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[논평] 韓国患者団体連合会、許可-評価-交渉並行制度パイロット事業1号薬剤である神経芽細胞腫治療剤 クワジバ州の健康保険登載歓迎(専門):ワールドスター

2024年12月1日から許可-評価-交渉並行制度試験事業の1号薬剤である神経芽細胞腫治療剤クワジバジュ4.5mg/mL(成分名:ディヌツキシマブベータ)が健康保険に新規登録された。クワジバ州は、高リスク群および再発性神経芽細胞腫患者に不可欠な治療薬です。神経芽細胞腫は原始神経細胞に由来する悪性腫瘍で、ほとんど5歳未満の小児に発症する。患者は予後因子によって低リスク群、中リスク群、高リスク群に分類される。 クワジバ州の健康保険給与基準は、満12ヶ月以上満20歳未満の神経芽細胞腫患者を対象としており、誘導化学療法後に部分反応異常を示した後に造血芽細胞移植を受けた高リスク群患者のうち、INSS(International Neuroblastoma Staging System)基準4期、またはINSS 2-3期でMYCN遺伝子増幅がある場合、投与対象に含まれています。さらに、再発性または不応性の神経芽細胞腫患者にも投与可能であり、以前に抗GD2療法治療を受けた履歴があってはならない。 クワジバ州は、医薬品経済性評価資料の提出を省略するための薬剤であり、臨床的有用性と健康保険財政の影響を考慮して、政府と(株)レコルダティコリアは還付型・総額制限型・成果基盤返還型の合計3種類のリスク分担私の適用に合意した。クワジバ州の健康保険の適用を受ける患者は年間約37人と予想され、患者一人当たりの年間治療費は約3億4,448万ウォンで、本人負担金は薬剤費の5％である約1,722万ウォンに減り、本人負担上限制適用時約1,050万ウォンでさらに軽減されると予想される。これにより、これまで高額の薬剤費負担で治療を受けていなかった神経芽細胞腫患者に治療の道が開かれるようになった。 許可-評価-交渉並行制度試験事業の1号薬剤であるクアジバ州の健康保険登録過程で健康保険審査評価院は品目許可前に給与基準を設ける新しいアプローチを試みた。 2024年5月29日に開かれた第4次癌疾患審議委員会で給与基準を設定し、その後2024年6月19日には食品医薬品安全処から正式品目許可を受けた。 2024年8月8日に開かれた第8次薬剤給与評価委員会では、クワジバ州が非給与判定を受けたが、当該製薬会社の再申請と薬剤給与評価委員会の再審議を通じて、紆余曲折の末尾に給与適正性を認められた。また、薬剤給与評価委員会通過前の事前協議を通じて薬価交渉期間を既存の60日から30日に短縮し、薬価交渉も迅速に行われた。 2023年10月26日給与申請以来、2024年12月1日まで約13ヶ月ぶりに行われたクワジバ州の健康保険登録は、迅速登録制度の可能性を示す事例だが、登録までにかかった時間が依然として長いという点で改善が必要です。クワジバ州の登録過程で、当該製薬会社に7回にわたる資料補完要請が行われ、これは全体的な手続き遅延の主な原因と見られる。当該製薬会社が積極的に協調した場合、5～6ヶ月ぶりに登録ができたという点で、製薬会社は資料の提出にさらに迅速かつ責任感を持って取り組むべきである。 韓国患者団体連合会は今回のクワジバ州の健康保険登録が生命に直結した新薬の迅速な患者アクセス権を保障するための重要な第一歩だと評価する。これをきっかけに迅速登載制度が定着し、患者が適時に治療を受けることができる環境が整えられなければならず、これは政府と製薬会社が共に責任を負うべき責務である。 2024年12月2日、韓国患者団体連合会（韓国白血病患友会、韓国GIST換友会、韓国腎臓癌環礁会、癌市民連帯、韓国先天性心臓病環礁会、韓国乾癬協会、韓国1型糖尿病患友会、韓国神経内分泌腫瘍患友会、韓国PROS患者団体） #논평 #韓国患者団体連合会許可評価交渉並行制度パイロット事業1号薬剤である神経芽細胞腫治療剤 #クワジバ州の健康保険登載歓迎専門ワールドスター