ノバルティスは、抗C5治療（Hb 10 g以上）から切り替えた発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の成人患者を対象とした1日2回の経口単剤療法の有効性と安全性を評価する第IIIB相試験であるAPPULSE-PNH試験の肯定的な結果を発表した。エクリズマブまたはラブリズマブによる治療後の /dl)1.経口単剤療法による 24 週間の治療後、平均 Hb レベルはベースラインと比較して改善しました1。
「これらの新たな結果は、APPULSE-PNHおよびAPPLY-PNH研究で評価された抗C5治療を受けた患者と、補体阻害剤による治療歴のない患者の両方にイプタコパンが有益であることを裏付ける一連の証拠を強化するものである。」 APPOINT-PNH 研究」と、PNH に関する国際関心グループの会長であり、血液学および移植部門のディレクターであるアントニオ・リシタノ医学博士は述べました。イタリア、アヴェッリーノにある AORN San Giuseppe Moscati の再生不良性貧血および発作性夜間ヘモグロビン尿症のリファレンスセンターの造血担当者であり、APPULSE-PNH 研究の主任研究者でもあります。 「PNH患者の治療目標は大きく進化しており、現在では大多数の患者の病気の兆候や症状を解決することを目指すことができます。この進化を見るのは心強いことであり、私たちはこれらの患者に最善のサポートを提供できるよう前進し続けます。
この研究では、単剤療法の安全性プロファイルは以前に報告されたデータと一致していました1,10。
「複数の臨床研究で、この薬はPNH患者にとって臨床的に重要な利点を一貫して示しており、APPULSE-HPN研究はこの一連の証拠への説得力のある追加である」とノバルティス心臓血管部門のグローバル責任者であるデビッド・ソルゲル博士は述べた。代謝開発ユニット。 「これらのデータは、PNH成人の治療に現在利用できる最初で唯一の経口単剤療法であるこの治療法に対する我々の信頼を裏付けるものであり、以前の治療経験に関係なく、ヘモグロビンの大幅な改善をもたらします。」
このデータは、2025年に開催される医学会議で発表される予定だ。この薬は最近、急速な発症のリスクがある原発性免疫グロブリンA腎症（IgAN）の成人におけるタンパク尿の減少を目的として、米国食品医薬品局（FDA）から早期承認を取得した。複数の補体媒介性疾患において、疾患の進行が進行しており、その発症が進行中である6,11。
APPULSE-PNH試験について
APPULSE-PNH (NCT05630001) は、抗 C5 薬 (エクリズマブまたはエクリズマブまたはラブリズマブ）2．この研究では52人の参加者が募集され、24週間この薬を投与されました2。
募集された参加者は、評価前の少なくとも6か月間、抗C5治療（エクリズマブまたはラブリズマブ）による安定したレジメンを受けており、平均ヘモグロビン（Hb）≧10 g/dLを有し、この期間中に赤血球輸血を受けていない必要がある。期間2、12。主な目的は、24 週間の治療後の初期 Hb レベルの変化です2,12。
発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）について
PNH は、補体によって媒介される稀な慢性の重度の血液疾患です13。 PNH患者は、造血前駆細胞（骨髄内に存在し、赤血球、白血球、血小板に成長することができる）の一部に後天性変異があり、それにより、早産になりやすい赤血球が生成されます。免疫系による破壊4,13。これには血管内溶血（血管内の赤血球の破壊）と血管外溶血（主に脾臓と肝臓での赤血球の破壊）が含まれ、貧血（循環赤血球レベルの低下）、血栓症（血栓形成）を引き起こします。血液）、疲労、その他の衰弱症状4,13。
世界中で100万人に約10～20人がPNHに苦しんでいると推定されています13。 PNH はどの年齢でも発症する可能性がありますが、多くの場合、30 歳から 40 歳の間で診断されます 14,15。
PNH には、抗 C5 治療法 (エクリズマブまたはラブリズマブ) では対処できない、満たされていない大きなニーズがあります。抗 C5 治療薬（エクリズマブまたはラブリズマブ）は、一般に 2 ～ 8 週間ごとに静脈内注入として投与され、治療の来院（移動、待ち時間、点滴、回復時間を含む）は約 4 ～ 5 時間かかることがあります5。抗 C5 治療の使用にもかかわらず、PNH 患者の大部分は引き続き貧血に苦しみ、場合によっては輸血に依存しています 3,4,16-20。
薬について
イプタコパンは経口投与される阻害剤であり、補体系副経路の因子 B を標的とします 12。
ノバルティスによって開発され、成人 PNH の治療については 2023 年 12 月に FDA から、貧血を伴う成人 PNH の治療については 2024 年 5 月に欧州医薬品庁 (EMA) から承認を受けました。 2024年8月、米国食品医薬品局（FDA）は、急速な疾患進行のリスクがある原発性免疫グロブリンA腎症（IgAN）の成人におけるタンパク尿の軽減を目的としたこの薬の早期承認を与え、その開発は複数の補体媒介で進行中である。病気6、11。この治療法は、C3糸球体症（C3G）、非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）、免疫複合体膜増殖性糸球体腎炎（IC-MPGN）、ループス腎炎（LN）など、多種多様な希少腎臓疾患を対象に研究が進められています。これらの治験適応症における安全性と有効性プロファイルを評価し、潜在的な規制当局への申請をサポートする研究が進行中です。
このリリースには、当社の事業に関する将来の見通しに関する情報が含まれています。現在の結果を変更する可能性のある要因があります。
参考文献
1.ノバルティス。ファイル上のデータ。
2. Clinicaltrials.gov. NCT05630001。安定した抗C5療法を受けている患者でイプタコパンに切り替えた患者を対象とした、24週間のイプタコパン治療による単群非盲検試験。 （アパルス）。以下から入手可能: 2024 年 10 月にアクセス。
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フエンテ: チンクル
#第IIIB相臨床試験の新たなデータはノバルティスのイプタコパンが抗C5治療から新薬に切り替えた発作性夜間ヘモグロビン尿症の成人患者のヘモグロビン値を改善したことを示している