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文：ウー・ペイアン

2024年下半期の国際神経科学新薬開発分野を振り返ると、統合失調症、アルツハイマー病、ALS、パーキンソン病などの分野が含まれており、薬物治療メカニズムや新しい剤形の承認において劇的な進展があった。ブリストル・マイヤーズ スクイブ（BMS）、イーライリリー、アッヴィ、バイオジェンなどの大手メーカーをはじめ、多額の投資を行っている中小規模のバイオテクノロジー企業も協力しており、その業績の成否も大きく左右されます。投資家の注目を集めています。

統合失調症：ブリストル・マイヤーズ スクイブ社のコベンフィが承認を獲得、アッヴィは惨めに失敗

まず、2024年9月にブリストル・マイヤーズ スクイブ社のコベンフィが米国食品医薬品局（FDA）に承認され、統合失調症治療用の初のムスカリン受容体作動薬となった。また、35 年ぶりに承認された統合失調症の治療薬でもあります。

以前 KarXT として知られていた Cobenfy は、BMS が 2023 年 12 月に 140 億ドルを投じて Karuna Therapeutics を買収した開発プロジェクトです。この複合薬は、M1/M4 ムスカリン受容体作動薬であるキサノメリンとムスカリン拮抗薬であるトロスピウムを組み合わせたもので、統合失調症を二方向から治療します。

しかし、BMSがカルナを買収したのと同じ月、アッヴィも87億ドルを投じてセレベル・セラピューティクスを買収し、同じく統合失調症を対象とするムスカリン受容体作動薬であるエムラクリジンを買収した。

2024年11月、アッヴィは、統合失調症の2件の第II相臨床試験において、エムラクリジンがプラセボと比較して精神障害の症状に有意な改善を示せなかったと発表した。このニュースは投資家を驚かせただけでなく、アッヴィの株価を12％急落させた。

アルツハイマー病：バイオジェンは、この戦いに参入するために第2世代薬「レクエンビ」と「イーライリリー・キスンラ」の発売に向けた取り組みを強化

バイオジェンとエーザイが開発したアデュヘルムは2021年6月にFDAから承認されたが、その有効性と治療コースの価格を証明できないため、バイオジェンはついに1月にすべての開発・販売計画を中止すると発表した。米国食品医薬品局によって正式に承認された別のアルツハイマー病治療薬であるレクエンビにリソースを集中させます。

その後、レケンビは 2023 年 1 月に初めて FDA から迅速承認を受け、2024 年 8 月に英国医薬品医療製品規制庁 (MHRA) によって最初に承認され、11 月に欧州医薬品庁によって承認されました。 EMA) を承認し、ヨーロッパおよびアメリカ市場に積極的に参入しました。

一方、イーライリリーは2024年7月、初期アルツハイマー病治療のためのアミロイド斑を標的とした治療法であるKisunla（ドナネマブ-azbt）がFDAによって承認され、過去4年間に市販された3番目のアミロイドとなったと発表した。プラーク標的療法は、PET スキャンでアミロイドプラークの欠如が検出された後に中止できる最初の治療法でもあります。

しかし、新しいアルツハイマー病治療薬の承認というインセンティブにもかかわらず、失敗の数は増え続けています。たとえば、2024年11月、アッヴィとアレクターが開発したAL002はアルツハイマー病患者の臨床症状の悪化を遅らせることができず、アレクターは従業員の17％を解雇した。

同じ日に、キャッサバ・サイエンスの候補薬シマルフィラムも第III相臨床試験で一次試験結果を達成できず、二次試験でも合格できなかったと報告され、キャッサバは第2相臨床試験の終了を決定した。シムフィラムの臨床試験と非盲検試験の延長により、株価は市場前の取引で85％急落した。

パーキンソン病：アッヴィの持続投与ポンプが承認、別の早期治療薬が医薬品認可審査に送られる予定

アッヴィは統合失調症の新薬では惨めに失敗したが、2024年にはパーキンソン病の分野で多くの成果を上げた。 2024年10月、その新しい併用療法であるVyalevが、2度の医薬品認可申請の不合格を経て、最終的に進行性パーキンソン病患者の治療としてFDAによって承認された。

アッヴィは、この治療法は「オン・オフ現象」を大幅に改善し、「オン」状態の時間を大幅に延長し、「オフ」状態の時間を短縮できると述べています。さらに、皮下に継続的に投与することも可能です。薬物送達ポンプの設計は、現在、24 時間継続的に皮下投与を行う唯一のパーキンソン病治療法であり、患者の長期的な症状管理の維持に役立ちます。

2024年12月、アッヴィは、Cerevel社の主要な新薬候補タバパドンの買収に87億米ドルを投じると発表した。このタバパドンは、第III相臨床試験において、初期パーキンソン病患者の移動能力や日常作業能力を大幅に改善し、重度および軽度の両方に到達した。試験のエンドポイント；別の第 III 相固定用量単剤臨床試験でも、吐き気、頭痛、口渇などの一般的な副作用はほとんどが軽度から中等度でした。アッヴィは、2025年にタバパドンの販売申請を米国食品医薬品局（FDA）に提出する予定だと述べた。

ALS: Amylyx 療法が最初に承認されましたが、第 III 相の結果は覆され、残念なことに製品は市場から撤退しました。

筋萎縮性側索硬化症（ALS）、通称「ALS」に関しては、アミリックスはパイオニアから大量解雇の状況に転落し、新薬開発分野への移行を準備するなど、劇的な変化を遂げたといえる。

アミリックスのレリブリオは、第II相試験でプラセボ群と比較して生存期間の中央値が10カ月以上延長されたことが示されたため、2022年に早期承認を受けたが、2024年4月に臨床試験の最終データが報告された。第III相試験では主要評価項目と副次評価項目を達成できませんでした。

アミリックスはレリブリオを米国とカナダの市場から自主的に撤退すると発表し、同社は2024年7月にグルカゴン様ホルモン-1（GLP-1）の取得に3,500万米ドルを投じると発表した。 ）破産を申請したアイガー・バイオファーマシューティカルズ社から受容体拮抗薬アベキシチドを開発し、今年の第1四半期に減量後の低血糖症を対象とした第III相臨床試験に入る予定だ。

参考文献

この記事グローバルバイオテクノロジー月刊誌許可を得て転載、原文ここで公開
オリジナルラベル: 嬉しい人もいるし、悲しい人もいる! 2024 年下半期の神経科学の 4 つの主要分野における進歩のハイライトを振り返る

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担当編集者：朱佳儀
検証編集者: Weng Shihang