュニティにとって困難な時期だが、当社は影響を受ける利害関係者と協力し、ALSとともに生きる人々への確固たる決意に沿って、この前進の道に到達した」と同社の共同創設者らは声明で述べた。 すでに治療を受けている患者が継続を希望する場合は、無料で治療を受けるためのプログラムに登録することができます。

食品医薬品局は、2022年9月に大いに議論のあった医薬品レリブリオを承認した。 長年にわたる権利擁護キャンペーン 筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者によるもの。

この薬の失敗は患者と支持者にとって痛ましい失望である。 FDAおよびその他の連邦機関に圧力をかけた 致命的な筋肉消耗疾患に対するより実験的な治療法に資金を提供し、承認すること。

レリヴリオの撤退で残るは3名のみ ALS治療薬 米国の患者が利用できるが、生存期間を数か月延長することが示されているのはそのうちの 1 つだけである。

マサチューセッツ州ケンブリッジに本拠を置くアミリックスも木曜日、大規模なリストラの一環として、350人以上の従業員の70％を解雇すると発表した。 同社幹部らは、小児糖尿病や失明の原因となるウルフラム症候群など、いくつかの希少疾患に対するレリブリオと別の実験薬の研究を継続する予定だと述べた。

同社株は木曜午前の取引で７．５％以上上昇した。

アミリックスは先月、600人の患者を対象とした臨床試験で生存率や筋力や歩行能力などの他の健康指標の改善が示されなかったことを受け、治療薬の中止を検討していると発表した。

同社の自主的な行動により、FDAにとって大きなジレンマとなる可能性があったものが解決される。 もし同社がその薬の撤去を拒否していたら、当局の規制当局はその薬を市場から迅速に強制排除するための明確な道筋を持っていなかったであろう。 それは、有効性に関する同社のデータが暫定的なものであったにもかかわらず、FDAがこの薬を完全に承認したためである。

2022 年の承認は主に、1 つの小規模な中期研究の結果に基づいていました。 批判された 政府機関の内部科学者の一部によるものです。 通常、政府機関は、承認を与える前に明らかな利点を示す 2 つの大規模な後期段階の研究を必要とします。 しかし当時FDA当局者は、レリブリオを審査する際に「ALSの重篤かつ生命を脅かす性質と、満たされていない実質的なニーズを考慮すると」「規制の柔軟性」が適切だったと説明した。

この薬は以下の一部です 弦 の 薬物 致命的なので、 変性的な これらの疾患は、効果があるという疑わしい証拠にもかかわらず、近年FDAの承認を獲得しています。

ALSは、歩く、話す、話す、呼吸するために必要な神経細胞と接続を徐々に破壊します。 ほとんどの患者は診断から 3 ～ 5 年以内に死亡します。

レリブリオは、肝臓疾患の処方薬と伝統的な中国医学に関連した栄養補助食品という 2 つの古い薬を組み合わせた粉末です。

アミリックスは、この薬の1年分当たりの価格を15万8000ドルとしたことで批判に直面した。 売り上げは期待外れで、わずか数カ月で服用を中止した患者もいた。

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