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2024-06-29 07:15:35
アミロイドーシス治療の治験に参加したドニゴールの男性は、今週発表された前向きな進展を歓迎した。
レタケニー出身のジェームズ・グリーンさんは、ゲノム編集療法の臨床試験の第1段階に参加している世界でわずか3人の患者のうちの1人です。
会計士として働くジェームズさんは、4年前に遺伝性アミロイドーシスと診断されました。ドニゴールの住民の1%が「ドニゴール・アミロイドーシス」と呼ばれるこの疾患の遺伝子を持っていると推定されています。
診断後すぐに、ジェームズさんはこの稀で進行性の病気の治療を目的とした英国での臨床段階の試験に参加することを決意した。 （注目の写真：2023年5月にロンドンで2回目のCrispr注入を受けているジェームズ・グリーン）
大手医療会社 Intellia Therapeutics は今週、2 年間にわたり NTLA-2001 を 2 回投与した 3 人の患者を対象に実施した用量漸増療法の成功した結果を発表しました。
NTLA-2001 治療は、トランスサイレチン (TTR) タンパク質をコード化し、ATTR アミロイドーシス患者の心臓、神経、消化器系、およびその他の組織に深刻な合併症を引き起こす TTR 遺伝子を不活性化するように設計されています。
初めての臨床データにより、CRISPR ベースの医薬品の再投与は必ずしも必要ではないが、可能であることが実証されました。Intellia の CEO であるジョン・レナード医学博士によると、これは、患者が望ましい治療効果を得るために複数回の投与が必要となる可能性のある他の疾患の治療の追求において、刺激的な進歩を表しています。
NTLA-2001 の第 1 相試験から得られたこれらのデータは、今週カナダのモントリオールで開催された末梢神経学会年次総会で発表されました。
ジェームズの治験結果では、体内の血清TTRが平均95%減少したことが示された。この結果に喜び、彼は次のように語った。「遺伝性および野生型アミロイドーシスの患者にとっては素晴らしいニュースです。どちらの病気も肝臓で生成されるトランスサイレチンタンパク質TTRの分解によって引き起こされるからです。」
「治験薬NTLA 2001はDNAコードを編集し、血流中のトランスサイレチン濃度を大幅に低下させます。フェーズ1の臨床試験はすでにフェーズ3の大規模試験に拡大されており、現在米国で患者が登録されています。
「NTLA 2001 の治験薬は、アミロイド除去のために開発中の他の新しい治療法と並んで、トランスサイレチンアミロイドーシスの治療薬となる可能性があります。私は臨床的に健康で、継続的な治療は必要ありません。それがもたらす自由は計り知れません。」
昨年10月にエベレストベースキャンプへのトレッキング中のジェームズ
ジェームズ氏自身は再投与を必要としないが、インテルリア社は、再投与が可能であることが、同社の非ウイルス性脂質ナノ粒子（LNP）ベースの送達プラットフォームの重要な利点であると述べている。
NTLA-2001 の開発と商品化は、Regeneron とのマルチターゲットコラボレーションの一環として Intellia が主導しています。
ドニゴールの患者がアミロイドーシス治療試験の肯定的な結果を歓迎 最終更新日: 2024年6月28日 レイチェル・マクラフリン
#ドニゴールの患者アミロイドーシス治療試験の良好な結果を歓迎