アストラゼネカ、アモライト・ファーマを買収、後期希少疾患パイプラインを拡大

アストラゼネカは、希少内分泌疾患の新規治療法の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるアモライト・ファーマを買収する最終契約を結んだと発表した。

提案された買収は、アレクシオンとアストラゼネカの希少疾患後期パイプラインを強化し、重要な条件を満たすように設計された新規作用機序を備えた第III相治験治療用ペプチドであるエネボパラチド（AZP-3601）の注目すべき追加により、骨代謝フランチャイズを拡大することになる。副甲状腺機能低下症の治療目標。 さらに、アレクシオンはアモライト ファーマから人材を迎えることを楽しみにしています。

副甲状腺機能低下症の患者では、副甲状腺ホルモン (PTH) 産生の欠乏により、カルシウムとリン酸塩の重大な調節異常が生じ、慢性腎臓病など、人生を変えるような症状や合併症を引き起こす可能性があります。(1) これは、既知の最大の稀な疾患の 1 つです。米国では推定 115,000 人、欧州連合では 107,000 人が罹患しており、そのうち約 80% が女性です (2、3)。

アストラゼネカ希少疾患のアレクシオン最高経営責任者、マーク・デュノワイエ氏は、「慢性副甲状腺機能低下症患者は、根本的なホルモン欠乏症に対処していない現在の支持療法に代わる大きなニーズに直面している。アレクシオンは希少疾患のリーダーとして、独自の立場にある」と述べた。エネボパラチドは、副甲状腺ホルモンの低下によってしばしば衰弱をもたらす影響を軽減し、高用量のカルシウム補給のリスクを回避する可能性を秘めたエネボパラチドの後期開発と世界的な商業化を推進するために、このプログラムとアモライトの有能なチーム、専門知識が協力すると信じています。と初期のパイプラインにより、希少内分泌学への拡大が可能になります。」

アモライト・ファーマのティエリー・アブリバット最高経営責任者（CEO）は「希少疾患を抱える人々に人生を変える治療法を提供するという私たちの献身を共有する組織であるアストラゼネカによるアモライトの買収提案を熱烈に歓迎する。この契約は、有意義な機会を提供するものである」と述べた。 」

エネボパラチドは、副甲状腺機能低下症の治療目標を満たすために合理的に設計された新しい作用機序を備えた PTH 受容体 1 (PTHR1) アゴニストです。(4) 第 II 相データでは、エネボパラチドが血清カルシウム レベルの正常化と、カルシウムへの依存を排除する可能性を達成したことが示されました。毎日のカルシウムとビタミンDの補給。 慢性副甲状腺機能低下症および高カルシウム尿症の成人において、エネボパラチドが尿中のカルシウムを正常化することが結果から示されました。 さらに、副甲状腺機能低下症の患者にとって、エネボパラチドは骨密度を維持しました。これは、骨減少症または骨粗鬆症のリスクが高い患者にとって重要な潜在的な利点です。(5)

財務上の考慮事項

契約条件に基づき、アストラゼネカはアモライト・ファーマの発行済み全株式を、現金および無借金ベースで総額最大10億5000万ドルで取得する。 これには、取引完了時に前払いされる8億ドルに加え、アモライト・ファーマの株主が特定の規制上のマイルストーンを達成した場合に支払われる2億5,000万ドルの追加の条件付支払いを受け取る権利が含まれます。

規制当局の認可を含む買収契約の通常の完了条件を満たすことを条件として、この取引は2024年の第3四半期末までに完了する予定です。

エネボパラチド（AZP-3601）について

エネボパラチド (AZP-3601) は、副甲状腺ホルモン (PTH) 受容体 1 の特定の構造に高い親和性で結合するように設計された治験中の治療用ペプチドです。副甲状腺機能低下症の症状。 腎臓によるカルシウムの再吸収を回復することにより、尿中のカルシウム排泄を制限します。 腎機能の進行性低下と慢性腎臓病の発症を潜在的に予防します。 エネボパラチドは、骨の代謝回転をより生理的な状態に回復させ、骨の完全性を維持するのに役立つ可能性があるため、血漿半減期が短くなるように設計されています。

副甲状腺機能低下症について

副甲状腺機能低下症は、副甲状腺ホルモンの欠乏によって定義され、血中のカルシウム濃度が低下し、リン濃度が上昇することで定義される稀な症状です。(1) 米国では推定 115,000 人、欧州連合では 107,000 人の副甲状腺機能低下症患者のうち、約 80% が女性です。 .(2,3) 利用可能な治療法にもかかわらず、患者は持続的な生活を変えるような症状を経験し、多くの場合、生活の質を低下させ、特定の臨床ニーズを持つ患者集団を生み出す合併症や併存疾患を発症します。 副甲状腺機能低下症の臨床症状は、多くの組織や臓器系、特に腎臓や骨に影響を与えます。(6、7)

アレクシオンについて

アストラゼネカ希少疾患のアレクシオンは、2021年のアレクシオン・ファーマシューティカルズ社の買収後に創設された、希少疾患に焦点を当てたアストラゼネカ内のグループです。アレクシオンは、30年以上にわたって希少疾患のリーダーとして、希少疾患に影響を受ける患者とその家族にサービスを提供することに重点を置いています。人生を変える医薬品の発見、開発、商品化を通じて、病気や壊滅的な状態を改善します。 アレクシオンは、補体カスケードを含む新規分子および標的に関する研究努力と、血液学、腎臓学、神経学、代謝障害、心臓学および眼科における開発努力に重点を置いています。 マサチューセッツ州ボストンに本社を置く Alexion は、世界中にオフィスを構え、70 か国以上の患者にサービスを提供しています。

アストラゼネカについて

アストラゼネカ (LSE/STO/ナスダック: AZN) は、科学主導の世界的なバイオ医薬品企業であり、腫瘍学、希少疾患、心血管、腎臓および代謝、呼吸器を含むバイオ医薬品における処方薬の発見、開発、商品化に注力しています。 &免疫学。 英国ケンブリッジに本拠を置くアストラゼネカは 100 か国以上で事業を展開しており、その革新的な医薬品は世界中の何百万人もの患者に使用されています。

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6.ビレジキアンJP。 副甲状腺機能低下症。 J Clin 内分泌メタタブ。 2020;105(6):1722-36。
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