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2026-03-06 02:24:00
トーマス・フラー | SOPA画像 |ライトロケット |ゲッティイメージズ
ユニキュア 米国食品医薬品局の高官は木曜日の記者団との電話で、同社の遺伝子治療が「実際にハンチントン病患者を助ける」ことを証明するために別の研究を実施する必要があると述べた。
機密情報について話し合う前に匿名を求めた同当局者は、政府機関が同社に対し、脳に直接投与する治療法のプラセボ対照試験を実施するよう要請したことを認めた。ユニキュアは、この種の研究は人々を何時間も全身麻酔下に置く必要があるため倫理的ではないと述べたが、当局者はこの性質について異議を唱えた。
「それで、実際に何が起こっているのか？ユニキュアは、ハンチントン病患者向けに失敗した治療法を開発した最新の企業だ」と当局者は語った。 「彼らはおそらく、何年も前に自分たちの治験が失敗に終わったことを深いレベルで認めているか理解しており、ユニキュアは正しいことをして正しい臨床研究を実施する代わりに、FDAの心の中で歪められた、あるいは操作された比較を行っているのだ。」
このコメントは、UniQure と FDA の間の厄介な公の場での論争の最新の展開を示しています。 代理店が非難される 最近の多くの医薬品承認申請の却下には、企業が以前のガイダンスに逆戻りしていると非難したものも含まれている。 FDA長官マーティ・マカリーがCNBCのインタビューに答えた。 ベッキー・クイック 先週はどうやら UniQureの遺伝子治療を批判した ハンチントン病の場合。マカリー氏はUniQureの名前は挙げなかったが、その治療法については説明した。
その後ユニキュアは、同社の臨床試験データが承認を求めるのに十分であるという立場を覆したとしてFDAを非難した。 UniQure の研究では、外部対照として知られる外部データベースを使用して、ハンチントン病患者が治療なしでどのように衰退するかを測定しました。ユニキュアは、人々に何時間にもわたる偽の脳手術を受けさせるのは倫理的ではないため、ゴールドスタンダードと考えられている真の無作為化二重盲検プラセボ対照研究を実施するのは現実的ではないと述べた。
FDA当局者は、FDAは「この歪んだ比較を受け入れることに決して同意しなかった」し、FDAは「そのような保証は決してしない」と述べた。その代わりに、「FDAは常に『データを入手したらそれを見なければならない』と言うだろう。」
ユニキュアは声明で、「われわれがＦＤＡに提出したデータの強度に自信を持っている」とし、「希少疾患に苦しむ患者にとって有意義な治療法を開発するという政府の目標」を共有していると述べた。
同社は「匿名のFDA関係者が報道陣に対して行った最近の発言は非常に不規則かつ前例のないもので、不完全か完全に間違っている」と述べた。 「私たちは、それらが私たちが提出した文書、または当局から受け取った文書の公正かつ忠実な解釈を反映しているとは信じていません。」
同社株は木曜日に18％上昇したが、木曜日終値時点で年初から56％下落している。
#FDA当局者がハンチントン病に対するUniQure遺伝子治療について議論