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「治療に向けた重要なステップ」

ブリュズル氏、彼女と彼女の同僚は、これほど近くになかった、 パーキンソン または、幹細胞を修復するために、文字通り他の病気を分解します。あなたは20年以上にわたってそのような多能性、強く変化した幹細胞を扱ってきました。今持っています アメリカ人 そして 日本のチーム 12人以上の患者が、in vitro治療に寄付されるか、または人為的に産生された胚性幹細胞を移植しました。深刻な副作用はありませんでした。細胞は、脳で失敗した機能を引き継ぐ必要があります。それは期待されていますか - ブレークスルーのために？これは、治療に向けた非常に重要なステップです。これらは、セキュリティに対処するいわゆるフェーズ1研究です。大規模な研究とより広範な治療のさらなる発展のための重要な前提条件。結果は非常に励みになります。細胞は生き残り、タイヤは望ましいドーパミンニューロンに制御します。制御されていない成長の証拠はありません。研究の詳細も希望に満ちています。異なる量の細胞が移植されており、移植片が大きい患者は症状の改善を示しているようです。これを評価するには、ケースの数がまだ低すぎますが、それは良い兆候です。現在、さらなる研究は、より長い期間にわたって有効性が示されるより多くの患者に従うことができます。問題は、運動障害に加えて、パーキンソン病の他の症状も治療できるかどうかについても懸念されるでしょう。彼らは、退化した細胞を伝達しないことがどれほど重要であるかを早期に強調しました。それは何百万もの埋め込まれた細胞で可能ですか？腫瘍の発生の可能性は、最初は非常に重要なポイントでした。最後に、プロセスは多能性から始まります 幹細胞それは基本的にすべての可能な細胞タイプを形成することができます。ただし、それまでの間、目的の細胞型の成熟プロセスは、より正確に制御できます。最終的に、多能性幹細胞はもうありません。心臓や目などの他の臓器系の研究もこれを確認します。しかし、別のリスクは残っています。研究室での細胞の再プログラミングと培養中に遺伝的変化があるかもしれません。したがって、細胞の遺伝的完全性を継続的にチェックする必要があります。ここでは、完全なゲノムシーケンスをまもなく使用する必要があります。 このテキストは、Frankfurter Allgemeine Sonntagszeitungから来ています。 幹細胞の試みの経験は、あなたが持っていますか？最近の発表では、多能性幹細胞に基づいたさまざまな疾患や臓器系の治療を受けたと言われている600人以上の患者が言及されています。現在、長期的な有効性を詳しく見ることが重要です。脳だけでなく、心臓や他の臓器系でも。ゼラーセット戦略は、他の治療法でも測定する必要がありますが、これも常に開発されています。細胞療法はどのように改善しましたか？ドナー細胞は絶えず開発されています。それぞれの治療に特に適した神経細胞移植のために、細胞の特別なサブタイプを獲得する方が常に良いです。標的器官への細胞の移動も洗練されています。パーキンソン病では、ドーパミンニューロンが実際に故障した黒い物質に移植される可能性もあります。これまでのところ、細胞はドーパミンニューロンによって制御される脳領域に埋め込まれています。OliverBrüstleは神経病理学者であり幹細胞研究者です。彼は長年にわたってボン大学で再建神経生物学研究所を率いており、「Life＆Brain」の科学部長です。DPA拒絶のトピックはどうですか？外来神経細胞は長年にわたって脳内で生き残ることができます。しかし、適切なドナーの細胞はよりよく働くことが示されています。ここでは、現在、クラシックな細胞銀行から、適切なドナーを特定するためのいくつかのアプローチが守られています。未来のドナー細胞は何ですか？細胞の遺伝的最適化が拡大されます。デザイナー細胞は、ドーパミンレベルが低すぎて動的に反動するような赤字を記録すると考えられています。生産プロセスの自動化と工業化の増加に伴い、患者固有の細胞の生産もますます取り上げられる可能性があります。特に、事前に疾患の価値を持つ遺伝的変化を修正するためのゲノム医療の助けを借りて今日可能であるため。予備段階でパーキンソン病患者の脳に植えられた皮膚細胞の実験室で産生されたニューロン。Julia Ladewig、Life＆Brain生産プロセスはどこまでですか？それらは急速に発達します。凍結した細胞製品を大量に生産し、郵便でサイトに送信することはすでに可能です。個々の場所での精巧な細胞生産は省略でき、治療の広がりが加速されます。それまでの間、幹細胞の再プログラミング、遺伝的修飾、成熟を引き継ぐ実際の自動化通りがあります。私たちは最近、Aachenのエンジニアと一緒にこのような幹細胞工場を建設しました。大規模な臨床研究には、パートナーとして多くのお金や業界が必要になります。しかし、長い間、幹細胞療法ではむしろ予約されていました。それは変わりましたか？ ここにはたくさんの動きがあります。良い例は、バイエルの子会社であるBluerockです。これは現在、パーキンソン病の治療のためにドーパミンニューロンを発射しています。大きな可能性は、公共部門でも認識されていました。日本は、IPSテクノロジーに数億ユーロを投資しています。最終的には、長年にわたって実験室から臨床研究、臨床研究、治療までの幹細胞産物を開発するためには、多額の投資が必要です。遺伝子治療や組織自体の直接細胞変換など、その間にどの代替手段が開くかを誰も予測できないため、リスクが高くなります。ドイツで公的に資金提供された研究はどうですか？私たちは非常に活発で、よく知られたシーンのシーンを持っています。幹細胞ベースの治療開発に参加することは、若い科学者にとって非常に魅力的な選択肢です。それは適切な時期ですが、私たちは外接と限られたプロジェクトの資金の小さな小さい小さい小さなものから抜けなければなりません。遺伝的および細胞ベースの治療のための最近開始された国家戦略は、概念的に正しい方向に進むかもしれませんが、私はまだ対応する金融の基盤を見ていません。これらの新しい細胞療法の有効性も文書化される前に、大きなスタートの前に待つ必要がありますか？待っていると、技術的なリーダーを獲得することは困難です。これは、eモビリティの例を教えています。私たちはグローバルな開発と市場について話している。トランプ政府は、まだ承認されていない厳格な規制を簡素化するためのイニシアチブを発表しました。それはヨーロッパにどのように影響するのでしょうか？ トランプ政権からの発表は現在、毎日聞かれています。そのような開発がヨーロッパに大きな影響を与えるとは思わない。しかし、私たちとの手順は、はるかに速く、より効率的で、銃身のないものにならなければならないことは事実です。そして、これは承認だけでなく、上流の手順を指します。他の国で治療が成功すると、グローバルに停止することは困難です。しかし、そこにある方法は、遺伝子工学や動物実験などの必要な方法に対してどの程度効率的に調節構造が見えるかに大きく依存しています。ここでは、追いつく必要があります。 #治療に向けた重要なステップ