患者の好みの情報は規制上の意思決定に影響を与える可能性がありますか? – ヘルスケアエコノミスト

要するに、「はい」です。 バリー・リンデン (2024) 患者選好情報 (PPI) に対する FDA のアプローチの概要を示しています。

FDA はこれに非常に前向きで、スポンサーに対してこの種のデータを活用して支援するよう奨励しています。リスクと利益の意思決定プロセスに患者の視点を取り入れたいという FDA の願望は、HIV/AIDS 危機の最中に始まりましたが、FDA はリスクを回避しすぎているという HIV/AIDS 患者コミュニティからのかなりの批判に直面しました。 FDA は患者の意見を収集するためにさまざまな手法を実験してきましたが、そのほとんどは定性的な反応をもたらしました。 FDA は難しい課題に直面しました。それは、臨床試験データを評価する必要があるときに、患者の意見を規制の文脈にどのように組み込むことができるかということです。
Center for Devices and Radiological Health (CDRH) は、そのインプットをどのように定量化できるかを解明する旅を続け、それ以来、CDER と CBER はそれらのアプローチを採用しています。 EMAは製薬会社に対しても同様のガイドラインを採用している。しかし、それは成長する経験です。業界が患者の嗜好データを見たことも扱ったこともなかった審査担当者と協力する場合、審査担当者がデータをよりよく理解できるよう、機関内の一部の指導者に代わって教育とコーチングが必要になります。規制当局が理解すれば、規制上の意思決定における患者の嗜好データの洞察と独自の適用可能性に感謝するでしょう。

FDA の機器および放射線衛生センター (CDRH) は、患者の好みの研究についていくつかのガイダンスを提供しました。 2016年ガイダンス。

• 患者中心: 研究は医療専門家ではなく患者の好みに焦点を当て、利益とリスクのトレードオフに焦点を当てる必要があります。必要に応じて、ケアパートナーや医療専門家の好みを入力することもできますが、焦点は患者にあるべきです。
• サンプルの代表性と結果の一般化可能性: この研究は、患者がどのように募集されるかという点で代表的であると同時に、結果を関心のある母集団に一般化できる十分なサンプルサイズである必要があります。
• 患者の嗜好の異質性を捉える。研究者は、共通要因（性別、年齢、人種/民族、社会経済的、文化的背景など）による変動性、リスクの許容度、および疾患特有のサブグループに注目する必要があります。
• 認められた専門組織によって確立された優れた研究慣行。 FDA は、ISPOR Good Practice ガイドラインに従うことを推奨しています。
• 利益、害、リスク、不確実性の効果的なコミュニケーション。利益とリスクは、患者が理解できる言語で患者に伝える必要がありますが、同時に臨床的に正確でなければなりません。利点とリスクを数値的に含むいくつかの一般的なヒントは、複数の形式（例：口頭およびグラフ）を使用し、認知バイアスを回避するために肯定的および否定的な枠組み（例：有害事象が発生する可能性が 20％、または有害事象が発生しない可能性が 80％）を提供し、完全な調査を展開する前にパイロットテストを実施します。
• 認知バイアスを最小限に抑える。研究者は、フレーミング、アンカリング、ヒューリスティックの単純化、または順序付け効果によるバイアスに注意する必要があります。
• 論理的な健全性: データには、ロジックと一貫性の内部妥当性テストが含まれている必要があり、ロジックと一貫性への適合性が検証される必要があります。
• 関連性。害、リスク、利益、不確実性のすべての重要な側面が、選好の引き出しに含まれるべきです。主要な危害、リスク、利益の省略は十分に正当化されるべきである
• 結果の分析の堅牢性。統計分析は、さまざまなシナリオ/感度分析を使用して実行する必要があります
• 研究の実施。患者の好みに関する研究は、訓練を受けた研究スタッフによって実施される必要があります。優先研究が患者自身によって実施される場合、患者は、研究プロトコルを十分に理解し、遵守していることを確認するために、質問に答える前にチュートリアルとクイズに従う必要があります。
• 研究参加者の理解度: 研究参加者が、伝えられる害、リスク、利益、不確実性、その他の医療情報を十分に理解できるように努力する必要があります。

PPI を使用した FDA のいくつかの例が、次の論文で説明されています。 ジョンソンと周 (2016)。

CDERは患者擁護団体に対し、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する規制上の意思決定に患者と介護者の関係者を参加させるためのガイダンス草案を提案するよう奨励した。 CDRHは、「有意義な利益」についての肥満回答者の見方を定量化するための離散選択実験のケーススタディを後援した。

FDA の CDER は最近、さらに取り組みを進めています。 患者中心の医薬品開発 (PFDD) プログラム。これは部分的には、FDA に患者体験データの提出を許可することを義務付けた 21 世紀治療法のセクション 3002(c)(5) によるものです。患者体験調査を実施する際に研究者が従うべき推奨される 8 つのステップは次のとおりです。

1. 研究の目的と質問を定義する
2. 情報を収集する対象となる患者集団を決定する
3. 機器を含む研究デザインと研究環境を決定する
4. 研究目的を達成するためにどの分析が必要かを決定する
5. 研究サンプルを構築する
6. データを収集し、データ管理タスクを実行する
7. データの分析と解釈
8. 研究結果の報告

患者の好みの研究と FDA の意思決定に関する文献は他にもたくさんありますが、これが入門に役立つ概要であることを願っています。