実験的遺伝子治療は、「基本的な」研究でハンティントン病の進行を遅らせることが発見されました…
実験遺伝子治療がハンティントン病の進行を遅くすることが発見されました 相1/2の「基本的な」研究、Uniqure薬剤師によると、これは、条件のための最初の遺伝子治療の可能性に向けた重要なステップを示しています。
アムステルダムに本拠を置く同社は、水曜日に、ハンティントン病のAMT-130療法の高用量を受けた患者が、36か月後に病気の進行が75％減速したことを発表しました。
同社によると、この治療は「一般的には忍容性が高く」、「管理可能な」セキュリティプロファイルがあると述べた。この研究の完全な結果は、ペアによってレビューされた雑誌にまだ公開されていません。
Uniqureは、2026年の第1四半期にAMT-130に関するデータを米国食品および医薬品局（FDA）に提示する予定だと述べました。
「これらの発見は、AMT-130がハンティントン病の治療のパノラマを根本的に変換する可能性があるという私たちの信念を強化すると同時に、一度に遺伝子療法をサポートする重要な証拠を提供し、神経障害の治療の精度と精度を提供する」 ディジョ・エル。 walid abi-saab、Uniqureのメディカルディレクター、 水曜日の広告。
ハンティントン病はaです 遺伝性脳障害 遺伝的突然変異によって引き起こされる進行性。この疾患は、脳の一部の神経細胞が徐々に分解して死に、制御されていない動き、感情的または行動上の問題、認知の喪失につながります。まれな病気です。それは、100,000人ごとに最大7人に影響を及ぼし、ヨーロッパ系の頻繁に影響を及ぼし、他のグループの間ではあまり一般的ではないようです。
現在、ハンチントン病を治療、停止、または逆転させることができる治療法はありませんが、症状の一部を治療することができます。
新しい研究、 ロンドン大学大学で作られています、低用量または高用量のAMT-130療法で治療され、36か月間続いたハンチントン病の29人が含まれていました。
治療は、特定の処理と同様に、認知、感情、運動機能に関与する脳の一部である線角体に直接注入される技術を使用して、外科的に投与されます。ハンティントン病の人では、 硬化した体のニューロン 彼らは最も影響を受けています。
同社は、研究で最も一般的な有害事象は外科的処置に関連しており、すべて解決されたと指摘した。
治療が投与されると、研究者は、に基づいて参加者の疾患の進行を調べました スケール 他の要因の中でも、運動、認知、行動、および機能的評価の評価の。彼らはまた、のレベルを測定しました 光ニューロフィラメントタンパク質 脳脊髄液では、神経変性シグナルである可能性があります。
タンパク質の高レベルは、ハンチントン病のより大きな深刻さと関連していますが、研究中、参加者の間で脳脊髄液中の光ニューロフィラメントタンパク質の平均8.2％の減少がありました。
アメリカのハンティントン病協会 それは「慎重」のままですが、研究の新しい結果を見た後、「計り知れない希望」を持っている、と非営利組織の社長兼エグゼクティブディレクターであるエイミー・グレイは水曜日に述べた。
「ハンティントン病と一緒に住んでいる約42,000人のアメリカ人とその家族にとって、これは真に変革的な発展です」と、調査に参加しなかったグレイは電子メールで語った。
「何十年もの間、病気の進行を遅くする治療法はなく、症状を扱う治療のみが症状を扱っています」とグレイは言いました。 「FDAを通じて承認するための道はまだありますが、これらのデータにより、ハンティントン病のコースを変えることができる未来に近づきます。」
David Rubinsztein博士、分子神経遺伝学の教授であり、副局長 ケンブリッジ医学研究所、彼は、エッセイの調査結果を「非常に有望な」「エキサイティング」と説明しました。
「彼らは、さまざまなツールで測定された疾患の進行の明確な減速を示唆しています」と、研究に参加しなかったRubinszteinは、水曜日に水曜日に配布された声明で述べました。 サイエンスメディアセンター、 英国に拠点を置く。
しかし、「彼らが報告した初期段階の試験には、適度な数の患者が含まれ、対照データの大部分はプラセボで対照された患者からではなく、ハンチントン病患者の自然史における既存のデータから生まれました」と彼は付け加えました。 「低用量のグループデータは報告されていませんが、プレスリリースの印象は、低用量で有意な利点が観察されなかったということでした（高用量が機能し、忍容性が高い場合は問題ありません）。」
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