HealthDay News — 3 月 5 日号に掲載された研究によると、Dravet 症候群の小児患者にとって、NaV1.1 ナトリウム チャネルを上方制御するアンチセンス オリゴヌクレオチドであるゾレブネルセンは安全であるようで、初期の臨床改善が実証されています。ニューイングランド医学ジャーナル。
シカゴのノースウェスタン大学フェインバーグ医科大学のリンダ・ロー医学博士らは、2歳から18歳までのドラベ症候群患者81人を2つの第1相から第2a相、非盲検、多施設共同研究に登録した。研究には、単回漸増用量コホート（1日目に10～70 mgを投与）と複数漸増用量コホート（3か月間に20～70 mgを2～3回投与）が含まれていました。その後、75 人の患者が 2 つの非盲検延長試験に登録され、4 か月ごとにゾレブネルセン (≤45 mg) の投与を継続しました。
研究者らは、ほとんどの有害事象は軽度または中等度であることを発見しました。最も一般的だったのは、第 1 ～ 2a 相研究では腰椎穿刺後症候群であり、延長研究では脳脊髄液中のタンパク質レベルの上昇でした (それぞれ 25 パーセントと 45 パーセント)。予期せぬ重篤な副作用が疑われる症状が 1 人の患者に発生し、1 人には研究中止につながる有害事象が発生しました。患者3名が死亡し、2名はてんかんによる予期せぬ突然死、1名は栄養失調によるものであった。けいれん発作頻度のベースラインからの変化中央値は、第 1 相から第 2a 相試験で 70 mg、延長試験で最大 45 mg を投与された患者の間で、延長試験の最初の 20 か月間、1 か月間隔で -58.82 ～ -90.91 パーセントの範囲でした。延長研究では最長 36 か月の継続治療により、全体的な臨床状態、生活の質、適応行動の改善がデータによって裏付けられました。
「我々のデータは、延長試験におけるゾレブネルセンの安全性と忍容性、さらには全体的な臨床状態、生活の質、適応行動の継続投与後の改善を裏付けるものだ」とロー氏は声明で述べた。
ゾレブネルセンを開発し研究に資金を提供しているストローク・セラピューティクスを含むバイオ医薬品企業との関係を何人かの著者が明らかにした。
#ゾレブネルセンはドラベ症候群の臨床改善に関連している