MNDの形態の進行が遅くなることが証明された30年間の最初の薬であるTofersenは、処方箋で利用可能になる1つのステップです。
この薬は今日認められています 医薬品およびヘルスケア製品規制機関（MHRA）によるマーケティング承認 SOD1 MNDの治療のため。これは、英国での使用が認可されていることを意味します。
Tofersenの開発を担当する会社であるBiogenは、NHSで利用可能になるかどうかを判断するために、国立衛生研究所の卓越性研究所（NICE）に薬を提出することを確認しました。
成功した処方ライフキャンペーンのおかげで、Niceは高度に専門化されたテクノロジー（HST）ルートを介してTofersenを評価します。
エンゲージメントのMND協会のディレクター、リチャード・エヴァンスは次のように述べています。「トーファーセンは、MNDがSOD1遺伝子の変動によって引き起こされる人々の2％のゲームチェンジャーとして説明されているため、薬のライセンスは本当に重要な一歩であり、もちろん歓迎されます。
「しかし、MHRAの承認を持っているからといって、それがお金の価値を考慮するかどうかを判断するのは良いことであるため、必ずしもそれがNHSで利用可能になることを意味するわけではないことを強調することが重要です。
「私たちが今必要としているのは、TofersenがNICHによってできるだけ早く評価され、それがNHSでの使用のために承認されることです。
「そうして初めて、SOD1 MNDを持っているすべての人 – それは約60〜100人だと思う – 命を救う可能性のある薬にアクセスできると確信できます。」
Tofersenは現在、BiogenのEarly Access Program（EAP）を通じて利用可能になっています。腰椎穿刺を介して毎月約40人が与えられていますが、MND協会は、NHSがそれを管理するためのリソースを持っていないため、アクセスを拒否されている約20人を知っています。
7月17日、現在アクセスを拒否されている20人のうちの1人であるSeckin McGuirkと並んで、私たちはこの不平等を強調し、処方ライフキャンペーンの一環として1日の行動を開催しました。
リチャード・エヴァンス、エンゲージメントディレクター
リチャードは次のように付け加えました。「この発表は前向きなニュースですが、悲しいことに、トーファーセンが必死に必要とする人々は、承認プロセスを通過している間、Biogenが無料で利用できるようにしているにもかかわらず、初期アクセスプログラムを通じてアクセスを拒否され続けています。
「今では、TofersenがMHRAによって安全かつ効果的であることが確認されたため、NHSと政府は、SOD1 MNDを持つ人々がEAPを介してTofersenにアクセスできるようにするよう促します。」
英国での使用のために新薬が評価されるプロセスは、MND協会、MNDスコットランド、および私の名前’5 Doddie Foundationによって開発されたインフォグラフィックで概説されています。ここでこれらを見つけることができます。
英国の3つの慈善団体は、MNDを持つ人々ができるだけ早く公平に利用できる実証済みの治療を利用できるようにするために、私たちが利用できるすべての道を追求するために協力して働くことに取り組んでいます。
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