火曜日に発表されました PTC セラピューティクス Inc (NASDAQ:PTCT) 筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者を対象としたウトレロキサスタット治療に関する世界的なプラセボ対照第 2 相 CardinALS 研究からのデータ。
この研究は、ALSFRS-R と死亡率分析を使用して疾患の進行を遅らせるという主な研究目的を達成できませんでした。
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主要評価項目では小さな数値的利点が記録され、好ましい臨床効果は神経損傷のバイオマーカーである血漿神経フィラメント軽鎖（NfL）の減少と相関していましたが、統計的有意性には達しませんでした（p = 0.52）。さらに、副次評価項目では有意性は得られませんでした。
筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は、運動ニューロン疾患またはルー ゲーリッグ病とも呼ばれ、脳と脊髄の運動ニューロンに影響を及ぼす稀な神経変性疾患です。
CardinALS 研究では、ウトレロキサスタットは安全で忍容性が高いことが判明しました。しかし、有効性もバイオマーカーシグナルも検出されなかったため、さらなる開発は計画されていません。
ウィリアム・ブレア CardinALS の研究結果は期待外れだったが、このプログラムは投資理論において重要な要素ではなかったと指摘しています。その結果、プログラムを終了しても、この銘柄に対する同社のアウトパフォーム評価には影響しません。
同アナリストは、セピアプテリンが来年、特にフェニルケトン尿症（PKU）の治療における主要な成長原動力として承認され発売される可能性があることを強調している。ウィリアム・ブレア氏は、市場がこの機会を過小評価しており、PDUFAの決定は7月に予想されると考えている。
同アナリストはまた、同社のHDプログラムに対する投資家の関心が高まっているとも指摘している。この小分子治療薬の強力な商業的見通しを考慮すると、PTC-518 の承認促進経路について規制当局と前向きな議論が行われれば、株価が大幅に上昇する可能性があります。規制の方向性について話し合うため、FDAとのタイプC会議が第4四半期に予定されている。
同社はまた、フリードライヒ運動失調症（FA）の治療薬としてバチキノンの米国販売承認申請を2024年末までに提出する予定だ。ウィリアム・ブレア氏は、特に小児FA患者に対する治療法がないことから、臨床データと最近のFDAの神経学的承認に基づいた承認を期待している。
水曜日、PTC Therapeutics は、希少小児疾患に対する優先審査バウチャーを 1 億 5,000 万ドルで販売することに合意しました。
PTC は、AADC 欠損症の小児および成人に対する Kebilidi の FDA 承認とともにバウチャーを受け取りました。
コース開発: 暫定データによると、水曜午前のPTCT株価は1.98％下落し、45.10ドルとなった。
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