ブルーロック・セラピューティクス、パーキンソン病細胞治療候補ベンダネプロセルでFDA再生医療先進療法指定を取得

バイエルAGと、臨床段階の細胞療法会社でありバイエルAGの完全所有独立運営子会社であるブルーロック・セラピューティクスLPは本日、パーキンソン病の治療を目的としたブルーロックの治験用細胞療法ベンダネプロセルが、米国食品医薬品局（FDA）から再生医療先進療法（RMAT）の指定を受けたと発表しました。

「ベンダンプロセルの第 1 相臨床試験で得られた肯定的なデータに興奮しており、この薬がパーキンソン病患者が病気で失った機能を取り戻すのに大きな可能性を秘めていると考えています」と、ブルーロック セラピューティクスの社長兼 CEO であるセス エッテンバーグ氏は述べています。「RMAT 指定を受けた今、FDA と緊密に協力して、このプログラムを第 2 相臨床試験に向けて準備することを楽しみにしています。」

ベムダンエプロセルは、パーキンソン病の治療において米国で最も臨床的に進んでいる研究用細胞療法です。3 月に発表された第 1 相臨床試験データでは、18 か月の時点で安全性に大きな問題がなく、忍容性が良好であることが実証されました。さらに、研究プロトコルで定義されているように、12 か月で免疫抑制療法を中止した後、F-DOPA PET 画像信号の増加が観察され、移植された細胞が脳内で生存し、生着していることが実証されました。

FDA の生物製剤評価研究センター (CBER) が管理する RMAT プログラムは、深刻な病気の治療、改善、回復、治癒を目的とした細胞療法を含む研究用再生医療に特化しています。RMAT 指定を受けた研究用療法は、CBER の上級管理者から迅速な開発レビューと開発計画ガイダンスを受ける資格があります。RMAT は、潜在的な代替エンドポイントや、迅速な承認をサポートして承認後の要件を満たす方法についての早期の議論の道筋も作ります。

「ベンダネプロセルのRMAT指定は、この候補薬がパーキンソン病治療に対する考え方を根本的に変える可能性を強調しています」と、バイエルの医薬品部門研究開発責任者であるクリスチャン・ロンメル博士は述べています。「私たちは、患者のために画期的なイノベーションを提供するというコミットメントに突き動かされており、ベンダネプロセルが開発プロセスのハードルをクリアし続けていることを誇りに思い、興奮しています。」

ベムダンエプロセル（BRT-DA01）と第1相試験について

ベムダンエプロセル (BRT-DA01) は、パーキンソン病で失われるドーパミン産生ニューロンを置き換えるために設計された治験中の細胞療法です。これらのドーパミン作動性ニューロン前駆細胞は、ヒト胚性幹細胞である多能性幹細胞から得られます。外科手術で、これらのニューロン前駆細胞はパーキンソン病患者の脳に移植されます。移植されると、パーキンソン病によって深刻な影響を受けた神経ネットワークを再形成し、患者の運動機能と非運動機能を回復させる可能性があります。ベムダンエプロセルは、いかなる保健当局からもいかなる疾患または病状の治療にも承認されていません。

この第 I 相試験は、多施設、多施設、非盲検、非ランダム化、非対照試験です。パーキンソン病と診断された 12 名の被験者が、2 つの異なる用量レベルのベンダネプロセル細胞のうち 1 つを両側の交連後被殻に外科的に移植し、1 年間の免疫抑制療法を実施しました。コホート A (被験者 5 名) は、被殻あたり 90 万個の細胞を投与されました。コホート B (被験者 7 名) は、被殻あたり 270 万個の細胞を投与されました。安全性と忍容性は、細胞生存と運動効果の証拠とともに、主要評価項目として 1 年目に評価されました。移植の実現可能性も評価されました。評価は 18 か月目に繰り返されました。すべての評価は 2 年間にわたって継続されます。

移植手術は、メモリアル・スローン・ケタリング（MSK）がんセンターの脳神経外科部長である医学博士のヴィヴィアン・タバール博士と、ユニバーシティ・ヘルス・ネットワーク（UHN）のクレンビル脳研究所の脳神経外科医兼上級科学者、ユニバーシティ・ヘルス・ネットワークのトロント西部病院の脳神経外科のアラン＆スーザン・ハドソン・コーナーストーン教授、トロント大学（UoT）の脳神経外科部門長である医学博士、博士号、FRCSC、FRSC、FCAHSのアンドレス・ロザノ博士によって行われました。 参加者は、臨床現場で、ウェイル・コーネル・メディシンのハリニ・サルバ医師、カリフォルニア大学アーバイン校のクレア・ヘンチクリフ医師、医学博士、FAAN、FANA、および大学医療ネットワーク（UHN）とトロント大学の神経調節および多分野ケア学科長のアルフォンソ・ファサーノ医師によって追跡されました。

フェーズ I 試験の詳細については、clinicaltrials.gov (NCT04802733) をご覧ください。

パーキンソン病について

パーキンソン病は、脳内の神経細胞が死滅し、ドーパミンレベルが低下する進行性の神経変性疾患です。診断時には、患者のドーパミン作動性ニューロンの 50 ～ 80% がすでに失われていると推定されています。これらのニューロンの喪失により、運動機能が徐々に低下し、震え、筋肉の硬直、動作の遅さなどの症状が現れます。薬物療法を行っても、パーキンソン病の症状は 1 日の中で変動することがあります。パーキンソン病財団によると、世界中で 1,000 万人以上がパーキンソン病に苦しんでおり、そのうち約 100 万人が米国に住んでいます。治療法はなく、現在の治療の有効性は時間の経過とともに低下します。

BlueRock Therapeutics LPについて

BlueRock Therapeutics LP は、壊滅的な病気を逆転させる細胞医薬品の開発に注力している臨床段階の細胞治療会社です。当社は細胞治療の力を利用して、神経、心血管、免疫、眼科の病気に苦しむ患者のための新薬パイプラインを作成しています。当社の主力臨床プログラムである bemdaneprocel (BRT-DA01) は、パーキンソン病の第 I 相臨床試験中です。当社は、パラダイムシフトをもたらす画期的なイノベーションに投資する Bayer AG のインパクト投資部門である Versant Ventures と Leaps by Bayer の合弁会社として 2016 年に設立されました。2019 年後半、BlueRock は Bayer AG の新しく設立された細胞および遺伝子治療プラットフォームの礎として、Bayer AG の完全所有の独立運営子会社になりました。 私たちの文化は、困難に関わらず粘り強く取り組む勇気、医療を変革し希望をもたらす緊急性、使命に導かれた誠実さ、そして私たち全員が自分よりも大きな何かの一部であるという認識に基づくコミュニティ精神によって定義されます。

バイエルについて

バイエルは、ヘルスケアと栄養のライフサイエンス分野を中核とするグローバル企業です。同社の使命「すべての人に健康を、飢餓をなくす」に沿って、同社の製品とサービスは、世界人口の増加と高齢化がもたらす大きな課題を克服するための取り組みをサポートすることで、人々と地球の繁栄に役立つように設計されています。バイエルは、持続可能な開発を推進し、事業を通じてプラスの影響を生み出すことに尽力しています。同時に、グループは収益力を高め、革新と成長を通じて価値を創造することを目指しています。バイエルブランドは、世界中で信頼、信頼性、品質の象徴です。2023年度、グループの従業員数は約10万人で、売上高は476億ユーロでした。特別項目を除く研究開発費は58億ユーロでした。