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英国の遺伝子ジャブはパーキンソン病患者に新たな希望をもたらす |英国 |ニュース

脳の回路を再配線する英国主導の遺伝子治療は、パーキンソン病に苦しむ何百万もの人々にとって「ゲームチェンジャー」として歓迎されている。英国で16万人以上の患者が罹患しているこの病気の治療において、脳深部への1回の微量注射が「新時代」の始まりとなる可能性があると科学者らは述べている。治験では、この新しい治療法が誤った配線を「リセット」し、患者が再び適切に動けるようになることが示されており、初期の証拠はこの治療法が病気自体を遅らせる可能性があることを示唆している。「これは私たちが行ってきた中で最もエキサイティングなことの一つです」とロンドンのバイオテクノロジー企業メイラGTxのボス、アレクサンドリア・“ザンディ”・フォーブス博士は語った。 「AIを使用することで、私たちの治療法が人々を動かすことができるように脳を変えるだけでなく、変性を遅らせる可能性があることを確認しました。これは本当に画期的です。」AAV-GADとして知られるこの治療法は、パーキンソン病患者を対象とした3つの画期的な初期段階研究で試験されている。 14人の患者が参加した最新の手術では、欠損している遺伝子を直接脳に送り込んで神経細胞を再プログラムし、日常生活を困難にする震えや硬直を和らげた。患者は3つのグループに分けられ、5人には高用量、5人には低用量、4人には偽（ダミー）処置が施された。6か月後、高用量を摂取した患者は、ゴールドスタンダードのパーキンソン病運動スケールで平均18ポイント改善した。わずか 5 ～ 10 ポイントの変化は、医学的に意味があると考えられます。対照的に、低用量グループとプラセボグループでは顕著な改善は見られませんでした。主任研究員である神経科学者でウェストバージニア州ロックフェラー神経科学研究所所長のアリ・レザイ博士は次のように述べた。「これらの安全性と転帰の結果は優れています。大幅な生活の質の改善策と組み合わせた高用量治療を受けた患者の運動スコアの改善の程度は、患者と医師の両方にとって非常に励みになります。」同氏は、これは単一の遺伝子治療が現実世界の機能に測定可能な変化をもたらす可能性があることを示す初めての明確な兆候であると述べた。最初の運動能力の向上が記録された後、科学者らはロンドン大学ユニバーシティ・カレッジの人工知能専門家による独立した分析のために脳スキャンを送信した。これは、脳の回路が物理的に変化したことを裏付け、この療法がパーキンソン病で混乱する脳ネットワークのバランスを再調整したことを示している。「私たちは治療前、治療中、治療後の患者の脳スキャンのデータを提供しました」とフォーブス博士は述べた。「UCLと（AI企業）ホロゲンのグループは、AIを使って脳を調べることができ、私たちが治療したパーキンソン病患者の回路を物理的に変えたことを示した。」AI分析では、パーキンソン病が始まりドーパミン生成細胞が死滅する領域である黒質を含む、他の脳領域に鎮静信号が広がっていることが示された。パーキンソン病は、体の調整を制御するドーパミン生成細胞を破壊することにより、人々の動きを奪います。ドーパミンがないと、脳の視床下核（動きを調節する領域）が過剰に働き、震えや硬直を引き起こすグルタミン酸化学物質が爆発的に放出されます。MeiraGTx の治療法では、ドーパミンを補充する代わりに、GAD (グルタミン酸脱炭酸酵素) と呼ばれる遺伝子を過剰に活動している脳領域に送り込むことで化学反応を反転させます。この遺伝子は、グルタミン酸を脳の自然な鎮静信号である GABA に変換する酵素を生成します。これにより、モーター回路のバランスが回復し、動きがスムーズになります。「回路を静め、脳の生理機能を修正したところ、動きの改善が見られました」とフォーブス博士は語った。AIデータはまた、この療法が運動を助けるだけではなく、気分や記憶に関連する領域のつながりにプラスの影響を与えるようであることを示唆しており、パーキンソン病に伴うことが多いうつ病や認知問題を助けることができるのではないかという期待が高まっている。MeiraGTx の成功はこれが初めてではありません。同社は以前、ロンドンのムアフィールズ眼科病院と協力し、同様の遺伝子治療アプローチを使用して盲目の子供の視力を回復させた。「私たちは、単一の機能的遺伝子の欠如により生まれつき盲目である子供たちを治療しました。1回の注射で遺伝子の正しいコピーをこれらの幼い子供たちの網膜に届けたところ、治療を受けた子供たちはそれぞれ視力を獲得し、彼らの人生を変えました」とフォーブス博士は述べた。現在、ロンドン東部のショーディッチに拠点を置くメイラGTxのチームは、パーキンソン病の結果を確認するための大規模な世界的治験の準備を進めている。この研究には、もはや薬物療法に反応せず、効果的な長期薬物療法がない人々が登録される。この遺伝子治療が成功すれば、世界で最も急速に拡大している神経疾患の動きを回復させ、さらには進行を遅らせる初の治療法となる可能性がある。「これらは本当に重要な話です」とフォーブス博士は述べた。 「これは文字通り患者の生活を変える可能性を秘めた科学であり、他の効果的な治療法が利用できない何百万もの患者に希望を与えるものです。」英国では約 168,000 人がパーキンソン病に罹患しており、その数は増加しています。この結果は、メイラGTxの治療法が米国の規制当局であるFDAによってファストトラックステータスを与えられ、承認をサポートする可能性のある後期試験への道が開かれたことを意味する。「これは新たな時代の始まりを示す可能性がある」とフォーブス博士は述べた。 「1回の遺伝子治療による脳の生理学的変化とともに、この症状の顕著な改善が初めて確認されました。」 #英国の遺伝子ジャブはパーキンソン病患者に新たな希望をもたらす #英国 #ニュース