[최준호의 혁신창업의 길] 生命の根源、RNA利用してがん・遺伝病・認知症をつかむ

[연중 기획 혁신창업의 길] R&Dパラドックス克服しよう〈74〉アルジノミックスイ・ソンウク代表

「バイオ氷河」。最近、国内スタートアップ投資生態系を特徴づける表現だ。コロナ19ファンデミック以後、全世界的緊縮で投資心理に冷たい風が吹く中、韓国では特に新薬開発バイオスタートアップに一流が追い込まれている。長い臨床期間を経ている間、時間はもちろん、天文学的なお金も注ぐべき現実を投資家たちが実感しているからだ。同じ理由で、優れた技術力のおかげでコスダックに上場したとしても、売上を起こすことができず、管理種目指定の危機に瀕したバイオスタートアップが最近続出している。

単国大学研究室創業スタートアップ

RNA利用遺伝子治療剤の開発

国家戦略技術保有・管理企業

米FDA、希少医薬品指定支援

それでも、K-バイオの挑戦は不満だ。 2017年に設立されたアルジノミックスは、遺伝物質であるRNA（リボ核酸）を利用した遺伝子治療剤を研究・開発するバイオスタートアップだ。米国コーネル大学でＲＮＡ治療研究で博士号を取得したイ・ソンウク（６１）の単国大学生命融合工学科教授が創業者であり代表だ。彼はRNAを用いて腫瘍や遺伝性網膜色素変性症、認知症などの治療剤を研究・開発している。特に肝癌および脳腫瘍治療剤候補であるRZ-001は今年1月と10月、それぞれの病症に対して米国食品医薬品安全局（FDA）から臨床進行および許可などに様々な恩恵を受けることができる「希少医薬品」の指定を受けた。去る9月には科学技術情報通信部が主管する「国家戦略技術保有・管理企業」に選定された。このような成果のおかげだろうか。アルジノミックスは「バイオ氷河期」にもかかわらず、最近締め切った上場前（フリーIPO）投資誘致で203億ウォンを集めるなど、総累積投資が812億ウォンに達する。

究極の疾患治療、RNA置換

アルジノミックスは国内唯一のRNA編集ベースの遺伝子治療剤のスタートアップだ。病気の治療にはいくつかの段階があるが、細胞属遺伝子を対象とするのが究極の治療だ。このため遺伝子治療はがん・認知症など難病はもちろん、遺伝病に苦しむ人々の最後の希望とされる。しかし、まだ初期段階だ。人間の誘電体の中のすべての塩基配列を解放したヒューマンゲノムプロジェクトが完成したのが21世紀初めに過ぎない。 2010年代半ばからDNAベースの遺伝子治療剤が出始め、RNA治療剤はその後に続いている。 DNA治療剤が長期・永久的な効果を示す場合、RNA治療剤は一時的で完治するまで数回薬物を注入しなければならない。両方の治療薬は一枚一端があり、使い方も異なる。遺伝子自体を編集して永続的に遺伝疾患を治療するというときはDNA治療剤が、病気をより安全に治療したいとするときはRNA治療剤が有利である。京畿板橋にあるアルジノミックス敷設研究所でこの代表に会った。本社は竹田檀国大キャンパス内にある。

Q：RNA研究者がなぜ難しい新薬開発スタートアップに飛び込んだのか。

答え: 「創業に対する考えはアメリカ留学の時から植えられたようだ。コーネル大学医学大学院でRNA遺伝子分野の博士課程を行ったが、そこはすでに基礎科学を超えて治療研究に移っていた。世界を変える技術なら研究だけにとどまらず、治療剤を作るスタートアップまで続かなければならないという雰囲気だった。そう学位を終え、1997年に帰国して20年以上の研究を通じてRNA置換酵素技術を最適化してきて、これを利用した治療剤を作ってみなければならないという使命感が固まった。そう新薬開発スタートアップの険しい道を選択した。最初は創業をせずに技術だけを移転することを考慮したが、きちんと理解して最後まで推進する企業を見つけるのが難しく、直接創業に出た。

Q：具体的にどんな技術か。

答え: 「コア技術はRNA置換酵素プラットフォームです。ある病気を引き起こすaというRNAがあれば、これを私たちが望む治療用RNAに交換・校正して編集できる技術だ。病気となるウイルスのRNAを切り取って取り除き、ここに抗ウイルスなどの治療用RNAと交換する。突然変異による遺伝病の場合は、正常なRNAに置き換えることができます。 」

米国臨床でファーストトラックを指定

Q：どのような病気を治療できますか？

答え: 「がんと希少疾患を中心に新薬パイプラインを開発中だ。代表的なパイプラインはRZ-001とRZ-004です。 RZ-001は肝癌、悪性脳腫瘍などのがん細胞RNAを標的とし、がん細胞を死滅させる。がん細胞が無限に増殖する原因となる酵素のRNAを切って取り除き、同時に抗がんRNAと交換してがん細胞を殺す。 RZ-004は遺伝性網膜色素変性症の治療薬です。突然変異により徐々に視力を失う希少遺伝疾患を対象とする。他にも研究・開発初期だがアルツハイマー治療剤であるRZ-003もある。アルツハイマー性認知症を誘発する遺伝子を取り替え、病気の進行を防ぎ治療まですることが目標だ。

Q：国内外にRNA編集ベースの遺伝子治療企業がないか。

答え: 「アルジノミックスのRNA文章編集技術は現在、国内だけでなくグローバル市場でも独歩的だ。 RNA属塩基の一部を交換するのではなく、特定の区間全体を変えるのだ。これにより、様々な突然変異塩基を一度に正常なものに変えることができる。国内には私たちが唯一だ。最近、米国カリフォルニアに同様のRNA校正技術を保有したスタートアップが登場したが、私たちのプラットフォームはすでに最適化段階に入っている。

Q：今どの段階か。

答え: 「RZ-001は国内で1相臨床を進行中であり、米国で2a相臨床承認も受けた状態だ。昨年11月に米国FDAから脳腫瘍に対するファーストトラック指定も受けて臨床にスピードを出すことができるようになった。 FDAが出て助けてくれるから早く開発してみるという意味だ。 RZ-004はオーストラリアで臨床1相承認を受けた。オーストラリアは臨床環境がとても良い国です。オーストラリアの臨床を持って米国の臨床に行くにも有利だ。秘密保持条項のため明らかにすることはできないが、グローバルトップ5レベルの製薬会社が私たちのプラットフォームを利用して治療剤を開発するために交渉をしている。技術検証はすでに終わった。

初期臨床技術移転で売上を確保

Q：上場されても売り上げ賭けたくないのに。

答え: 「技術特例上場企業、特に長い期間臨床をしなければならないバイオ企業の場合、売上不足と損失を理由に管理種目に指定する現在の規定は厳しい。投資家が技術力を信じて投資し続けるようにしなければならない。アルジノミックスは前臨床または初期臨床を終えた後、グローバル製薬会社に技術を移転する「ライセンスアウト」戦略で売上を起こそうとする。現在、物質移転契約を通じて多数のテストを進めている。成功すれば本格的な技術移転が続く予定だ。新薬完成品の発売までには時間がかかるだろうが、プラットフォーム技術自体をもとに様々な協力とライセンスアウトを通じて売上を安定的に確保できる。

Q：これまでに難しさはなかったか。

答え: 「バイオ投資環境はファンデミック以来、緊縮基調と金利引き上げでさらに悪化した。特に新薬開発分野は長期的な投資が必要なほど困難が大きい。最近ＩＰＯ（企業公開）を控えた最後の投資誘致で２０３億ウォンを集めた。もっと集めたかったが、上場のために最小持分率を守らなければならなかったので、この程度にとどまらなければならなかった。米国のようなら、おそらく10倍は集めただろう。臨床に本格的に入ると大きな費用が必要だが、最近国内戒厳事態以後為替レートが上がり難さが少なくない」

キム・ウォンジェKBインベストメントバイオ投資グループ本部長

「世界の遺伝子治療薬の分野は最近、DNA治療薬の承認によって急速に成長しており、すぐにRNA治療薬の市場も開かれると考えられています。そのうちアルジノミックスは、RNA置換酵素プラットフォームベースのRNA校正技術を保有した唯一の企業だ。グローバル製薬会社がアルジノミックスのプラットフォームにもっと関心を表現すると考える。

チョワンジェ檀国大学産学協力団長

「アルジノミックスは大学創業企業として出発したスタートアップだ。研究成果を産業化につなげ、大学技術がグローバルバイオ産業の重要な軸に成長できることを示した代表的なイノベーション事例だ。独自に開発したRNAプラットフォーム技術は、難治疾患の治療に新たな可能性を開き、グローバルバイオ市場の注目を集めている。

◆「革新創業の道」で紹介するスタートアップは、「革新創業大韓民国（SNK）フォーラム」の推薦委員会を通じて選定します。 SNKフォーラムは中央日報・ソウル大・KAISTを中心に、イノベーションディープテック(deep-tech)創業生態系メンバーたちが共に参加する団体です。大韓民国が「R&Dパラドックス」を克服し、ファーストムーバー国家に跳躍するためには、研究開発（R&D）に基づく技術事業化（創業または技術移転）が活性化されなければならないという趣旨です。

チェ・ジュンホ（[email protected])

#최준호의 #혁신창업의 #길 #生命の根源RNA利用してがん遺伝病認知症をつかむ