抗がん剤の承認の加速により、限られた生存率の向上が得られるが、高いコストがかかる

米国食品医薬品局（FDA）によって早期承認が与えられた新抗がん剤への早期アクセスは、メディケアに数十億ドルの費用がかかる一方で、患者にさまざまな利益をもたらしてきたことが、ジャーナル「BMJ Medicine」に掲載された新たな研究で明らかになった。

研究者らは、2012年から2020年の間に、17万8,000人のメディケア受給者がFDAの早期承認経路を通じて抗がん剤への早期アクセスを受けたことを発見した。この経路は、患者が有望な治療法をより早く利用できるようにすることを目的としていますが、その後、寿命を延ばすのに役立つことが示された薬剤はそのうちの半分未満でした。

主な調査結果:

• 生存率の向上は限られている: 早期承認薬を受けたメディケア受給者のわずか 45% のみが、最終的に生存率を改善した薬剤で治療されました。
• 余命年数の追加: 早期承認薬への早期アクセスにより、メディケア受給者の余命は推定で 76,000 年延長されました。
• 集中的な効果: わずか 3 種類の薬剤 (黒色腫と肺がんの治療薬) が、獲得された余命年数の 3 分の 2 以上を占めました。
• 高コスト: メディケアは代替治療よりも抗がん剤の早期アクセスに 200 億ドル以上多く支出し、余命 1 年あたり平均 26 万 3,000 ドルを費やしました。コストは、黒色腫治療薬の場合は生涯年あたり 26,000 ドル、一部の乳がん治療薬の場合は生涯年あたり 450 万ドルに及びました。

ロンドン・スクール・オブ・エコノミクスの医療政策准教授で、この研究の筆頭著者であるフセイン・ナシ氏は、「FDAの早期承認経路を通じた新抗がん剤への早期アクセスは命を救うことができるが、我々の調査結果では、メディケアに多額の費用がかかる一方で、ほとんどの抗がん剤は延命効果がほとんど、あるいは全くないことを示している。このことは、新規治療法への迅速なアクセスと有効性の確実な証拠とのバランスをどのようにとるべきかという重要な疑問を提起している。」と述べた。

FDA の加速パスウェイにより、新薬は全生存期間などの長期的な結果を待つのではなく、暫定措置に基づいて市場に投入されることが可能になります。製薬会社は、最初の承認後に効果を確認するために追跡調査を実施する必要がありますが、これらの調査は必ずしも完了するとは限りません。 1992 年から 2020 年まで、この経路を通じて承認された医薬品のほぼ半数は依然として追跡調査を受けていませんでした。

イェール大学の医学・公衆衛生教授でこの研究の共著者であるジョセフ・ロス氏は、「使用が承認された治療法は、全生存期間を測定する試験でフォローアップされ、その後、適切な規制措置を講じる必要がある。これは、メディケアの資金を臨床上の利点が証明された治療法に振り向けるのに役立つだろう。」と述べた。

ハーバード大学医学部の人口医学准教授であり、この研究の主著者であるアニタ・ワグナー氏は、「重要なことに、FDAは承認が加速された医薬品についての不確実性の程度も明確に伝えるべきである。これは、臨床医や患者が重要な健康上の決定を下す際に、より多くの情報を得るのに役立つだろう。」と付け加えた。

Naci H、Shahzad M、Murphy P、Zhang Y、Costa R、Ross JS、Wagner AK。
米国食品医薬品局の迅速承認経路を通じた新抗がん剤の早期アクセスのコストと利点: 後ろ向き観察研究と経済的評価。
BMJ医学。 2025 年 12 月 16 日;4(1):e001934。土井： 10.1136/bmjmed-2025-001934