白血病は、ドイツで毎年約 13,500 人が罹患している血液がんのグループを指します。これは小児に最も一般的ながん（30%）ですが、多くの高齢者も罹患します。以下は特によく知られています。
- 急性リンパ性白血病 (ALL)、
- 急性骨髄性白血病（AML）、
- 慢性リンパ性白血病（CLL）
- そして慢性骨髄性白血病（CML）。
これらのサブタイプは、主に発生場所と病気の経過において互いに異なります。これらに共通するのは、血球が異常な白血球に置き換わることです。したがって、影響を受けた人は重篤な感染症や出血により死亡する可能性があります。 「化学療法や骨髄移植などの治療は非常にストレスがかかり、重大な副作用を引き起こす」と出版物には記載されています。イノベーションの価値ヴィンチュラが依頼した「」 LAWG ドイツ eV 作成されました。この協会には、世界的に活動する研究志向の製薬会社 17 社が集まります。報告書は、24歳のときにAMLを発症し、化学療法を受けていた患者の言葉を引用しており、「診断されたとき、『なんてことだ、髪の毛が！』と思ったのを覚えている」としている。 […] しかし、最大の課題は減量でした。体が弱ってしまい、車椅子で病院に運ばれなければなりませんでした。」
白血病：30年以上にわたる集中的な研究
アステラス製薬のクリスティアン・ブルジク博士。写真：アステラス製薬
しかし、近年、白血病の分野では多くのことが起こっています。 「現在、診断はますます洗練されており、ドイツはこの分野のリーダーです。病気をより適切に評価し、標的を絞った治療を提供するためにも人工知能が使用されています」と、ドイツのアステラス製薬の腫瘍学/血液学メディカルリード治療領域のクリスティアーネ・ブルジク博士は述べています。このような新しい治療法はますます標準になりつつあります。
1990 年以来、世界中の製薬会社は白血病と闘うために 180,000 人の患者を対象に 1,800 件を超える臨床研究を実施してきました。 「重要なのは協力です」とアストラゼネカ ドイツの血液学治療領域リード ダニエレ フィオーレ博士は強調します。これは、「イノベーションは単独で起こるものではありません。白血病治療の進歩は常に学術研究と産業界の緊密な協力の結果です。」ということを意味します。今日、さまざまな治療アプローチが利用可能です。これらには、遺伝子組み換えを使用して、影響を受けた人の免疫細胞をがん自体と戦うのに適したものにする、ALL に対する CAR T 細胞療法が含まれます。これらには、いわゆるチロシンキナーゼ阻害剤 (TKI) も含まれます。たとえば、第 2 世代 TKI は数年前から利用可能になっており、特定の遺伝子変化 (FLT3 変異) を持つ再発性または難治性 AML 患者の標的療法として使用できます。 「患者のアルゴリズムはますます多様化しており、治療は患者にとってますます個別化されています」と Burzik 博士は言います。
「医師が治療の決定に患者とその個人のニーズや希望を含めることがますます重要です」とフィオーレ医師は言う。 「例えば、CLL患者にとって、長期にわたる経口薬物療法だけでなく、期間限定の治療も今日では選択肢になるかもしれない。これについては話し合って説明する必要がある。2番目の選択肢のほうが患者の希望に沿うかもしれない。」
5年生存率はここ数十年で上昇しています。推定診断率と死亡率に基づいたモデル化により、白血病で死亡しなくなった患者の割合がどれほど高いかが明らかになります。したがって、全白血病の平均では 59 パーセントとなります。 1975年にはまだ40パーセント未満でした。以下は今日の世界にも当てはまります。「ほとんどの患者は数年生存するだけでなく、生涯を通じて治癒し続ける」というのが LAWG 出版物の結論です。
新しい白血病治療薬が登場予定
そして、さらなる個別化、忍容性の向上、たとえば再発の場合や病気の進行した段階での治療の選択肢を増やすため、研究が続けられています。つまり、目的は、個々の白血病疾患の複雑さをこれまでよりもさらに深く掘り下げることです。
博士。ダニエレ・フィオーレ、アストラゼネカ。写真：アストラゼネカ
フィオーレ博士は、「微小残存病変」（MRD）の測定が将来ますます重要な役割を果たすようになると確信しています。「顕微鏡やフローサイトメトリーでは検出できない、治療後に血中に残るがん細胞を検出するために高感度の方法が使用されれば、たとえば、患者の再発リスクをより適切に評価し、それに応じて治療を調整するのに役立つ可能性があります。」
さらに、白血病の分野における古典的な薬物研究にはまだやるべきことがたくさんあります。 「メニン阻害剤、CAR-T細胞療法、二重特異性抗体など、新しい物質のクラス、組み合わせ、免疫学的アプローチをより深く理解する必要があります」とブルジック博士はAMLの観点から述べています。研究は常に発展しています。 「患者数が非常に少ないことが多いため、これらの薬剤や治療法では、オーファンドラッグのステータスがなおさら重要です。これにより、最終的にはさらなる研究が確実になり、ひいては患者への信頼できるケアが保証されます。」
この記事は、「イノベーションが病気に勝つ方法」シリーズの一部です。この記事は、LAWG Deutschland eV のレポート「医療イノベーションの価値」に基づいています。 https://lawg-deu.de/studie-wert-von-innovationen-vintura/。
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