ファイザー社は、米国食品医薬品局（FDA）がHYMPAVZI?を承認したと発表した。 (マルスタシマブ-hncq) 第 VIII 因子阻害剤 (FVIII) を持たない血友病 A (先天性第 VIII 因子欠損症)、または血友病 B (先天性第 IX 因子欠損症）第 IX 因子（FIX）阻害剤なし。 HYMPAVZI は、血友病 A または B の治療用として米国で承認された最初で唯一の組織因子経路阻害剤 (抗 TFPI) であり、充填済みのペンと自己注射器を介して投与される米国で承認された最初の血友病治療薬です。注射可能。
HYMPAVZI は、週 1 回の投与スケジュールと個々の投与に必要な最小限の準備を備えた皮下治療オプションを提供します。血友病は、凝固因子 (血友病 A では FVIII、血友病 B では FIX) の欠乏によって引き起こされる稀な遺伝性血液疾患であり、世界中で 80 万人以上が罹患しています。1 幼児期に診断される血友病は、血液が適切に凝固する能力を阻害します。関節内で繰り返し出血するリスクが高まり、永久的な関節損傷につながる可能性があります。2,3 近年、血友病の治療は大きく進歩しているにもかかわらず、多くの血友病患者は引き続き出血症状を経験し、頻繁な点滴で症状を管理しています。 4 HYMPAVZI は、ファイザーが今年 FDA の承認を得た 2 番目の血友病治療薬であり、血友病患者のケアを改善するという同社の 40 年以上にわたる取り組みにおける最新の重要な科学的進歩を表しています。ファイザー社の米国最高商務責任者兼執行副社長のアーミル・マリク氏は次のように述べています。
当社は、この最新の医学的進歩を開始し、幅広い患者の固有の治療ニーズに応える、抗 TFPI、遺伝子治療、および組換え因子治療という 3 つの異なるクラスの血友病薬を提供できることを楽しみにしています。
第 3 相 BASIS 試験 (NCT03938792) の結果は、米国における阻害剤を使用しない血友病 A または B の成人および青年に対する HYMPAVZI の承認を裏付けました。この研究では、HYMPAVZIは、患者における定期的な予防（RP）およびオンデマンド治療（OD）と比較して、12か月の積極的な治療期間後に治療された出血の年間出血率（ABR）をそれぞれ35％および92％減少させました。血友病 A または B で阻害剤なし。 HYMPAVZI の安全性プロファイルは、フェーズ 1/2 の結果と一致しています。
この研究で最も多く報告された副作用（=患者の3％）は、注射部位反応、頭痛、そう痒症でした。ファイザーの科学者によって発見されたHYMPAVZIは、血栓の形成を防ぎ止血を回復する天然の抗凝固タンパク質である組織因子経路阻害剤（TFPI）のクニッツ2ドメインを標的とするバランス剤です。 HYMPAVZIは米国で、第VIII因子阻害剤を使用していない血友病A（先天性第VIII因子欠損症）または血友病B（先天性因子欠損症）の成人および12歳以上の小児患者における出血エピソードを予防または軽減するための日常予防として承認されています。 IX欠損症）第IX因子阻害剤なし。
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