新しいナノ粒子技術が治療困難な疾患に希望をもたらす

Nature Nanotechnology に新しく掲載された展望記事では、体内の有害な病気の原因となるタンパク質を除去する画期的なナノ粒子テクノロジーについて詳しく説明しています。この技術は、認知症や脳腫瘍などの疾患を治療するために、「治療不可能な」タンパク質を創薬する可能性における変革的な飛躍を示している。

この研究は、シドニー工科大学（UTS）のナノ医療分野の主任教授Bingyang Shi氏が、国際協力者であるコロンビア大学のKam Leong教授、河南大学のMeng Zheng教授とともに主導した。

「タンパク質は体内のほぼすべての機能に不可欠ですが、タンパク質が突然変異したり、誤って折り畳まれたり、過剰に生産されたり、間違った場所に蓄積されたりすると、正常な細胞プロセスを混乱させ、病気を引き起こす可能性があります」とShi教授は述べた。

「がん、認知症、自己免疫疾患などの多くの症状は異常なタンパク質によって引き起こされており、その中には薬物治療に特に耐性を示す形状や挙動を持つものもあります。」

研究者らは、ナノ粒子媒介ターゲティングキメラ（NPTAC）として知られる、新しいクラスの人工ナノ粒子を開発した。これらの小さな粒子は、特定の疾患関連タンパク質に結合して分解するようにカスタマイズできます。

Nature Nanotechnology の記事「ナノ粒子媒介ターゲティングキメラは標的タンパク質の分解を変える」では、新しい技術と潜在的な応用について考察しています。最初の発見は、2024 年 10 月に Nature Nanotechnology にも掲載されました。

「私たちは、細胞の内外を問わず、病気の原因となるタンパク質を体の自然なリサイクルシステムに導き、そこで分解して除去できる、効率的かつ柔軟な方法を開発しました」とShi教授は述べた。

標的タンパク質の分解は、バイオテクノロジーの中で最も急速に成長している分野の 1 つであり、商業的に大きな可能性を秘めています。 Arvinas などの業界リーダーは、10 億ドルを超える資金を調達し、ファイザー、バイエル、ロシュと数十億ドル規模のパートナーシップを締結しました。

しかし、従来の標的タンパク質分解ツールは、組織透過性の低さ、オフターゲット効果、合成の複雑さによって制限されており、これらの課題が脳疾患や固形腫瘍などの分野での応用を妨げてきました。

「私たちのナノ粒子ベースの戦略は、これらのボトルネックを克服します」とShi教授は語った。

新しいテクノロジーの主な利点は次のとおりです。

• 細胞内および細胞外の両方のタンパク質の分解を可能にする
• 血液脳関門を越えたものを含む、組織および疾患に特異的なターゲティング
• プラグアンドプレイのモジュール性により、多様なタンパク質標的への迅速な適応が可能
• スケーラブルで臨床応用可能。 FDA 承認のナノマテリアルと業界で実証済みの合成戦略を活用
• 多機能の統合。診断機能または治療機能と組み合わせることができます。

複数の国際特許によって保護されている NPTAC は、EGFR (腫瘍増殖を促進することが多いタンパク質) や PD-L1 (がん細胞が免疫系を回避するのを助けるタンパク質) などの主要な疾患標的に対して強力な前臨床結果をすでに示しています。

「この進歩は、腫瘍学、神経学、免疫学への応用への道を開きます。これは、送達ツールとしてだけでなく、活性な治療薬としてのナノ粒子についての私たちの考え方を変えます」とShi教授は述べた。

「対象となるタンパク質分解市場は2030年までに100億ドルを超えると予想されており、NPTACは次世代のスマートで精密な治療のための強力なプラットフォームを提供します。

「私たちは現在、臨床開発を加速し、治療分野全体で申請を認可し、規制当局の承認に備えるための戦略的な業界パートナーを探しています」と同氏は述べた。

Liu Y、Xia X、Zhang Y、Zheng M、Leong KW、Shi B.
ナノ粒子媒介ターゲティングキメラは、標的タンパク質の分解を変換します。
ナットナノテクノロジー。 2026 年 1 月 20 日。土井: 10.1038/s41565-025-02081-1