トゥレット症候群（TS）のエコピパムは、第2Bの第2B研究の12か月のオープンラベル拡張（OLE）で安全で効果的であることがわかりました。 ecopipam 1.8 mg/kg/日TICの重症度を低下させ、TSを持つ子供や青年の生活の質を改善しましたが、頻脈の証拠はありませんでした。これは、Ts.1の小児集団におけるエコピパムの長期的な安全性と有効性を調べるこれまでの最大の研究です。
Ecopipamは、小児患者のTSを含む中枢神経系障害の潜在的な治療法として研究されている新規ドーパミン-1受容体拮抗薬およびクラス初の治療化合物であり、米国食品医薬品局（FDA）からオーファン薬と高速追跡指定を受けています。
研究捜査官は、6〜18歳の121人の参加者（男性74％）（12〜18歳の68％）を登録しました。TSと診断された第2Bの無作為化、プラセボ対照、12週間の試験を完了したTSと診断されました。その121のうち、80（66％）が研究を完了しました。 Ecopipamは、1日1日の標的経口用量1.8 mg/kg/日を達成するために4週間にわたって滴定されました。研究訪問は、ベースラインで、毎月12か月、最後の用量の7日後および14日後に行われました。
エコピパムは忍容性が高かった。最も一般的な有害事象は、鼻咽頭炎（14.0％）と不安（9.1％）でした。新しい有害事象は検出されませんでした。 12か月目には、ボディマスインデックスZスコアのベースラインから大きな変化はありませんでした（平均 [standard deviation] 変更、0.05 [0.43]; p = 0.35）、糖化ヘモグロビン（0.03％ [0.31]; p = 0.60）、または総コレステロール（0.2 mmol/l [0.7]; p = 0.14）。アカシア、運動障害、不安、またはうつ病を評価するスケールの顕著な変化は発生しませんでした。すべての時点で、調査員は大幅な改善を観察しました（p
研究の制限には、コントロールアームの不足、TSの大人の除外、および研究集団内の人種的および民族的多様性が限られていたことが含まれます。さらに、試験に登録した参加者の3分の1のみが6〜11歳でした。これは、TICの重症度の低下と、若い患者を治験薬に配置するためにためらいが原因である可能性があります。
全体として、このデータは、EcopipamがTSの小児患者におけるTICの治療のために現在利用可能な薬物療法の安全で効果的な代替手段である可能性があることを示唆しています。
今年の初めに、フェーズ3 D1Amond研究のトップラインデータは、EcopipamがTS患者の再発率を大幅に低下させることを示しました。合計167人の小児の参加者とTSの49人の成人参加者が、米国、カナダ、欧州連合の研究現場に登録されました。 12週間のオープンラベル期間中にエコピパムを受けている間に声の臨床的に意味のある削減を経験した人は、エコピパムで継続するか、12週間の二重盲検撤退期間にプラセボに切り替えられるようにランダム化されました。
主な有効性エンドポイントは、エコピパムまたはプラセボへのランダム化後の小児の参加者の再発の時でした。この研究では、参加者の41.9％がエコピパムの再発にランダム化され、参加者の68.1％がプラセボの再発に無作為化されたことがわかりました。結果は統計的に有意でした（p = 0.0084）0.5（0.3-0.8）のハザード比。二次有効性のエンドポイントは、エコピパムまたはプラセボへのランダム化後の小児および成人の両方の参加者の再発の時でした。調査員は、エコピパムにランダム化された参加者の41.2％が再発し、67.9％がプラセボの再発に無作為化された参加者の67.9％を発見しました。結果は統計的に有意でした（p = 0.0050）0.5（0.3-0.8）のハザード比。
「これらの結果は、トゥレット症候群の患者の潜在的なクラスの治療の可能性としてのエコピパムに対する私たちの自信を強めています」と、エマレックス・バイオサイエンスの最高医療責任者であるフレデリック・マンシャウアー医師は述べています。 「私たちの大規模で多国籍の無作為化離脱研究のトップラインデータは、プラセボと比較して、トゥレット症候群の小児科被験者の声および運動チックの臨床的に意味のある削減を維持する上で、エコピパムにとって統計的に有意な利点を示しています。」
「Emalexチームは、医薬品開発プロセスを通じて医師の調査員や患者の支持者と緊密に連携しており、Ecopipamがトゥレット症候群の患者が被ったチックから症候性の緩和を提供できることを期待しています」 「私たちは、治療の選択肢が限られている、または治療のない中枢神経系の状態を持つ人々のために新しい進歩の時代に入っており、彼らのための革新的な新しい選択肢を開発することを楽しみにしています。」
参照
1。ギルバートDL、キムDJB、ミラーなど、他 トゥレット症候群の小児患者における12か月のエコピパム治療の安全性と効果。 Mov Disord Clin Pract。 2025年。印刷前にオンライン。
2. Emalex Biosciencesは、トゥレット症候群の患者の治療のためにEcopipamのFDA高速追跡指定を受けます。ニュースリリース。 2019年8月28日。2025年6月17日アクセス。 https://emalexbiosciences.com/news/emalex-biosciences-receives-fda-fast-track-designation-for-ecopipam-for-the-treatment-with-tourette-syndrome/
3. Emalex Biosciencesの主要な候補者は、フェーズ3トゥレット症候群の研究で一次エンドポイントとセカンダリエンドポイントを満たしています。ニュースリリース。 2025年2月25日。2025年6月17日アクセス。
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#小児患者のトゥレット症候群のエコピパム
2025-06-17 15:40:00