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世界で最も高価な薬がアイルランドで希少遺伝性疾患の子供の治療に使用を承認 – アイリッシュ・タイムズ

世界で最も高価な医薬品が、HSE によって患者への使用が承認されました。商品名リブメルディで知られるアティダサジェン・オートテムセルは、異染性白質ジストロフィー（MLD）の治療に使用される治療費は1回当たり推定300万ユーロかかる。 これは重度の精神的および身体的障害を引き起こす可能性があり、遺伝性の疾患です。MLD は推定 40,000 ～ 160,000 人に 1 人が罹患する稀な疾患であり、これは州内で治療を受ける資格がある人は 30 ～ 125 人である可能性があることを示唆していますが、治療を受ける人はそれよりはるかに少ないです。リブメルディは遺伝子治療であり、治療がなければ多くの人が死亡してしまう幼い子供たちに施されています。 乳児型の病気に罹患したほとんどの子供は 5 歳までに死亡します。この治療へのアクセスは、ベルギー、オランダ、ルクセンブルク、オーストリア、アイルランドの協力であるベネルクサ・イニシアチブへのアイルランドの参加によって可能になりました。この機会に、アイルランドはベルギーおよびオランダとともにリブメルディの共同医療技術評価および価格交渉に従事した。 3カ国は共同で医薬品メーカーのオーチャード・セラピューティクスと交渉し、価格の引き下げを実現した。保健省は治療費を明らかにしていない。レス・マルティンさんは2021年に6歳の息子カサル君をMLDで亡くした。2017年にイタリアの診療所で次男キアラン君がアイルランド人として初めて救命治療を受けた。マーティン氏は、治療法の承認は、将来世代のMLD患者とその家族にとって「大きな前進」であると述べた。同氏は、子供たちが早い段階でリブメルディを受けられるように、MLDを新生児のヒールプリックテストの一部にすべきだと述べた。[ Heartbreak of children lost to rare disease for which there was no cure ]マーティン氏は、入院中の息子カサルの治療費は、それが入手可能であった場合のリブメルディの費用よりも高かったため、この薬の費用は正当であると述べた。ドネリー氏は、マーティン氏らの支持は、投与を受けた人々に「人生を変える影響」を与えるこの薬の承認を確実にする上で重要であると述べた。申し込みます プッシュアラート 最高のニュース、分析、コメントを携帯電話に直接配信します探す WhatsAppのアイリッシュ・タイムズ 最新情報を入手してくださいIn The News…