FDA、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの非ステロイド治療を承認

米国食品医薬品局は、6歳以上の患者のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬としてデュヴィザット（ジビノスタット）経口薬を承認した。 Duvyzat は、DMD のすべての遺伝的変異を持つ患者の治療に承認された最初の非ステロイド薬です。 これはヒストン脱アセチラーゼ (HDAC) 阻害剤であり、病原性プロセスを標的にして炎症と筋肉の損失を軽減することによって機能します。

「DMDは、影響を受ける子供たちに健康的な生活の機会を奪っている。FDAはDMDの新しい治療法の開発を進めることに尽力している」とFDA神経科学局神経第1部門のディレクター、エミリー・フライリヒ医師は述べた。医薬品評価研究センター 「この承認は、遺伝子変異に関係なく、DMDの影響を受ける個人にとって、この進行性で壊滅的な疾患の負担を軽減するのに役立つ新たな治療選択肢を提供します。」

DMD は、最も一般的な小児期の筋ジストロフィーであり、通常は男性が罹患します。 これは、ジストロフィンと呼ばれる筋タンパク質の欠乏により進行性の筋力低下を引き起こす、まれな神経疾患です。 時間の経過とともに筋肉は劣化し、歩行や筋力に問題が生じ、最終的には呼吸に問題が生じ、早期の死につながります。 DMD 患者の平均余命は年々延びており、30 年以上生存する患者もいます。

DMD 治療に対する Duvyzat の有効性は、ランダム化二重盲検プラセボ対照 18 か月の第 3 相試験で評価されました。 主要評価項目は、筋機能を測定するために 4 段の階段を上る際のベースラインから 18 か月目までの変化でした。 すべての参加者は研究期間中、標準治療のステロイド療法を受け続け、18か月の治療後、Duvyzatで治療を受けた患者は、プラセボと比較して4つの階段を上るのにかかる時間の低下が統計的に有意に少ないことが示されました。 ベースラインから 18 か月目までの 4 段の階段を上るまでの時間の平均変化は、プラセボ投与患者の 3.03 秒と比較して、Duvyzat 投与患者では 1.25 秒でした。

有効性の二次評価項目は、歩行可能なDMDの男児の運動機能を評価するために一般的に使用されるスケールであるNorth Star Ambulatory Assessment (NSAA)によって評価された身体機能のベースラインから18ヵ月目までの変化であった。 プラセボと比較して、Duvyzat で治療を受けた患者は 18 か月後の NSAA スコアの悪化が少なかった。

Duvyzat の最も一般的な副作用は、下痢、腹痛、出血の増加につながる血小板の減少、吐き気/嘔吐、トリグリセリド (体内の脂肪の一種) の増加、発熱です。

Duvyzat の処方情報には、医療提供者が Duvyzat を処方する前に患者の血小板数と中性脂肪を評価する必要があるという警告が含まれています。 血小板数が 150 x 109/L 未満の患者は Duvyzat を服用しないでください。 投与量の変更が必要かどうかを判断するために、治療中は推奨に従って血小板数とトリグリセリドをモニタリングする必要があります。 中等度または重度の下痢の場合は、用量の変更が必要になる場合もあります。 Duvyzat は QTc 延長を引き起こす可能性もあり、不整脈のリスクが高まる可能性があります。 QTc延長を引き起こす特定の薬剤を服用している患者、または特定の種類の心臓病を患っている患者は、Duvyzatの摂取を避けるべきです。

Duvyzat の推奨用量は、個人の体重によって決まります。 1日2回、食事とともに経口投与する必要があります。

FDA は、この申請の優先審査とファストトラック指定を許可しました。 また、希少疾病用医薬品および希少小児疾患の指定も受けました。

Duvyzat の承認は Italfarmaco SpA に与えられました