1773155918
2026-03-10 14:55:00
食品医薬品局は火曜日、数十年前からある処方ビタミン「 ロイコボリン 最初の治療として まれな遺伝性疾患 特定の大人や子供に。
この動きは、トランプ政権が自閉症スペクトラム障害の症状を持つ広範な患者群に対する潜在的な治療法としてロイコボリンを宣伝した数か月後に行われた。この主張は医学界や研究界の一部の間で懐疑的な見方を引き起こしたが、家族の間では興奮が高まった。 処方箋のスパイク 米国における麻薬の
あるFDA当局者は月曜日、記者団に対し、「より広範な自閉症に対する有効性を確立できると言えるほどの十分なデータはない」としながらも、FDAは自閉症人口を対象としたロイコボリンの研究に対する企業の関心を歓迎すると述べた。
フォリン酸とも呼ばれるこの薬は、化学療法の有毒な副作用を治療するために使用されてきたビタミンB9の合成形態です。ほんの一握りの小規模な試験では、ロイコボリンが自閉症児の適応外治療として効果的である可能性が示唆されており、一部の家族はロイコボリンが非言語能力の子どもの言語能力や社会的スキルの発達を助けたと報告している。
この決定について議論するため匿名を希望したFDA当局者らは月曜、記者団に対し、自閉症治療薬としてのロイコボリンの広範な検討から始め、その後、承認対象を脳葉酸欠乏症の少数の集団に絞り込んだと語った。葉酸欠乏症は、重要なビタミンである葉酸が脳に適切に到達するのを妨げる稀な遺伝子変異である。
この状態は自閉症と重複する特徴を共有しており、通常は 2 歳未満の幼児に発症し、重度の発達遅延、発作、筋肉制御の欠如、その他の重篤な神経学的合併症を引き起こす可能性があります。
当局者らは、その症状を持つ患者にロイコボリンを使用することで承認拡大を裏付ける「最高品質のデータ」が得られたことをFDAが発見したと述べ、この承認は同薬のジェネリック版とGSKの旧ブランド薬の両方に適用されることになると述べた。 ウェルコバーの。
「それが最大の効果量が確認されたデータだった」とFDA当局者の一人は電話会議で語った。 「そこで私たちはその集団に絞りました。それが最も強力な科学的根拠であり、データソースの制限の一部を克服するために使用できる最大の治療効果であると感じたからです。」
この承認は、患者の症例報告を含むこの分野に関する公表文献の系統的レビューに基づいているが、ランダム化比較臨床試験には基づいていない。同当局者は、系統的レビューにはバイアスが存在する可能性があることを認めたが、治療効果はそれらの懸念を上回るほど大きかったと強調した。
FDAはロイコボリンの既存メーカーに対し、この薬の需要の高まりに合わせて生産を増やすよう奨励している、と当局者らは付け加えた。 GSKは当初1983年から1997年までこの薬を販売していたが、同社は9月に次のように発表した。 再発売および製造の予定はありません 製品自体。
FDA医薬品評価研究センター所長代理のトレイシー・ベス・ホーグ博士は火曜日のリリースで、今回の承認は「承認のための同じ証拠基準を維持しながら、超希少疾患に対する効果的な治療法を迅速に特定する」というFDAの取り組みを示していると述べた。
#FDAはロイコボリンを脳葉酸欠乏症に対して承認するが自閉症に対しては承認しない