FDA、血友病AまたはBの新しい治療法を承認

本日、米国食品医薬品局は、第 VIII 因子阻害剤を含まない血友病 A または第 VIII 因子阻害剤を含まない血友病 B の 12 歳以上の成人および小児患者の出血エピソードを予防または軽減するための日常予防として、Hympavzi (marstacimab-hncq) を承認しました。 IX阻害剤（中和抗体）。

「今日のヒムパブジの承認は、血友病患者に、血液凝固過程におけるタンパク質を標的とすることによって機能する、この種では初めての新しい治療選択肢を提供するものである」と、米国の非悪性血液科部長のアン・ファレル医師は述べた。 FDA の医薬品評価研究センター。 「この新しいタイプの治療法は、革新的で安全かつ効果的な治療法の開発を推進するというFDAの取り組みを強調するものです。」

血友病Aおよび血友病Bは、それぞれ凝固第VIII因子（FVIII）または凝固第IX因子（FIX）の機能不全または欠乏によって引き起こされる遺伝性出血疾患です。これらの血友病患者は適切に凝固することができず、怪我や手術の後、通常よりも長時間出血する可能性があります。また、筋肉、関節、臓器で自然出血が起こることもあり、これは生命を脅かす可能性があります。これらの出血エピソードは通常、FVIII または FIX を含む製品、または因子を模倣した製品を使用した、オンデマンドの一時的な治療または予防によって管理されます。

Hympavzi は、凝固因子を置き換えるのではなく、組織因子経路阻害剤と呼ばれる天然に存在する抗凝固タンパク質の量を減らし、その活性を低下させることによって作用する新しいタイプの薬剤です。これにより、血液凝固に重要な酵素であるトロンビンの生成量が増加します。これにより、出血の頻度が減少または防止されることが期待されます。

Hympavziの承認は、重度血友病Aまたは重度血友病Bのいずれかの成人および小児男性患者116人（いずれも阻害剤を使用しない）を対象とした非盲検多施設研究に基づいている。この研究の最初の 6 か月間、患者はオンデマンド (患者 33 人) または予防的 (患者 83 人) のいずれかで補充因子による治療を受けました。その後、これらの患者は 12 か月間、Hympavzi による予防を受けました。 Hympavzi の有効性の主な尺度は、治療された出血の年間出血率でした。研究の最初の6か月間でオンデマンド因子置換を受けた患者の推定年間出血率は38であったのに対し、Hympavziによる治療中の推定年間出血率は3.2であり、Hympavziがオンデマンド因子置換よりも優れていることが示されました。 。患者が予防因子補充を受けた最初の 6 か月間では、推定年間出血率は 7.85 でしたが、その後の Hympavzi 予防投与中の 12 か月間では 5.08 でした。これは、Hympavzi が同様の出血率をもたらしたことを示しています。

Hympavzi には、循環血栓 (血栓塞栓性イベント)、過敏症、胎児毒性に関する警告と注意事項が付属しています。

Hympavzi の最も一般的な副作用は、注射部位反応、頭痛、かゆみ (そう痒症) です。

FDA は、この申請に対して Hympavzi Orphan Drug の指定を認めました。

FDAはファイザー社にHympavziの承認を与えた。