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2024-02-15 09:00:00
GenePHIT は、非虚血性心筋症およびニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス III 心臓を患う成人を対象に、AB-1002 の単回冠動脈内注入の安全性と有効性を評価する適応的、二重盲検、プラセボ対照、無作為化、多施設共同試験です。障害の症状が少なくとも 4 週間医学的に安定している人。 CHF治療用のAB-1002開発におけるこのマイルストーンは、この治験療法をアンメットメディカルニーズの高い患者の治療に一歩近づける可能性がある(2)。
GenePHITには、ガイドライン推奨の治療にもかかわらず心不全症状に苦しみ続ける左心室駆出率が15～35パーセントの成人90～150人が参加する。 52 週間時点の主要な有効性エンドポイントは、臨床的に意味のあるいくつかの評価の修正勝率です。(1)
「第 II 相 GenePHIT 試験の一環として最初の患者をランダム化することは、心不全コミュニティにとって重要な瞬間です」と MSCAI の主任研究者で運営委員会メンバーのティモシー D. ヘンリー医師は述べました。 「GenePHIT は、これまでで最も多くの患者を対象に AB-1002 の安全性と有効性を評価し、うっ血性心不全治療における遺伝子治療全体についての理解を深めます。この試験の開始により、我々は潜在的に世界を変える可能性に一歩近づくことになります。この致命的で壊滅的な病気の経過。」
「心不全啓発週間中にこの重要な GenePHIT 試験の最新情報を発表できることは、このマイルストーンに特別な意味を加えます」と、AskBio の CHF 科学委員長である Roger J. Hajjar 医学博士は述べました。 「この最初の患者の第II相試験への登録は、うっ血性心不全に対する心臓遺伝子治療のあらゆる側面における長年にわたる献身的な研究開発の集大成を表している。ただし、この初期段階の治験用遺伝子治療については学ぶべきことがまだたくさんある」うっ血性心不全治療のためのAB-1002遺伝子治療を前進させるAskBioの能力を強調する今日の発表が、新たな治療選択肢を望むすべての人にとって心強いニュースとなることを願っています。」
「心不全は、特に高齢化が進む人口において、満たされていない医療ニーズが増大する深刻な病気です」と、バイエル製薬部門執行委員会メンバーで研究開発責任者のクリスチャン・ロンメル博士は述べた。 「この病気の根本原因に対処する遺伝子治療の潜在的な影響は計り知れず、私たちは患者に真に革新的な治療選択肢を提供するためのこの一歩に興奮しています。」
AB-1002 は治験中の遺伝子治療薬であり、販売承認を受けておらず、その有効性と安全性は確立されておらず、十分に評価されていません。 AB-1002 は、AskBio の完全所有および独立運営子会社である Viralgen Vector Core, SL によって製造されています。
GenePHITについて
GenePHIT は、順行性冠動脈内注入による AB-1002 の 1 回投与の安全性と有効性を男性および女性を対象に評価する、第 II 相適応二重盲検プラセボ対照無作為化多施設共同試験です。非虚血性心筋症およびNYHAクラスIIIの心不全症状を抱えて18年。1 被験者は、低用量、高用量、またはプラセボのいずれかに1:1:1の方法で3つの治療グループのうちの1つにランダムに割り当てられます。 主要評価項目には、心血管関連死亡および NYHA 分類のベースラインからの変化、左心室駆出率 (LVEF)、ピーク酸素摂取量 (pVO2)、および 6 分間歩行テスト (6MWT) が含まれます。1 詳細については、clinicaltrials.gov をご覧ください ( NCT#05598333）またはaskbio.comにアクセスしてください。
うっ血性心不全について
心不全は、心臓が臓器に十分な酸素を供給するなど、身体のニーズを満たすのに十分な効率で血液を送り出すことができない場合に発生します。(3) うっ血性心不全では、心臓から流出する血流が遅くなり、血液が元に戻ります。心臓が静脈を通ってバックアップします。 これにより、体の組織にうっ血が生じます。 症状としては、脚や足首の腫れが挙げられます。 場合によっては、肺に体液がたまり、呼吸が妨げられることがあります。(4) 世界中で約 2,600 万人がうっ血性心不全を抱えています(5)。
アスクバイオについて
Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) はバイエル AG の完全子会社で独立して運営されており、命を救う医薬品の開発と生活の変化に専念する完全に統合された遺伝子治療会社です。 同社は、うっ血性心不全、ハンチントン病、四肢帯型筋ジストロフィー、多系統萎縮症などの治療薬を含む臨床段階のパイプラインを備え、神経筋疾患、中枢神経系、心血管疾患、代謝疾患の幅広い適応症にわたる臨床プログラムのポートフォリオを維持しています。パーキンソン病、ポンペ病。 AskBio の遺伝子治療プラットフォームには、業界をリードする独自の細胞株製造プロセスである Pro10™、および広範なキャプシドおよびプロモーター ライブラリが含まれています。 ノースカロライナ州リサーチ トライアングル パークに世界本社を置き、スコットランドのエディンバラに欧州本社を置く同社は、数百もの独自のカプシドとプロモーターを生成しており、そのうちのいくつかは前臨床および臨床試験に入っています。 遺伝子治療分野の初期のイノベーターである同社は、5 か国に 900 人以上の従業員を擁し、AAV 生産やキメラキャプシドなどの分野で 800 件を超える特許および特許出願を保有しています。
バイエルについて
バイエルは、ヘルスケアと栄養学のライフサイエンス分野で中核的な能力を備えた世界的企業です。 同社の製品とサービスは、世界人口の増加と高齢化によってもたらされる主要な課題を克服する取り組みをサポートすることで、人々と地球の繁栄を支援するように設計されています。 バイエルは、持続可能な開発を推進し、ビジネスにプラスの影響を生み出すことに取り組んでいます。 同時に、当社グループはイノベーションと成長を通じて収益力の向上と価値の創造を目指します。 バイエル ブランドは、世界中で信頼、信頼性、品質を象徴しています。 2022年度のグループ従業員数は約10万1000人、売上高は507億ユーロとなった。 特別項目を除く研究開発費は 62 億ユーロに達しました。
Viralgen ベクター コアについて
Viralgen は、2017 年に設立された受託開発製造組織 (CDMO) であり、バイエル AG の子会社として完全所有され独立して運営されている AskBio の独立運営子会社として存在します。 Viralgen は、Current Good Manufacturing Practice (cGMP) 認定の AAV のメーカーとして、Pro10™ ベースのサスペンション製造プラットフォームを提供しています。これは、AskBio からライセンス供与され、最高技術責任者の Josh Grieger 博士と共同創設者の R. Jude Samulski 博士によって開発された技術です。 、ノースカロライナ大学にて。 Pro10™ プラットフォームは、AAV 治療のスケーラビリティ、パフォーマンス、および収量を向上させることがわかっています。6 スペインのギプスコア科学技術パーク内にある Viralgen は、提供を加速することを目的として、製薬会社およびバイオテクノロジー企業向けに AAV 遺伝子治療治療を製造しています。患者の生活を改善する可能性のある新しい治療法の開発。
同社の臨床施設には、250 リットルと 500 リットルのバイオリアクターを備えた 4 つの cGMP 製造スイートがあります。 2020 年、Viralgen は、大規模商業製造用に 3 つのモジュールを備えた新しい建物を建設し、サイエンティフィック パーク内に拡張しました。 最先端のスペースの各モジュールには、2,000 リットルを超える製造能力を持つ 3 つの cGMP スイートが含まれています。 最初のモジュールには、完全に自動化された充填および仕上げ操作専用のスイートが含まれており、EMA ネットワークの一部としてスペイン医薬品医療機器庁 (AEMPS) から cGMP 認証を取得しています。
1. マリク A、ブリトー D、ヴァカール S、チャブラ L. うっ血性心不全。 で: StatPearls。 トレジャーアイランド (フロリダ州): StatePearls Publishing; 11月5日
2.CDC。 心不全。 疾病管理予防センター。 2022 年に公開。https://www.cdc.gov/heartdisease/heart_failure.htm で入手可能。 2024 年 2 月にアクセス。
3. ああ。 心不全の種類。 米国心臓協会。 2023 年に公開。https://www.heart.org/en/health-topics/heart-failure/what-is-heart-failure/types-of-heart-failure で入手できます。 2024 年 2 月にアクセス。
4. サバレーゼ G、ルンド LH。 心不全による世界的な公衆衛生上の負担。 Card Fail Rev. 2017;3(1):7-11。 doi:10.15420/cfr.2016:25:2..
5. グリーガー JC、ソルティス SM、サムルスキー RJ。 浮遊 HEK293 細胞を使用した組換えアデノ随伴ウイルス ベクターの生産と、GMP FIX および FLT1 臨床ベクター用の培地からのベクターの連続採取。 モル・サー。 2016;24(2):287-297。
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