臨床試験では、CAR-T細胞療法が若い患者の進行性の脳腫瘍と脊髄腫瘍を縮小させる可能性があることが示されました。
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若者の致命的な脳および脊髄腫瘍を治療するための新しいアプローチは、最近の人体試験で臨床的改善と寛解の可能性を含む有望な結果を示しました。
この試験を実施したスタンフォード大学の研究者らは、小児の致命的な脳がんと脊椎がんを対象としたCAR-T細胞療法の安全性と利点を試験した。
びまん性正中神経膠腫は、主に小児および若年成人に影響を及ぼし、最も悪性度の高い癌の 1 つであり、生存期間の中央値は約 1 年です。
最近の試験に参加した11人の参加者のうち、9人は臨床的に顕著な改善を示し、そのうち4人は腫瘍が52〜100パーセント減少した。
特に、5年生存率が1パーセント未満の進行性のがんである「びまん性内因性橋神経膠腫」（DIPG）を患っていた参加者の1人は、これまでのスキャンで腫瘍が検出されず、完全寛解を達成した。
しかし、たとえ有望な結果が得られたとしても、まだ「治癒するかどうかを言うのは時期尚早」であると考えられている。
「これは普遍的に致死性の疾患であり、我々は有意義な腫瘍退縮と臨床的改善をもたらす治療法を発見した」と、この試験の筆頭著者でスタンフォード大学神経内科教授のミシェル・モンジェ博士は声明で述べた。
「すべての患者に対してこれを最適化する方法を見つけるにはまだ長い道のりがありますが、1人の患者が完全な反応を示したことは非常に興味深いことです。彼が治ったことを願っています」と彼女は付け加えた。
新しい治療法は脳腫瘍にどのように作用するのでしょうか?
スタンフォード医学の研究者らは2018年、進行性の脳および脊髄がん細胞の一部がGD2と呼ばれる表面マーカーを高レベルで産生していることを発見した。
さらに研究者らは、GD2 を標的とする CAR-T 細胞を使用すると、動物モデルでがんを根絶できることを示しました。
その後、研究はヒトへの臨床試験に進み、現在も継続中です。キメラ抗原受容体 T 細胞 (CAR-T 細胞) は、患者の T 細胞を抽出し、がん細胞上にある特定の分子マーカーを標的とするように遺伝子改変することによって開発されます。
これらの操作された細胞は患者の体内に注入され、そこでがんを攻撃する免疫反応を開始します。
「前進する道」
11人の試験参加者から得られた最初の調査結果は、最近ネイチャー誌に掲載された。
この試験では、CAR-T細胞療法が、病気の進行に伴って発生する重大な障害を含む、腫瘍によって引き起こされる重篤な症状に効果があるという証拠が得られた。
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「私は大きな可能性があると信じています。私たちはすでに、小児脳腫瘍と成人脳腫瘍の両方でCAR T細胞療法に対する顕著な反応を観察していますが、これらの腫瘍の治療がいかに困難であるかを考えると、これは素晴らしいニュースです」ペンシルベニア大学がユーロニュース・ヘルスに語った。
それでも、この研究には関与していないバグリー教授は、この治療の主な限界の1つは、その治療が「均一に効果的」ではなく、一部の患者の腫瘍はこれらの治療に反応できず、他の患者は「顕著な効果」を経験することだと指摘した。応答」。
「どのような要因が成功を予測するのかについては、まだ十分にわかっていません」と彼は言う。
最近の治験では、この治療により発熱や血圧低下などの副作用のほか、腫瘍内の炎症による神経系の副作用も引き起こされた。
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Bagley 氏はまた、「毒性」がこの治療法の現在の主な制限の 1 つであると説明しました。
「それにもかかわらず、患者を含む私たち現場は、バックエンドに意味のある臨床上の利点がある限り、ある程度の一時的な毒性を許容するつもりだと思います。」
参加者の生存期間中央値は診断後 20.6 か月 (1.7 年) でした。
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参加者の一人、ドリューは診断から 4 年後も生存しており、治療に対する完全な反応を達成した最初の人物となった。
彼の症例は、このアプローチが若者の進行性脳腫瘍の実行可能な治療法を提供する可能性があるという希望を研究者らにもたらした。
現在、研究者らは最良の結果をもたらした参加者を区別する要因を理解することに重点を置いており、追加の参加者が試験に登録するにつれて治療法を改良し続けている。
スタンフォード大学小児科・医学教授のクリスタル・マッコール博士は声明で、「この試験は進歩を示しているが、治療の毒性を軽減し、患者への利益を高めるためにはまだやるべきことが残っている」と述べた。前進する道。」
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Bagley 氏はさらに、「現時点でこの分野としての私たちの仕事は、これらの治療法を最適化することです。好意的に反応する患者の割合を増やし、反応をより持続させたいと考えています。」と付け加えました。
「これらの面では進歩していると思います。今後5～10年以内にCAR-T細胞療法が脳腫瘍への使用として承認される可能性が高く、状況によってはそれよりも早くなる可能性があります。」彼は言いました。
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#計り知れない可能性細胞療法は致死性の脳腫瘍の治療に有望であることを新たな試験で示した
2024-11-13 16:01:00