実験的な遺伝子治療は、最も悪性度の高い白血病の 1 つを患う患者の治療見通しを書き換えています。これはBE-CAR7と呼ばれるもので、CAR-T細胞をベースにした新世代の高度な治療法に属するが、決定的な進化を遂げる可能性がある。それは健康なドナーからの細胞を遺伝子組み換えして「普遍的」で安全、そして何よりも病気で時間が取れないときにすぐに利用できるようにすることだ。この戦略は、患者の細胞の収集と操作を必要とする従来のCAR-T療法と比較するとパラダイムシフトを表しており、この複雑なプロセスには数週間かかる場合があり、最も重篤な場合には実行不可能な場合が多い。
しかし、BE-CAR7 では、薬剤細胞がすでに使用できる状態にあり、劇症白血病に直面している患者にとっては潜在的に重大な違いとなります。ロンドンのグレート オーモンド ストリート病院 (GOSH) とロンドン大学ユニバーシティ カレッジ (UCL) で実施された最初の臨床試験では、この革新的な治療法により、現在代替治療法がないと考えられている患者の 64 パーセントで疾患が寛解しました。彼らの多くがすでに化学療法、免疫療法、さらには骨髄移植さえも失敗し、従来の医学ではもはや答えを出せない段階に達していたことを考えると、並外れた成果だ。
#不治の白血病新たな治療法で患者の半数以上の病気が消える