CAR-T細胞療法は不治の小児脳腫瘍と闘う

の研究者たちは、 スタンフォード医学 (米国) は、この免疫細胞療法が小児の脳腫瘍を減少させ、神経機能を回復させ、あるケースでは予後が非常に悪い脳腫瘍の検出可能な兆候をすべて除去したことを示しています。

この臨床試験は、免疫細胞を使用した脳の固形腫瘍との闘いにおけるマイルストーンとなる 改良型CAR-Tびまん性内因性橋神経膠腫（DIPG）などの致命的な腫瘍を患う子供たちに希望をもたらします。

マネル・フアン氏については、 バルセロナ病院の免疫学サービス«これは予後が非常に悪い病気に関する非常に重要な研究です。第 1 相試験では安全性を証明する患者が 11 人のみでしたが、神経系腫瘍の治療において、過去ではあるが重要な年を迎えたと言えるのに十分な反応データ (11 人中 9 人) が得られました。 CAR-Tの系統的使用が承認されるのは、研究結果が通常CAR-Tに対して明らかに不十分である他の固形腫瘍とは異なり、脳腫瘍では2024年2月以降、非常に明確で期待以上の提案がいくつか発表されているためである。 »。

治療法について話すのは時期尚早ですが、参加者の一人であるドリューさんは診断から 4 年が経ちますが、健康です。ドリューは2020年にDIPGと診断され、彼の腫瘍により可動性とバランスが失われました。彼は現在大学3年生で、彼の症例が治療の改善につながることが期待されています。スタンフォード大学のチームがこの治療法を最適化する方法を研究している間、ドリューさんは数か月ごとに治療を受け続けています。

「この病気は通常致死的ですが、私たちは腫瘍の退縮と臨床的改善を達成する治療法を発見しました」と彼は言います。 ミシェル・モンジュ研究のリーダー。

への声明では サイエンスメディアセンターマルタ・マリア・アロンソ・ロルダン シーマ そしてナバラ臨床大学は、「小分子の試験を続けることや従来の化学療法とは異なるこのような研究は非常に意義がある」と述べている。

そして同氏は、これが細胞療法とCAR-Tに基づく別のアプローチであることを強調し、「血液腫瘍では非常に良い結果が得られているが、固形腫瘍での有効性はまだ実証されていない」と述べた。

DIPG およびその他のびまん性神経膠腫は毎年数百人の子供に影響を及ぼし、生存期間中央値は 1 年、5 年生存率は 1% 未満です。なぜなら、 腫瘍は脳内の健康な細胞と混合しており、手術不能であり、化学療法は効果がない。このシナリオを考慮して、研究チームはCAR-T細胞をテストすることにしました。これらの患者自身の T 細胞は、腫瘍細胞上の特定のマーカーを攻撃するように改変され、がんに対する免疫応答を生成します。

「この研究は、脳腫瘍、特に小児のDIPGがCAR-T細胞でうまく治療できる可能性があることを示しており、長期生存の選択肢がないこの疾患に希望をもたらしている。さらに、神経膠芽腫やその他の固形腫瘍に関する最近の研究は、CAR-T細胞による治療が可能であることを示唆している」マネル・フアン氏は、血液がん以外にも効果がある可能性があり、すでに数千人の患者で成功した結果を示しているとマネル・フアン氏はSMCに語った。

平均年齢15歳で最近診断された参加者は、免疫攻撃を避けるために化学療法後にCAR-T細胞の投与を受けた。最初の静脈内注入後、参加者は副作用について監視され、その後脳脊髄液への投与を受けたが、副作用は減少した。

反応は肯定的でした。 参加者9人では腫瘍が縮小するか神経症状が改善した。 4人は腫瘍サイズの大幅な縮小と、歩行や神経障害性疼痛の制御などの失われたスキルの回復を経験した。

マヌエル・フアンにとって、この結果は、CAR-T細胞を中枢神経系に直接投与する方がより便利で、毒性が低く、潜在的により効果的であることを示唆している。

イグナシオ・メレロ氏、CIMA 研究者、共同ディレクター ナバラ臨床大学免疫学および免疫療法学科同研究者らは、この研究が「CAR-T細胞の腔内投与は固形腫瘍における有効性を最大化し、全身性の副作用を軽減し、炎症や頭蓋内圧亢進のリスクを引き起こす可能性があるが、有望な手段である」ことを示唆していることを保証している。

さらにマネル・フアン氏は、この療法は「化学療法や放射線療法とは異なり、免疫療法は生きた薬として体内に維持できるため、不治の病を慢性化させる可能性を開く」と指摘している。

この治験は進行中であり、研究者らは有効性を高め、副作用を軽減するために治療法を改良している。

治験が進むにつれて、CAR-T療法は脳腫瘍を持つ子供たちにとって新たな希望となることが期待されている。