FDAは、トリグリセリド値を下げるのに効果的な家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の治療薬としてIonis PharmaceuticalsのTRYNGOLZA（オレザルセン）を承認した。これは、FCSの成人において大幅な改善をもたらし、急性膵炎のリスクを軽減する最初の治療法です。
米国FDAは、Ionis Pharmaceuticalsの医薬品TRYNGOLZA（オレザルセン）にゴーサインを出した。これは、高トリグリセリド血症の遺伝的形態である家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の成人の中性脂肪レベルを下げるために使用される補完剤です。この治療法は、成人患者の中性脂肪レベルを効果的に低下させる初めての治療法であり、低脂肪食と併用すると急性膵炎イベントを有意に減少させることができます。治療は月に1回、独立して行うことができます。
FDAの決定は、二重盲検、多施設共同、世界的調査である第III相バランス研究の結果に基づいたものであった。この無作為化プラセボ対照試験には、遺伝的に確認されたFCSおよび空腹時トリグリセリド値が少なくとも880 mg/dLである成人が含まれていた。この治療法により、トリグリセリド値が大幅に低下し、膵炎の発生頻度が大幅に低下することが実証されました。
アイオニス・ファーマシューティカルズの最高経営責任者（CEO）であるブレット・モニア氏は、FDAによるトリンゴルザの承認は患者とその家族にとって重要な一歩であると述べた。同氏は、FCSを患う成人が初めて、トリグリセリド値と重篤な膵炎のリスクを大幅に低下させる治療を受けられるようになったと強調した。 Ionis にとって、この承認は、同社が 5 年前に目標を定めた、完全に統合された商業バイオテクノロジー企業としての地位を確立する上で極めて重要な瞬間でもあります。
トリンゴルザも優先審査を受け、以前はファストトラック、希少疾病用医薬品、画期的治療薬として分類されていました。米国での発売は2024年末までに予定されている。 Olezarsen は現在欧州連合で審査中であり、他の国でもさらなる承認申請が予定されています。
現在、重度の高トリグリセリド血症の治療を目的とした 3 つの第 III 相試験 (CORE、CORE2、および ESSENCE) での評価が進行中です。しかし、この適応症についてはまだ承認や承認が得られていません。
#FDAFCS治療薬としてIonisのTRYNGOLZAを承認