FDA、ファイザーの遺伝子治療ベクベズを血友病Bの治療に承認

食品医薬品局 金曜日に 代理店が承認したと発表した ファイザーの稀な遺伝性疾患の治療 出血性疾患、それを会社のものにする 初めての遺伝子治療 米国での許可を得るには

代理店 青信号 この薬はベクベズとして販売される予定で、中等度から重度の成人向けである。 血友病B 特定の人と会う人 要件。

ファイザーの広報担当者はCNBCに対し、この治療法は今四半期、対象となる患者に処方箋によって提供される予定だと語った。 保険やその他のリベートを除くと350万ドルという高額な値札があり、これは米国で最も高価な薬の1つであると広報担当者は付け加えた。

米国では7,000人以上が衰弱性疾患を抱えて暮らしている 状態によると、主に男性に影響を及ぼします。 支援団体。 この状態は、次のレベルの不足によって引き起こされます。 あるタンパク質 血液凝固を助けて出血を止め、傷をふさぎます。 第 IX 因子と呼ばれるそのタンパク質がないと、血友病 B 患者は打撲傷ができやすくなり、出血の頻度が高くなり、出血が長くなります。

Beqvez は、患者自身が第 IX 因子を生成し、出血を予防および制御できるように設計された 1 回限りの治療法です。 後期段階の試験では、この薬はしばしば面倒な薬よりも優れていた 標準治療 血友病Bの場合は、タンパク質を週または月に複数回、静脈から投与します。

「血友病B患者の多くは、定期的な治療への取り組みとライフスタイルの混乱に苦しんでいます。 [factor IX] 点滴だけでなく、自然出血も起こり、痛みを伴う関節損傷や可動性の問題につながる可能性がある」と、ペンシルバニア州メディシン社の包括的および血友病血栓症プログラムのディレクター、アダム・キューカー氏はファイザー誌で述べた。 リリース 金曜日に。

ファイザーの薬は「長期的に医療と治療の両方の負担を軽減することで、適切な患者にとって変革をもたらす可能性がある」とキューカー氏は付け加えた。

昨年の新型コロナウイルス感染症事業の急落を受けて足場を立て直そうとしているファイザーにとって、今回の承認は大きな一歩となる。 会社は 抗がん剤に大きく賭ける 他の疾患分野の治療もビジネスの立て直しに貢献します。

ファイザーは、急成長を遂げている遺伝子・細胞治療分野に投資する数社のうちの1社である。遺伝子治療とは、患者の遺伝源や細胞を標的にして疾患を治癒したり、病気の経過を大きく変える1回限りの高額治療法である。 一部の医療専門家は、これらの治療法が慢性疾患を管理するために人々が受けている伝統的な生涯にわたる治療法に取って代わるものと期待しています。

ファイザー 権利を獲得した 2014 年に Spark Therapeutics から Beqvez を製造および販売することになりました。

同社の広報担当者がCNBCに語ったところによると、同社はベクベズ治療を受ける患者をカバーする保証プログラムを支払者に提供しているという。 ファイザーは、このプログラムが「有効性無効のリスクに対する保険による経済的保護」を提供することを期待しているとリリースには述べられている。

この遺伝子治療はオーストラリアに本拠を置くCSLベーリング社と競合することになる。 ヘムゲニックス、同様の治療法 FDAの承認を獲得しました この薬の米国における定価は、保険やその他のリベート前の同様の 350 万ドルです。

特に、一部の医療専門家は、他の要因の中でもとりわけ、高コストと物流上の問題が影響していると述べている。 摂取量を制限した Hemgenix の治療法と、より一般的な血友病 A に対する別の承認された遺伝子治療法です。

ファイザーはまた、血友病AおよびBを治療するための実験用抗体であるマルスタシマブについてFDAの承認を求めている。同社はまた、筋肉が徐々に弱くなる遺伝性疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療も開発している。