米国食品医薬品局は、まれな遺伝疾患の治療のために水曜日にソレノ治療薬の薬を承認し、激しい飢er感覚を経験する患者が最初に利用できる治療法にしました。
会社の株式は交渉のためにブロックされました。
Vykat XRという名前のこの薬は、遺伝子発現の調節に影響を与える染色体15の完全または部分的な欠失によって引き起こされるPrader-Willi症候群の治療のためにFDAの承認を受けました。
米国の約50,000人の人々に影響を与えるこの衰弱状態は、栄養、行動、気分など、個人の生活のさまざまな毎日の側面に影響を与えます。
さらに、身体の成長と知的発達が遅くなります。病気の症状は、出生直後に気づかれ、子供たちは筋肉の緊張が低く、母乳育児の不可能性で生まれます。
年齢が上がると、症状が変化し、子どもたちは障害の特徴的な症状である過食症を発症します。一部の人にとっては、これはすでに4歳で、平均して約8歳で発生し、成人期に続きます。
食欲の増加は、制御されていないと急速な体重増加につながり、肥満や呼吸困難や心臓病などの他の関連する問題につながる可能性があります。
同社は、病気の影響を受けた人々の平均的な生活は21歳から29歳であると推定しています。
Solenoは、この薬は、2025年4月から、高疾患を呈するPWSの影響を受けた患者または4年以上の患者のために、米国で利用可能になると規定しています。
待望の承認は、FDAによる薬物の長期にわたる修正と、その有効性に関する高度な段階研究の矛盾した結果の後に起こります。 （ベンガルールのSneha SKとBageshri Banerjeeの報告、クリシュナチャンドラエルリとアランバローナの編集スタッフ）
#米国FDAはまれな遺伝病の最初の治療法に青信号を与えます