製薬会社、ALS患者との約束守るため、儲かる薬の販売を中止へ : –

ジュアナ・サマーズ、ホスト:

ある小規模製薬会社が先月大きな発表を行った。 数億ドルの利益を上げている医薬品の販売を自主的に中止すると発表した。 この決定は、同社が数年前に致死性疾患であるALSまたはルー・ゲーリッグ病を持つ人々に対して行った約束を守った。 – のジョン・ハミルトンはさらに多くのことを語っています。

ジョン・ハミルトン、署名入り: 3月に、製薬会社アミリックスは非常に悪いニュースを聞きました。 同社の主力薬であるレリブリオは、ALS（筋萎縮性側索硬化症）患者にとってはプラセボと変わらないことが大規模研究で判明した。 Josh Cohen は Amylyx の共同創設者兼共同 CEO です。 同氏によると、同社の最初の仕事は、レリブリオを服用している数千人のALS患者に情報を知らせることだったという。

ジョシュ・コーエン: 私たちにとっても難しいことですが、彼らにとってはさらに難しいことです。 そして、私たちはあらゆる点で誠実に行動し、正しいことを行い、科学に従うことを約束してきました。 そしてそれが私たちがここでもやろうとしたことです。

ハミルトン: Justin Klee は Amylyx のもう一人の共同創設者兼共同 CEO です。 同氏によると、同社の次の仕事は、カナダで別の名前で販売されていたレリブリオの将来を決定することだったという。

ジャスティン・クレー: 答えはとても簡単です。 これを市場に残しておくべきではありませんが、効果があると信じている人々のために、私たちは薬を提供し続けます。

ハミルトン: 無料です。 レリブリオの失敗は食品医薬品局の承認から2年も経たないうちに起こり、通常は数年以内に麻痺や死に至る神経疾患であるALSの患者の多くにとって大きな失望となった。 しかし、ALS協会と多くの患者はアミリックスの行為を賞賛している。 ALSを患いながら生きる35歳のブルック・イービーさんは、この薬にチャンスがあったことを本当にうれしく思っていると語る。

ブルック・イービー: アミリックスの行動は正しかったと思います。 FDAは患者のことを正しい方法で考えていたと思います。 誰もが本来あるべき行動をとったと思いますし、今後の良い例となることを願っています。

ハミルトン: 製薬会社としては珍しい賞賛ですね。 しかし、マサチューセッツ州ケンブリッジに本拠を置くアミリックスには、珍しい歴史があります。 これは、まだブラウン大学の学部生だった 2013 年に、クレーとコーエンによって始められました。 2020年のインタビューでコーエン氏は、彼らの夢はアルツハイマー病やALSなどの致命的な病気の猛攻に神経細胞が耐えられるよう助ける薬を見つけることだと語った。

コーエン: アイデアは、少なくともニューロンの能力を増強して、より長く生存するか、最良の場合にはまったく死なないようにすることができるということです。

ハミルトン: クレーとコーエンは、2 つの既存の薬を組み合わせることでそれができると考えました。 ALS の動物モデルでは、これらの薬物のそれぞれが神経細胞の生存を助けるようでした。 2020年、137人の患者を対象とした臨床試験では、この薬剤の組み合わせが人々のALSの進行を遅らせる可能性があることが示唆された。 クレーは大喜びした。

クレー: 不利な状況は山積しています。 ですから、本当に効果のあるものを手に入れることができたのは、本当に特別な気持ちでした。

ハミルトン: 結果を確認するために、Amylyx は大規模な第 3 相試験を行っていました。 しかし、同社は自社の薬を市場に出すことを切望していたので、小規模な研究の結果のみに基づいてその薬を承認するよう食品医薬品局に要請した。 FDA顧問らは当初この動きに反対していたが、その後考えを変えた。 ALS患者のブルック・イービーさんは、この治療法について初めて聞いた時のことを覚えている。

EBY: 私は 2022 年 3 月に診断を受けました。そのとき、承認されようとしている薬があると言われました。

ハミルトン：FDAは9月にレリブリオを認可しました。 11月、イービーさんは自身のインスタグラムアカウントに動画を投稿した。

(アーカイブされた録音のサウンドバイト)

EBY: FDAによって承認されたばかりの薬、Relyvrioを服用して1日目。 薬剤師は10分かけて、これがいかに不味いかを私に言いました。

ハミルトン: 彼女は袋を開け、粉末をコップ一杯の水に入れてかき混ぜ、ゲータレード チェイサーを並べます。

(アーカイブされた録音のサウンドバイト)

EBY: 準備はできましたか? これは大きなことになるだろう。 （うめき声）ああ、なんてことだ。

今まで食べた中で一番不味かったです（笑）。

ハミルトン: とにかくイービーは飲み続けました、そして後悔はしていません。

EBY: 最初の試験で良好な結果が得られ、FDA がそれを承認しなかったら、私たちは皆、これが本当に助けになったらどうなるだろうと疑問に思うでしょう。

ハミルトン: FDAがレリブリオの承認を決めた理由の一つは、コーエン氏とクレー氏が交わした公約だったのかもしれません。 これには、PHOENIXと呼ばれる進行中の第3相試験の結果が含まれていました。

(アーカイブされた録音のサウンドバイト)

クレー氏: PHOENIX 試験が成功しなかった場合、私たちは患者にとって正しいことを行います。これには、自主的に薬を市場から中止することも含まれます。

ハミルトン: クレーとコーエンがその約束を果たせたのは、彼らが会社を築き上げた方法のおかげです。 こちらは2022年のクレーが自社の戦略を説明しているところだ。

(アーカイブされた録音のサウンドバイト)

KLEE: 私たちは提携せずに独立を続けることを選択しました。それは、これがコミュニティにとって正しい方法で、責任を持って確実に提供されるようにしたいからです。 それは私たちが本当に大切にしていることです。

ハミルトン: 素晴らしい感想ですが、彼らは本当にそう思っていたのでしょうか? 懐疑論者の一人は、ペンシルベニア大学の医療倫理と医療政策の助教授、ホリー・フェルナンデス・リンチ氏だ。

ホリー・フェルナンデス・リンチ: その時は、ああ、そうか、と思った。 患者にとって正しいことをする、これはどういう意味ですか? それは何でも構いません。

ハミルトン: リンチ氏は、この約束には法的拘束力はなく、FDA が承認された薬を市場から外すことはほとんどないと述べています。 そのため、アミリックスが医薬品の販売を中止すると決めたとき、リンチ氏は少し驚いたという。

リンチ: アミリックスはここで非常にうまくいきましたが、法律でここでうまくやる必要はありませんでした。 それは気になるところですよね？

ハミルトン: リンチ氏は、FDA にはすでに承認された医薬品を再検討するためのより良いシステムが必要だと述べています。 そして彼女は、Amylyx に対して 1 つの批判を抱いています。それは、Relyvrio の費用が年間約 15 万 8,000 ドルに上ったことです。 リンチ氏は、第3相臨床試験を経ていない薬としてはこれは多すぎると言う。

リンチ: 会社が、フェーズ 3 が完了するまでこの薬の全額を請求するつもりはないと言うのを見られたら良かったでしょうが、市場のインセンティブは明らかにそのように設定されていません。

ハミルトン: アミリックスがフェニックス試験の結果を発表したとき、同社の株価は数時間で80%以上下落しました。 アミリックスの市場価値は10億ドル以上下落した。 そして現在、一部の株主は、同社がレリブリオに関するトラブルの兆候となる情報を差し控えたとして、アミリックスを訴えている。 コーエン氏は今回の訴訟には驚かなかったと言う。

コーエン: 私たちはコミュニケーションにおいて常に明確かつ透明性を保つよう努めてきたので、自分たちの行動については非常に満足しています。 しかし、もちろん、そうでないと主張する人も常にいます。

ハミルトン：ジョシュ・コーエンとジャスティン・クレーが大学の寮でたむろして脳疾患について話し始めてから10年以上が経ちました。 クレーさんは、彼らの生活は今では少し変わったと言います。

クレー: 私にはとても愛情深く忍耐強い妻がいます。 うちには1歳の子犬がいますが、その子犬が私たちをしっかりと接地させてくれます。

コーエン: 私にも妻がいますが、犬はいません。

クレー: ジョシュと彼の妻は、私たちの犬の名付け親です。

ハミルトン: しかしコーエンは、彼らの目標は同じだと言いました。

コーエン: 私たちは Amylyx を始める前からオタクでした。今でもオタクで、今でもたくさんの科学を行うことができます。それは本当にエキサイティングだと思います。

ハミルトン: アミリックス社は現在、ウルフラム症候群と呼ばれる別の致命的な疾患を持つ人々を対象にレリブリオの試験を行っており、再び初期の結果は有望です。 同社はALSの新薬も開発中だ。 コーエン氏によれば、これは細胞が病気の中心となるタンパク質を生成するのを防ぐように設計されているという。

コーエン: ALS には本当により良い治療法が必要です。 そして、課題や挫折があるからといって諦めないことが重要だと思います。

ハミルトン: コーエンとクレーは、かつて ALS とともに生きる人から受けた嘆願に今も導かれ続けていると言っています。 私の命がそれにかかっているから、あなたの命がそれにかかっているかのように研究してください。 ジョン・ハミルトン、NPRニュース。

(SZA SONG「GOOD DAYS」のサウンドバイト)

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