臨床研究専門家のナンシー・ロディグ博士（左）、エミリー・トアル博士（中央）、デビッド・ブリスコ博士（右）とデューク小児病院の同僚らが主導する先駆的な臨床試験は、小児腎臓移植の方法を変えることを目的としている治療が行われます。
過去 20 年間、小児腎移植患者は同じ免疫抑制剤の組み合わせで治療され、同じ検査でモニタリングされてきましたが、新たな治療法はあまりありませんでした。
残念ながら、成人の移植者とは異なり、小児移植レシピエントは、免疫系が移植された腎臓に適応するのを助ける可能性のある、より新しく有望な薬剤の組み合わせをテストする臨床試験に参加していません。
が主導する臨床試験 デビッド・ブリスコー、MB、ChBボストン児童センターのディレクター 移植研究プログラムそして ナンシー・ロディグ医師の医長 腎移植プログラム デューク小児病院の同僚とともに、この状況を変えることを目指しています。
「私たちは小児腎移植を高度な治療、モニタリング、ケアの新時代に移行させたいと考えています」とブリスコ氏は言います。 「近年、新しく改良された可能性のある抗拒絶反応薬が開発されていますが、それらはまだ臨床試験で子供たちを対象にテストされていません。」
薬剤の組み合わせによる新しい標準治療をテストする
さらに詳しく知るために、ブリスコー、ロディグ、および彼らの同僚は、米国およびカナダの主要な移植センターと協力して、200人の小児腎臓移植患者をこの病院に登録しています。 ADVANtage (Advancing Transplant Outcomes in Children) 試験。 この試験では、新しいクラスの免疫抑制剤のレジメンが病気の原因となる抗体（拒絶反応を引き起こす可能性がある）を阻害し、患者の免疫反応を変化させて腎移植の長期生存をもたらすことができるかどうかをテストします。
「この研究の目的は、小児に対する新しい薬剤の組み合わせが、病気の原因となる抗体の生成を防ぎ、移植された腎臓の機能をより長く維持できる免疫学的状態を作り出すのにより効果的であるかどうかを判断することです」とロディグ氏は説明する。
この試験に登録された患者は、ベラタセプト（NULOJIX）とシロリムスの組み合わせ、またはタクロリムス（プログラフ）とミコフェノール酸モフェチル（セルセプト）のより標準的なレジメンのいずれかを受けます。 ベラタセプトは、成人への使用が FDA によって承認された新しいクラスの医薬品に属します。 この薬は、成人および少数の小児移植患者に対してシロリムスと併用して成功裡に使用されています。 ADVANtage試験では、患者は月に1回ベラタセプトの30分間の静脈内注入と、シロリムスの毎日の経口投与を受ける。
治験の一環として、チームは高度な検査を利用して、新薬がどのように作用するか、拒絶反応を引き起こす分子を標的にしているかどうか、移植の長期生存を促進するために患者の免疫反応を変化させているかどうかを判断する予定だ。
「薬剤の組み合わせは、免疫系の標的がそれぞれ異なるため、小児患者の拒絶反応を防ぐのに本当に最適な薬剤はまだわかりません」とロディグ氏は説明する。 「しかし、小児患者を対象としたパイロット研究や成人腎移植患者を対象に実施された多くの研究に基づいて、新しい組み合わせには利点があると私たちは楽観的に考えています。 患者が毎日それほど多くの薬を口から服用する必要がないため、月に1回の点滴も利点となるでしょう。」
将来に向けて最適な組み合わせを見つける
現在のタクロリムスとミコフェノール酸モフェチルの組み合わせは、免疫系が新しい腎臓を攻撃するのを防ぐのに役立ちますが、腎移植を受けた多くの小児の病気の原因となる抗体を防ぐことはできません。 また、タクロリムスは免疫系が新しい腎臓にうまく適応できず、腎臓に対して若干の毒性を示す可能性があり、これは長期的な腎機能にとって最適ではありません。
すべての免疫抑制剤には副作用があり、新しい組み合わせを投与される患者は、治療チームによって合併症がないか徹底的に監視されます。 しかし、新しい薬剤の組み合わせによって大きな効果が見られれば、この試験は多くの小児腎移植患者にとってより良い治療の選択肢となる可能性がある。
「腎移植患者にどの薬の組み合わせが最も効果的かを知ることができれば、腎不全の子供たちの全体的な健康と福祉が大幅に改善されるでしょう」とロディグ氏は述べています。
ADVANtage トライアルの対象者は誰ですか?
初めて腎臓移植を受ける6歳から21歳までの患者が臨床試験への参加を検討できます。 患者が参加するには、特定のウイルス感染症（エプスタイン・バーウイルス）の過去の病歴とそこからの回復を確認する臨床検査を受ける必要があります。 治験は13歳以上の患者を対象に開始される。 すべての患者は、移植後最初の 2 年間、抗拒絶反応薬を併用しながらモニタリングされます。 ADVANtage トライアルへの登録が開始されました。
この臨床試験は国立衛生研究所から資金提供を受け、国立アレルギー感染症研究所から支援を受けています。
詳細については、ナンシー・ロディグ博士（[email protected]）、デビッド・ブリスコ博士（[email protected]）、または臨床研究専門家のエミリー・トーア（[email protected]）までお問い合わせください。教育
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#小児腎移植のための新しい薬剤の組み合わせを見つける
2024-05-08 14:00:00
