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2024-04-05 22:28:52
ALS治療用の新薬メーカーであるアミリックスは、大規模な臨床試験でその薬が患者に効果がなかったことが判明したため、同薬を市場から撤退させ、従業員の70％を解雇すると木曜日の同社の発表で明らかになった。
この薬「レリブリオ」は、ALS（筋萎縮性側索硬化症、またはルー・ゲーリッグ病）の進行を遅らせる目的で、2022年9月に食品医薬品局から承認を獲得した。 しかし、物議を醸した決定の背後にあるデータは、よく言っても不安定でした。 それは、いくつかの弱点と統計的有意性に疑問のあるわずか137人の患者を対象とした研究に基づいており、FDA顧問は当初承認に反対票を投じた。 それでも、神経変性疾患の重篤さと効果的な治療法の欠如を考慮して、FDAは最終的に、同社が主張する利点を確固たるものにするために第III相臨床試験に取り組んでいることを条件に承認を与えた。
Relyvrio (既存の 2 つのジェネリック医薬品を組み合わせたもの) は、定価 158,000 ドルで市場に発売されました。
先月、同社は664人の患者を対象とした48週間の無作為化プラセボ対照試験の主な結果を発表した。それは、レリブリオは試験の目標をいずれも達成できなかったというものだ。 この薬は、標準化されたALS特有の検査でスコア化された患者の身体機能を改善せず、生活の質、呼吸機能、全生存期間も改善しなかった。 当時、同社の共同最高経営責任者（CEO）らはこの結果に「驚き、深く失望した」と述べ、同社は同薬を市場から自発的に撤退することを検討していることを認めた。
木曜日の発表で同社は、レリブリオの市場撤退は「ALSコミュニティにとって困難な瞬間」だと述べた。 すでに薬を服用している患者が継続服用を希望する場合は、無料の薬剤プログラムを通じて継続できると同社は述べた。 木曜日以降、新規患者は利用できなくなる。
アミリックスは現在、異なる神経変性疾患を治療する他の2つの薬剤候補に焦点を当てるために「再構築」している。 この変更には、従業員の70パーセントを一時解雇することが含まれており、ワシントン・ポスト紙によると、その中には350人以上の従業員が含まれているという。
レリブリオは、データに疑問があるにもかかわらずFDAの承認を得た、同様に物議を醸している重篤な神経変性疾患に対する一連の薬剤の一部である。 製薬メーカーのバイオジェンは1月、非常に議論の多いアルツハイマー病治療薬であるアデュヘルムを中止すると発表したが、この薬は承認前に2件の大規模な治験で失敗し、批判が大きかった。
#15万8000ドルのALS治療薬が大規模臨床試験の失敗で市場から撤退