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イーライリリーのアルツハイマー治療薬がFDA委員会の支持を獲得

米食品医薬品局の諮問委員会は月曜日、イーライ・リリー社製のアルツハイマー病治療薬を承認した。これにより、同局は病気の進行を遅らせる効果があると実証されている別の薬を承認する準備ができた。この薬はアルツハイマー病を治癒したり進行を止めたりするものではないが、臨床試験では、病気の初期段階にある人々の認知機能と機能の低下を18か月間で35％遅らせることが示された。委員会の議論の多くは、記憶を奪う病気と関連のある脳内の粘着性プラーク、アミロイドベータを除去する作用を持つドナネマブという薬の安全性に集中した。臨床試験では、この薬を投与された患者3人が、脳出血や脳腫脹を引き起こすARIAという症状で死亡したが、プラセボ投与群ではそのような死亡者はいなかった。また、この薬を投与された群ではプラセボ投与群よりも死亡者が多かった。それでもFDAは、この薬の安全性プロファイルに過度に警戒していないことを示唆し、 ブリーフィング文書 この研究結果は、アミロイドプラークの減少または除去を目的とする薬剤のクラスと「概ね一致している」という。巻き込まれるすぐに最新情報を入手できるように要約されたストーリー委員会は、軽度認知障害および軽度認知症の患者にとってドナネマブは有効であり、その利点がリスクを上回ると11対0で投票した。それでも、一部の委員は、病気の状態や遺伝子によっては全員が薬から同じ利点を得られるとは限らないため、医療従事者と患者を教育することの重要性を強調した。「この薬が市場に出るかどうかは、リスクが伴うので、責任を持って考える必要があると私は信じている」と同委員会の消費者代表サラ・ディーン氏は述べた。委員会の好意的な勧告はFDAに拘束力はないが、イーライリリーが規制当局の承認を得るためのハードルを取り除いた。承認されれば、ドナネマブは2021年以降、FDAの承認を得た3番目の抗アミロイド薬となる。 アドゥヘルム そして このグループどちらも製薬会社のエーザイとバイオジェンが製造している。「委員会がドナネマブのメリットとリスクの良好な関係を満場一致で認めたことを嬉しく思います」とイーライリリーのマーク・ミンタン副社長は声明で述べた。「この治療選択肢を患者さんにお届けできることを楽しみにしています。」同局によれば、推定約700万人の米国人が罹患しているこの病気に対する追加治療が緊急に必要とされている。イーライリリーの株価は、委員会メンバーの投票により、月曜日に1.8％上昇した。しかし、ウォール街のアナリストによると、ドナネマブがすぐに大ヒット商品になる可能性は低い。リーリンク・パートナーズのアナリスト、デビッド・ライジング氏は、日曜日の調査メモで、この薬は「競争力に疑問がある」と述べた。イーライリリーのアプローチの重要な特徴は、患者のアミロイドレベルが一定レベルまで低下したら、薬による治療を中止できるという点だ。これは、治療を中止しても、患者の治療負担を軽減できる薬のメリットが損なわれないことを前提としている。FDA はこの理論を「合理的」としているが、直接的な証拠によって裏付けられているわけではない。ウィリアム・ブレアのアナリストによると、レクエンビは米国で約5,000人の患者が治療を受けており、予想よりも遅いスタートを切った。しかし、スポンサーのエーザイとバイオジェンは、現在の点滴法よりもはるかに患者にとって便利な注射剤の開発を進めており、承認されればドナネマブより優位に立つ可能性がある。両製薬会社は今年初め、アデュヘルムの販売を中止すると発表している。アデュヘルムは、2010年11月に商業的に失敗に終わった物議を醸した薬である。 矛盾する結果 その有効性について。イーライリリーの道のりは、決して平坦ではなかった。同社は臨床試験の途中で主要な測定方法を変更し、当初はFDAから反対を受けたが、最終的には克服したようだ。3月に、FDAは 驚いたリリー 同社は、薬の承認に関する決定を延期し、諮問委員会の開催を決定した。月曜日の会議では、アルツハイマー病に苦しむ患者からの感情的な嘆願も行われた。遠隔ビデオで出席したある男性は、ドナネマブの点滴後、「右腕が制御不能に震え始めた」ことと、血圧が急上昇したことについて説明した。それでも、彼は利点がリスクを上回ると結論付けた。「リリーの薬による治療の結果、アミロイドが完全に消失したことをお知らせできてうれしく思います」と彼は語った。ドナネマブには批判者もおり、会議でのパブリックコメントでこの薬の承認に反対した人も数人いた。ジョージタウン大学医療センターの上級研究員ジュディ・バトラー氏は、医学用語では脳出血が「良性の頭字語」ARIAの背後に隠れていると述べ、委員会にこの薬を拒否するよう求めた。「前身のアデュカヌマブやレカネマブ（アデュヘルムとレケンビの別名）と同様に、ドナネマブは患者の気分や機能、生存率を改善するものではありません」と彼女はドナネマブについて語った。「そして、これらの薬の総合的な影響は害であるように思われます。」イーライリリー社のグローバル患者安全担当副社長メリッサ・ヴェーンハイゼン氏は、ARIA に関連する 3 件の死亡以外には「ドナネマブに関連する死亡リスクの増加や過剰死亡の証拠はない」と委員会に語った。この試験では、ドナネマブを投与された 853 人の患者とプラセボを投与された 874 人の患者の転帰が報告された。また、同社を代表してブリガム・アンド・ウィメンズ病院のアルツハイマー研究治療センター所長レイサ・スパーリング氏は、ARIA を「管理可能な有害事象」と呼んだ。ドナネマブの研究は、「アミロイドを除去すれば、人々は臨床的恩恵を受ける」というさらなる証拠を提供していると、イーライリリーとバイオジェンから寄付を受けているアルツハイマー病医薬品発見財団の共同創設者ハワード・フィリット氏は述べた。それでもフィリット氏は、既存の治療法では病気の進行をわずかに遅らせるだけであり、将来の治療法は異なるアプローチを取らなければならないと指摘した。「この病気には、私たちがまだ解明していない他のメカニズムが関与しているに違いない」と同氏は語った。 #イーライリリーのアルツハイマー治療薬がFDA委員会の支持を獲得