FDA、数十年ぶりに神経膠腫患者向けの新治療法を承認

ボラシデニブは、IDH1 または IDH2 変異を伴うグレード 2 の神経膠腫の患者を対象に、米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されています。

国際第3相二重盲検ランダム化臨床試験であるINDIGO臨床試験の証拠に基づくと、ボラシデニブは、腫瘍切除手術後のグレード2のIDH変異型神経膠腫患者の無増悪生存期間を2倍以上に延ばし、放射線治療と化学療法による治療の必要性を遅らせました。INDIGOは、IDH変異型神経膠腫に対する分子標的療法の初の第3相臨床試験でした。

「INDIGO試験は、IDH阻害剤がIDH変異を伴う低悪性度神経膠腫に効くことを示しています」と、ダナファーバー癌研究所神経腫瘍センター所長であり、この試験の3人の研究主任の1人であるパトリック・Y・ウェン医学博士は言う。「低悪性度神経膠腫に承認された最後の薬は1999年なので、これは久しぶりの新薬となります。」

グレード 2 の神経膠腫は治癒不可能な脳腫瘍です。IDH 変異は、グレードの低い神経膠腫のほとんどに見られます。

ボラシデニブ療法の主な利点は、放射線療法と化学療法による治療の必要性を遅らせることができることです。現在の治療は、手術の後に放射線療法と化学療法を行うというものです。放射線療法と化学療法は効果的な治療法ですが、何年も治療を受けると、患者は高齢者によく見られる認知機能障害の兆候を経験することになります。

「これらの患者は30代や40代の若い人が多い。しかし、10年から20年後、腫瘍の時点では順調に回復していても、放射線療法や化学療法の後に認知症の兆候が現れることが多い」とウェン氏は言う。「この薬でこれらの治療の開始を遅らせることができれば、患者の認知機能障害を遅らせ、生活の質を維持できるだろう」

INDIGO 試験には、腫瘍の除去手術を受けたグレード 2 の IDH 変異神経膠腫患者 331 人が登録されました。登録された患者はすぐに放射線療法や化学療法を受ける必要はなく、経過観察期間に入っていました。この期間中、患者はボラシデニブまたはプラセボのいずれかを服用するようにランダムに割り当てられました。

ボラシデニブを服用した患者の無増悪生存期間の中央値は 27.7 か月であったのに対し、プラセボを服用した患者では 11.1 か月であった。プラセボを服用した患者の次の治療までの期間は 17.8 か月であった。ボラシデニブを服用した患者については、これまでのところ次の治療に進んだ患者はわずか 11.3% であったため、最新の分析では中央値は決定されていなかった。この薬の安全性プロファイルも管理可能であった。

「試験では、プラセボと比較して生活の質に違いは見られませんでした」とウェン氏は言う。「これは人々が何年も服用することが予想される薬なので、忍容性は重要です。」

この承認により、患者にとっていくつかの新たな可能性が開かれる。例えば、ウェン氏はボラシデニブと免疫療法を併用する臨床試験を実施中であり、ボラシデニブと標準的な放射線療法および化学療法を組み合わせた臨床試験も計画されている。

ダナファーバーがん研究所について

ダナファーバーがん研究所は、世界有数のがん研究および治療センターの 1 つです。ダナファーバーの使命は、科学的調査、臨床ケア、教育、コミュニティ活動、および支援活動を通じて、がんの負担を軽減することです。ダナファーバー ブリガムがんセンターでは成人に、ダナファーバー/ボストン小児がんおよび血液疾患センターでは小児に、最新のがん治療を提供しています。ダナファーバーは、成人および小児のケアの両方で US News & World Report のベスト がん病院ランキングで上位 5 位にランクされている全国唯一の病院です。

腫瘍学の世界的リーダーであるダナ・ファーバーは、がん研究と治療の独自の平等なバランスに尽力し、発見の結果を地元および世界中の患者のための新しい治療法に反映させ、1,100 件を超える臨床試験を提供しています。