トワナ・ルーニー、遺伝子編集された豚の腎臓移植を受ける

トワナ・ルーニーは、機能する豚の腎臓を持って生きている世界で唯一の人物です。しかし、彼女の医師は、10年も経たないうちに、彼女のようなブタからヒトへの臓器移植が日常的なものになる可能性があると予測している。

ルーニーさん（53歳）はアラバマ州出身で、11月25日にニューヨークのニューヨーク大学ランゴン移植研究所で移植を受けた。11日後、病院職員が廊下に並び拍手を送る中、ルーニーさんは玄関から出ていくことができた。マスクを着用し、NYU Langone Healthで汗を流したルーニーは、両手の親指を空中に高く掲げた。

医師らは火曜日、ルーニーの状態は良好で、腎臓は意図したとおりに機能しているようだと発表した。

「とてもうれしいです。人生における二度目のチャンスであるこの贈り物を受け取ることができて幸せです」とルーニーは火曜日の記者会見で語った。 「私はエネルギーに満ちています。ここ8年間で一度もなかった食欲が出てきました。そしてもちろん、トイレにも行けます。もう8年も行ってないです。それには慣れないよ。」

次にやりたいことを聞くと、「ディズニーワールドに行きたいです」と答えた。

今のところ、彼女は毎日検査を受けられるよう、病院の近くのアパートに住んでいます。医師チームはまた、人工知能とウェアラブル機器を使用して彼女の健康状態を監視しており、彼女のバイタル状態を常に追跡し、病気になる前に感染症などの問題を検出できる可能性もあります。

ルーニーさんは休暇までにアラバマ州に戻ることはできないが、医師らによると、すべてが順調に行けば3か月以内に帰国できる可能性があり、ルーニーさんは通常の生活に戻り、家族や孫たちと充実した時間を過ごしたいと考えているという。

ルーニーはしばらくの間、普通の生活を送っていない。彼女は現在米国で腎臓移植の待機リストに載っている9万人以上の一人だった

「もし私が否定的な意見に耳を傾け、肯定的な意見に従わなかったら、私はここにはいなかっただろう」とルーニーは語った。 「私は信仰によって行きます。自分の信仰がどこにあるのかを知れば、残りは後からついてくるでしょう。」

腎臓提供者が腎臓患者になる

この手術の前から、ルーニーは移植に慣れていました。 1999 年、彼女は母親の命を救うために腎臓を提供しました。しかししばらくして、国立腎臓財団によると、彼女は腎不全を発症した生体腎臓ドナーの1％未満の1人となった。

ルーニーさんは妊娠後期に、高血圧などの兆候を示す重篤な状態である子癇前症を発症し、残っていた腎臓を損傷した。彼女は輸血も必要でしたが、これらの両方の要因により、腎臓のドナーと一致する人を見つけるのが困難でした。

2016年、ルーニーさんは血液から老廃物や余分な水分を除去するための透析を受けました。透析は短期的には効果がありますが、健康な腎臓の働きの 10 ～ 15% しか果たせず、透析を受けている人は開始後 5 年以内に死亡する確率が 50% に達します。 治療法が研究で示されています。

「彼女は人口のほぼすべての組織タイプに対して感作されており、適合する腎臓を見つけるのはほぼ不可能になっています」と彼女の担当医師の一人、ニューヨーク大学ランゴン移植研究所所長のロバート・モンゴメリー博士は語った。 「彼女は8年間透析を受けながら苦しみながら、100万分の1の勝負を待っていました。彼女は慢性透析依存に関連する問題を発症し始めました。人間の腎臓を受け取る手段がなかったため、彼女は遺伝子編集されたブタの腎臓を試してみる価値があると判断し、夫や家族を含む多くの人が彼女の決断に結集しました。」

ルーニーさんは、2017年に腎臓の待機リストに入った。医師らは、透析を続けるために利用できる血管が徐々に失われており、最終的には透析が役に立たなくなるだろうと述べた。ドナーの適合がなければ彼女は死んでしまうだろう。

ルーニーさんは、当時アラバマ大学バーミンガム校ハーシンク医科大学の外科教授で移植部門の責任者だったジェイミー・ロック博士から初めてブタ腎臓移植の選択肢について聞いた。ロック氏は最近、米国保健資源サービス局の新しい移植リーダーの地位に任命された。

ロック氏は、医師が動物から人間に臓器を移植する際に使用する用語である異種移植について彼女が行った研究について説明した。長年の研究にもかかわらず、この分野はまだ初期段階にあります。ルーニーは、生きたまま遺伝子編集された豚から腎臓を移植された3人目の人物である。しかし、ルーニーさんは、ロックが同意する前にそのアプローチについて聞き終えていないと言って、それを試すチャンスに飛びついた。

ロックは確率を説明し、なぜ実験手順に参加することに同意するのかルーニーに尋ねた。ルーニーは人々を助けたいと言いました。

ロック氏は火曜日、ルーニー君のエネルギーは、たとえ移植直後であっても、異種移植が人々に何ができるかを多くを物語っていたと語った。

「移植直後に彼女の部屋にいて、夫が彼女を見て、彼女の頬にバラ色のバラ色があり、夫が彼女を見て、彼女の中にまだ見たことのない人生があると表現し、彼女が家族とFaceTimeで通話しているのを見られること。そしてすぐに変化が見られる、それが移植の奇跡です」とロック氏は語った。 「これは文字通り、人々を透析に直面する前の健康状態に戻します。そして彼女は即座にそれを感じた。彼女の家族はそれを感じました、そして彼女のコミュニティもそれを感じました、そして今日あなたもそれを見たと思います。」

「変化を起こそうと努めた」

米国食品医薬品局は、一般に「思いやりのある使用」として知られる方法に基づいて、医師がブタから人間に臓器を移植することを許可しており、「同等または満足のいく」選択肢が利用できない場合には、実験的な治療または手順の使用を許可しています。

ブタの臓器は人間と似ており、ブタの生殖速度は速いため、臓器をすぐに入手できます。科学者はブタの遺伝子を編集して、人体がその臓器を拒絶するリスクを減らすことができる。

生前に遺伝子編集された豚から腎臓を提供された3人のうち、彼女は10回の遺伝子編集が施された腎臓を提供された最初の人物である。遺伝子編集により、体が拒絶反応を起こさないように、ブタの臓器をより人間に優しいものにする必要がある。改良型ブタ腎臓を開発したユナイテッド・セラピューティクス社は火曜日、早ければ来年にも10編集の腎臓を使った臨床研究を開始できるよう、「非常に近いうちに」FDAに申請する予定であると発表した。

「次の目標は、この腎臓の寿命を延ばすことであり、その一環として、より長生きできる可能性が高い健康な人々に腎臓を提供することだと思います」とモンゴメリー氏は語った。

医師らによると、ルーニーさんは今年初めに豚の腎臓移植を受けた他の患者よりも健康で、それが彼女にとって有利に働くはずだという。

3月、末期腎不全を患っていた52歳のリック・スレイマンさんは、マサチューセッツ総合病院でブタの腎臓移植を受けた。当初は腎臓が機能し、２週間後には帰宅できたが、約２カ月後に死亡した。

ニューヨーク大学は4月、54歳のリサ・ピサノさんに機械式心臓ポンプを使ったブタ腎臓移植を実施したが、その後3カ月近く余命を宣告された。

ロック氏によると、ルーニーさんの場合、腎臓はすぐに機能し始め、人間のドナーから採取された腎臓と同じように機能したという。 3週間が経ちましたが、彼女の体調はまだ良好です。

「この腎臓は注目に値します」とロック氏は語った。

ルーニーさんの医療チームは、腎臓が機能し続け、彼女が健康で長生きできることを期待している。記者会見で、ルーニーさんは体が豚の腎臓を拒絶しないように追加の薬を投与する点滴を受けていた。

「透析の場合と同じように、今は何が起こり得るか知っていますが、試してみたことを知りたいのです。私は変化を起こそうと努めました」とルーニーさんはニューヨーク大学が作成したビデオで語った。

全体として、モンゴメリー氏はこの分野の最近の進歩について楽観的だと述べています。科学者たちは何十年にもわたって異種移植を研究してきましたが、ここ数年でレシピエントの体が臓器を拒絶する原因と、今後発生する可能性のある問題の治療方法について急速に学びました。

「私たちはそれぞれの移植から膨大な量のことを学びました」とモンゴメリー氏は語った。 「私たちはすべての答えを持っているわけではありません。この分野はまだ初期段階にありますが、私たちの学習曲線は急峻で速いものでした。」

異種移植についてはまだ多くの疑問が残っています。その中には、ブタの臓器がどれくらいの期間機能するか科学者が分かっていないというものがある。しかし、モンゴメリは、10年以内に異種移植が日常的に行われるようになるだろうと大胆な予測を立てています。

モンゴメリ氏は、今後の課題は、腎臓が「この希少で高度に配給された人間の臓器の合理的な代替手段」となるよう、腎臓を長期間サポートする方法を学ぶことだと述べた。

「トワナのような患者は、勇気によって私たちに道を示してくれる先駆者です」とモンゴメリー医師は語った。

その選択肢があることは変革をもたらす可能性があります。米国では毎日約 13 人が腎臓移植を待ちながら亡くなっています。

ルーニーさんは、一日中透析に行かずに生活できるのは素晴らしいことだと語った。

「まるで血液が血管を流れているのが感じられるようです。私の瘻孔に手を置くと、ブンブンという音を感じることができます。この腎臓に手を置くと、ざわめいているのが感じられました。とても強いよ」とルーニーは言った。 「気持ち的にはとても嬉しいです。」

> のナディア・コウナン氏がこのレポートに貢献しました。