ストーク・セラピューティクス社は、ゾレブネルセンの第1/2a相試験および非盲検延長試験（OLE）に登録され、負荷用量として70mgを2回または3回、その後維持用量として70mgを1回投与した9人の患者の分析から得られた新たなデータを発表した。 45mg。入手可能な最良の抗発作薬に加えてゾレブネルセンを投与された患者では、発作頻度の大幅かつ持続的な減少が観察されました。さらに、OLE 試験で治療を受けた患者は、2 年間にわたる継続的な治療により、認知と行動の複数の尺度において継続的な改善が実証されました。ゾレブネルセンは、すべての研究において概して忍容性が良好でした。
総合すると、これらのデータは、当社が提案している第 3 相重要試験プログラムと、ドラベ症候群治療用の疾患修飾薬としてゾレブネルセンを開発する取り組みを裏付けています。主要な研究結果: 発作頻度の大幅かつ持続的な減少 ポスター 2,379 および 2,364: ゾレブネルセン 70 mg を 2 回または 3 回投与した患者を対象とした第 1/2a 相試験終了時に以前に報告されたデータは、前回から 3 か月後では 85% (n=10)、6 か月後では 74% (n=9)用量。同社は現在、OLE試験で45mgのゾレブネルセンを少なくとも2回投与して治療を継続した9人の患者のデータを発表している。
これらの患者は、OLE 研究の各月でベースラインから少なくとも 50% の減少中央値を達成し、これら 9 人の患者のデータが評価された最後の時点である 8 か月目には中央値 87% の減少が見られました。重要な研究結果: 認知および行動の複数の尺度における継続的な改善: 患者は、OLE の継続的な維持用量での 2 年間の治療中に、Vineland-3 テストによって測定された複数の認知および行動の尺度における継続的な改善を経験しました。第 1/2a 相 ADMIRAL 試験の患者では、治療開始から最初の 9 か月以内にさらなる改善が見られました。
主な安全性所見 分析時点で、第 1/2a 相試験では 81 人の患者がゾレブネルセンで治療を受けていました。第 1/2a 相試験を完了し、参加資格のある 74 人の患者が OLE に含まれていました。 2024 年 6 月時点では、82% (61/74) がまだ OLE 研究に参加していました。
ゾレブネルセンは、第 1/2a 相試験および OLE 研究では一般に忍容性が良好でした。第 1/2a 相試験では、患者の 30% (24/81) が治験薬に関連する治療中に発現した有害事象 (TEAE) を経験しました。最も一般的なのは、CSFタンパク質の上昇と処置による嘔吐でした。患者の 22% (18/81) が治療に関連した重篤な副作用を経験しました。
これらの事象は、以前に報告された予期せぬ重篤な副作用（SUSAR）の疑いのある患者の症例を除き、治験薬とは無関係であると考えられていました。 OLE では CSF タンパク質の上昇がより多く発生しました。 OLE の患者の 79% (56/71) は、少なくとも 1 つの CSF タンパク質値が 50 mg/dL 以上でした。
これらの患者には臨床症状は観察されませんでした。すべての研究において、1 人の患者が治験薬の影響で治療を中止しました。以前に報告されたように、この患者はCSFタンパク質レベルの上昇によりOLEでの治療を中止しました。
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