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2025-05-18 10:14:00
2つの新しい最先端の薬の導入は、まれな不治の皮膚状態の治療を変革することが望まれている、と慈善団体は述べています。
アイルランドの表皮雄牛(EB)とともに暮らす300人を支援するデブラは、アイルランド市場へのフィルスベスの侵入は、「蝶の皮膚」のある人たちが耐える極度の痛みを和らげると述べた。
この病気は、皮膚層の間にタンパク質がないことによって引き起こされ、皮膚が非常に壊れやすく、傷が容易になります。
慈善団体は、年末までに処方医療ゲルの予想される導入が、Vyjuvekなどの遺伝子治療治療の道を開くことができると主張しています。
Debraの研究責任者であるSinead Hickey氏は次のように述べています。「Filsuvezが一時的な痛みの緩和を提供できるため、Filsuvezが有望なスタートである場合、アイルランドのまれな疾患の治療の始まりを示すことを願っています。
「Vyjuvekは、異形成のEBとともに生きる人々に人生を変える傷の治癒を提供する可能性があります。それはすでに米国で非常に効果的であることが証明されています。」
Debraの研究責任者であるSinead Hickey氏は、Filsuvezは有望なスタートだと言います。写真:Alejandra Livschitz/Debra
局所ゲルは、創傷治癒を促進するために、新しいCOL7A1遺伝子を皮膚の傷に直接供給します。
ヒッキー氏は、開業医に適用する必要はないが、訓練を受けた個人または家族が行うことができると述べた。
「残念ながら、アイルランドはヨーロッパで最も遅い国の1つであり、推奨から市場に移行していますが、ここでVyjuvekが利用できるのは7年から12年の間である可能性があります」と彼女は言いました。
一方、Filsuvezは、EBによって引き起こされる傷の極度の痛みを和らげるために、滅菌非粘着性創傷ドレッシングまたは皮膚に直接適用されます。
デブラは、NCPE(国立薬物経済学センター)に提出しました。
タイムラインはまだ発表されていませんが、デブラは楽観的であり、夏の終わりまでに決議が見つかります。
慈善団体の最高経営責任者であるジミー・フィアロンは、アイルランド市場への参入が正しい方向への一歩であると述べました。
「EBの治療は時間の経過とともにあまり進歩していないため、新しい治療法は常に希望をもたらします」と彼は言いました。
「これは治療法ではありませんが、2週間ごとに包帯の変化に相当するものを減らし、痛みの緩和を提供する可能性があります。
「これが主に表現するのは希望であり、ガラスの天井を突破することは、他の人が従うことを意味することを願っています。
「デブラと世界中のその他のEB慈善団体は、重要な研究を支援し、投資しますが、最終的には、ブレークスルーを実行するのは製薬会社とベンチャーキャピタリストです。」

アイルランド
「蝶の皮膚」の状態を治療するためのゲル療法私たち…
アイルランドは、新薬を市場に導入するためにヨーロッパで最も低い四分位になっている、と最高経営責任者は述べた。
「これは、薬を市場に持ち込むための骨の折れるプロセスであり、これは前向きなステップです」とFearon氏は付け加えました。
「私たちが本当に必要としているのは、推奨から市場への進歩をより速くすることです。この状態のために、アイルランドの300人が痛みを感じている時間は、時間が非常に重要です。」
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