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彼らはELAを治療するための新しい薬理学的標的を見つけます

から科学者が率いる国際的な研究 ケースウエスタンリザーブ大学 （米国）は可能性を特定しました 筋萎縮性側索硬化症の治療目的 （ELA）、自発的な動きと呼吸の原因となる運動ニューロンに影響を与える不治の神経変性疾患。 ELAは、自発的な筋肉の動きと呼吸を制御する運動ニューロン、脳の神経細胞、脊髄に影響を与える不治の神経障害です。有望な薬物を証明したものを含むELAに関する多くの臨床試験は、疾患の重症度が異なり、患者が同じ方法で薬物に反応しないため、多くの場合、期待を満たしていません。 雑誌に掲載されているこの研究でEMBOジャーナル'、誘導された多能性幹細胞（IPSC）は、VAPB遺伝子の変異によって引き起こされるまれな形態の患者に由来し、実験室で影響を受けた運動ニューロンを再現して使用されています。そしてそれはうまくいきました。 このモデルにより、突然変異が小胞体（ER）とミトコンドリア、エネルギー管理における重要なオルガネラと細胞ストレスに対する反応との間のコミュニケーションが変化することを確認することができました。 この変化は、の慢性的な活性化を引き起こします 統合された応力応答 （ISR）、それがあまりにも長い間アクティブなままである場合、タンパク質の産生を減らし、神経細胞の生存を脅かす防御メカニズム。 チームは、ストレスに対するこの反応を薬理学的に阻害することを実験室に戻すことを証明しました。 「この研究は、遺伝情報に基づいて将来の臨床試験の基盤を築くことができます」と主要な研究者は言いました。 ヘレン・クリスティーナ・ミランダ。 この研究は、ブラジルでより一般的なELAのまれな遺伝的変異に焦点を合わせていたが、他の形態の病気を治療するための有用な情報を提供できるため、発見が関連するようになります。 によると アドルフォ・ロペス・デ・ムナイン・アルレルイドノスティア大学病院の神経学の臨床長、研究« ELAは均一な病気ではありません Isurib阻害剤などの監督療法への扉を開きます»。 遺伝学 その臨床的意味については、彼は指摘します フアン・アルベルト・オルテガ・カノバルセロナ大学から サイエンスメディアセンターこの研究は、患者の遺伝学に基づいたELAの層別治療をサポートし、特定のサブグループの実行可能な治療標的としてのISRの調節を提案しています。これは、非定義集団におけるISR阻害剤を伴う臨床試験の失敗後に特に関連しています»。 しかし、専門家はいくつかを指摘しています 仕事の制限グリアや筋肉などの可能なサポート細胞を考慮せずに、オートバイのみに基づいたモデルが使用されているという事実や、ELAの非常にまれな遺伝的サブタイプに焦点を当てているなど。 現時点で、 ELAが利用できる薬は進行を遅くすることができますが、それを止めたり逆転させたりすることはできません。この発見は、壊滅的な病気の精密治療に向けたもう1つのステップであり、これまでのところ治療に欠けています。 #彼らはELAを治療するための新しい薬理学的標的を見つけます