これは、まれな子供時代の病気を治すための新しいプレイブックですか？ | MITニュース

「あなたの息子に利用できる治療法はありません。私たちは彼を助けるために何もできません。」

Fernando Goldsztein MBA ’03がそれらの言葉を聞いたとき、彼の内側の何かがスナップしました。

「私は医師が言っていることを受け入れることを拒否しました。私は自分の恐怖を最大の強さに変え、戦いを始めました。」

Goldszteinの12歳の息子Fredericoは、生命を脅かす小児脳腫瘍である再発髄芽腫と診断されました。 Goldszteinの人生、およびキャリアプランはすぐに変わりました。彼はまったく別の種類のリーダーになることを学ばなければなりませんでした。

Goldszteinが創設者になることはありませんでしたが、 MIT Sloan Management School ネットワーキング、友情の構築、あらゆる階級の仲間や教員とのキャリアとのつながりを作ることの重要性を彼に教えました。彼はそれらのスキルを新しい方法で使用し始めました。世界中の病院のトップの髄芽腫の医師と科学者に大胆に手を差し伸べて、助けを求めました。

「私はフレデリコを救うために何かをしなければならないことを知っていましたが、毎年世界中の病気と診断された他の推定15,000人の子供もいます」と彼は言います。

2021年、Goldszteinが発売されました 髄芽腫イニシアチブ（MBI）、まれな疾患研究に資金を提供するための驚くべき新しいモデルを使用して治療法を見つけることに専念する非営利組織。

わずか18か月で、この組織はまだスタートアップモードにありますが、1,100万ドルの民間資金を調達し、北米、ヨーロッパ、ブラジルの世界で最も有名なラボと病院の14を集めました。

今後数か月で2つの有望な試験が開始され、3つの追加試験がパイプラインにあり、現在米国の食品医薬品局の承認を待っています。

これらはすべて、官僚的な赤字で有名な業界で、そして最初の治療を受けた患者までの最初のラボの発見からのタイムラインは平均7〜15年です。

政府の研究助成金は通常、小児がん研究に向けてドルでわずか4セントを割り当てますが、ペニーは協調していない努力を追求して複数のラボでドリングしました – MBIは、オーバーヘッドまたは管理費なしで、単一の目標への資金の100％をプッシュすることにレーザーに焦点を当てています。 。

「負ける時間はありません」とゴールドステインは言います。 「私たちは、科学をこれまで以上に速く動かしています。」

希少疾患の治療法の資金調達のためのMBI青写真は複製可能であり、タイムラインを根本的に短縮することにより、医療研究が資金提供および実施される標準的な方法を混乱させる可能性があります。

絶望から力へ

9歳での最初の診断の後、フレデリコは9時間の脳手術を受け、標準的な治療を受けるために米国に来ました。 Goldszteinは、息子が放射線を受け、その後9回の過酷な化学療法を受けたときに無力に見ていました。

1980年代に最初に開拓されたこの標準的な治療プロトコルは、子供の70％を治します。それでも、それらのほとんどは、認知的問題、成長を妨げる内分泌の問題、二次腫瘍などの生涯にわたる副作用を残しています。フレデリコはその統計の反対側にいました。わずか3年後、彼の腫瘍は再発しました。

Goldszteinは、彼と彼の妻が医師から聞いた予後を思い出しながら、顔をしかめます。

「40年で発見がほとんどなかったことは信じられないほどでした」と彼は言います。

最終的に、彼は、脳腫瘍研究所のディレクターであり、ギルバート家の神経線維腫症研究所の小児病院のロジャー・パッカーで希望とパートナーシップを見つけました。彼はまた、数年前に標準的な治療を作成したまさにその医者です。

パッカーは、髄芽腫の効果的な治療法を見つけることは、13種類の腫瘍の傘語であるため、30年間複雑であると説明しています。フレデリコは最も一般的なグループ、グループ4に苦しんでいます。

治療が変更されていない理由の一部は、最近まで、薬が異なる腫瘍タイプの違いを検出するほど十分に進んでいないからです。パッカーは次のように説明しています。「現在、分子遺伝子検査とメチル化があります。これは、本質的に腫瘍を分類する方法であり、変化しています。」

フレデリコにとっての問題は、最も一般的な腫瘍であるが、科学者が最もよく知っている腫瘍である髄芽芽腫のサブタイプであるグループ4に取り組んでいる研究者がほとんどいなかったことです。

GoldszteinはPackerに挑戦しました。

オープンソースコンソーシアムモデル

パッカーは、ガイドポストなしで研究にお金を投げるのではなく、「何か違うことを試す」ために協力することを勧めました。

「私たちは、世界中の主要な機関のコンソーシアムを設立し、髄芽芽腫の研究を行っており、グループ4腫瘍に焦点を合わせてラボのアプローチを変更するように依頼し、各ラボに質問を割り当てました。私たちは、7〜10年ではなく治療を考えています。これは、発見から薬物の開発への通常の移行であり、患者に到達することです。

当初、7つのラボがサインオンしました。今日、Cure Group 4 Consortiumは14のパートナーで構成されており、Who’s Who’s Who of Medulloblastoma Heavy Hitters：Children’s National Hospital、Sickkids、Hopp Children’s Cancer Center、Texas Children’s Hospitalのように読みます。

ラボは、いくつかの異常なルールに従うことに同意した場合にのみコンソーシアムに参加できます。 Goldszteinが説明するように、「このグループに受け入れられ、資金を受け取るために、サイロはなく、重複した作業はありません。誰もがパズルの一部を持っているので、私たちは協力して速く動きます。それが私たちのモデルの魔法です。」

MITのオープンソースの方法に触発されて、研究者はグループの全体的な進捗を加速するために、互いに自由にデータを共有する必要があります。ラボと国境を越えたこの種のパートナーシップは、非常に競争の激しいセクターでは前例のないものです。

Mariano Gargiulo MBA ’03は彼らの初日にゴールドステインに会いました MITスローンフェローMBAプログラム オリエンテーションとそれ以来、彼の親愛なる友人でした。 MBIへの初期段階のドナーであり、エネルギー部門のヒューストンに拠点を置く幹部であるGargiuloは、MBIの運用モデルを最初に概念化したGoldszteinと一緒に座っていました。

「通常、スタートアップビジネスモデルは今後10〜15年をプロットします。フェルナンドのタイムラインはわずか2年で、彼のベンチマークは3か月の増分でした。」 Gargiulo氏によると、それは耳障りに楽観的でしたが、創設者もそうでした。

「私がそれを見たとき、私は彼が彼の目標を達成することを疑いませんでした。フェルナンドは今それらの最初のターゲットをヒットしたのを見ていますが、見るのは驚くべきことです」とガルギウロは言います。

子供の国立病院は2023年にMBIを承認し、Goldszteinを財団の取締役会に招待し、イニシアチブとより野心的に資金調達する彼の能力に信頼性を加えました。

Packerによると、今後数か月で、最初の2つのMBIプロトコルが初めて患者に到達します。これは、「従来の治療よりも効果的かつ安全に癌細胞に対する体の免疫応答を活用する」と髄芽腫腫です。 「Covid-19ワクチン開発で使用される同様の方法論を適応させるワクチン。このアプローチは、グローバルに分布できる多目的でモバイルの治療を提供することを目的としています。」

いつの問題

Goldszteinがブラジルで自分の家族と一緒にいない場合、MBIの資金調達、または管理の管理、彼は再発髄芽腫の子供を持つ他の70以上の家族のネットワークでズームしています。 「私は医者ではなく、医学的なアドバイスをしませんが、これらの試験では、お互いに希望を与えています」と彼は説明します。

希望と目的は、ゴールドステインがスペードに持っている商品です。 「私はビジネスをして資産を蓄積するという考えを理解していませんが、他の人を助けません」と彼は言います。彼はそのメッセージを仲間の卒業生の講堂と共有しました 彼の2023年のMITスローンの再会。

すべてのオッズを無視し、再発の脅威に応じて生きたフレデリコは最近高校を卒業しました。彼は国際関係に興味があり、写真に情熱を傾けています。 「これは、フレデリコとすべての子供たちの治療法を見つけることです」とゴールドステインは言います。

MBIが髄芽腫の治療法を見つけた場合、世界がどのように影響を受けるかを尋ねられたとき、Goldszteinは頭を振っています。

「私たちは治療法を見つけるつもりです。もしそうではありません、それはいつの問題です。」

彼の次の目標は、MBIをスケーリングし、他の小児疾患を解決するためにプレイブックを複製したいグループのリソースとして機能させることです。

「私は決して止まるつもりはない」と彼は言う。