希少血液疾患を標的とするゲノム編集技術が承認

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2023-12-11 18:56:56

バーテックス研究所 (こちら、CEO、レシュマ・ケワルラマニ) バイオテクノロジーのクリスパー・セラピューティクスと共同で薬を開発した。 アラム・ボゴシアン、Vertex Pharmaceutical 社の Anthem Multimedia より

暗号化 – 「分子ハサミ」クリスパーを利用した世界初の治療法が英国と米国で承認されたばかりだ。 希少な血液疾患である鎌状赤血球症を対象としています。

これはアメリカの研究所Vertexへの奉献です。 先月のイギリスに続き、金曜日、アメリカも対する対するカスゲビー治療にゴーサインを出した。 鎌状赤血球貧血は世界初のゲノム編集技術Crisprを用いて設計されたもの。 「分子ハサミ」として知られるこの方法により、細胞の遺伝物質を標的に改変することが可能になります。

彼女はフランスのノーベル化学賞を受賞した 2020年のエマニュエル・シャルパンティエとアメリカ人のジェニファー・ダウドナ« この重要な医学的進歩は、他の治療法の開発にとって非常に有望です。 »金曜日にアメリカ大統領に挨拶した。 ジョー・バイデン « これらの研究者による最初の論文が雑誌に掲載されてからわずか 11 年後 科学治療法が登場したバーテックス社の最高経営責任者(CEO)であり、研修を受けた腎臓専門医であるレシュマ・ケワルラマニ氏を歓迎。 検索時間が短縮されました。 »

鎌状赤血球貧血は「稀な病気の中で最も稀な病気」です…

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