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塩基編集により鎌状赤血球症のヘモグロビンが増加

ビーム セラピューティクスの塩基編集療法 BEAM-101 に関する初期の臨床データは、この技術が鎌状赤血球症患者の機能的なヘモグロビンを回復することを初めて示しています。 BEAM-101で治療を受けた4人の患者では、1～6か月の追跡調査で機能的胎児ヘモグロビンレベルが60%以上に増加し、患者の赤血球の鎌状赤血球が減少し、細胞接着が減少し、流動特性が改善されました。さらに、鎌状赤血球症に典型的な痛みを伴う血管閉塞の危機を経験した患者はいなかった。ビーム社は12月の米国血液学会でさらなるデータを発表する予定だ。BEAM-101 は、アデニン塩基エディターを使用して、γ-グロビン遺伝子のプロモーター領域に単一塩基の変更を導入します。 HBG1 そして HBG2 生体外の患者の幹細胞で。これらの変化により、BCL11A リプレッサーの結合が破壊され、胎児ヘモグロビンの発現が増加します。 BEAM-101が承認されれば、VertexのCRISPRベースの治療法Casgevy（exagamglogene autotemcel）やBluebird Bioの遺伝子治療Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）と並ぶことになる。別の試験では、鎌状赤血球療法により機能性ヘモグロビンが2年後に約40％増加した。 #塩基編集により鎌状赤血球症のヘモグロビンが増加