米国食品医薬品局（FDA）が承認しました デュピルマブ (Dupixent、Regeneron/Sanofi) の治療用 好酸球性食道炎 (EoE) 1～11 歳、体重 15 kg 以上の小児。 これは、これらの患者の治療に承認された最初で唯一の薬です。
FDAは以前、2022年5月に12歳以上で体重40kg以上の人のEoEに対するこの薬を承認しました。 報告されているように による メドスケープ医療ニュース。
EoE は、食道を損傷し、嚥下や食事の困難を引き起こす 2 型炎症によって引き起こされる慢性炎症性疾患です。
デュピルマブは、炎症経路の一部を阻害するように作用するモノクローナル抗体です。
EoE KIDSトライアル
年少児に対するデュピルマブのFDAの承認は、2部構成の第3相ランダム化二重盲検プラセボ対照EoE KIDS試験の結果に基づいている。
パート A は 16 週間の二重盲検治療期間であり、段階的な体重ベースの投与スキームでデュピルマブの安全性と有効性を評価しました。
16週間の時点で、体重に基づいた段階的投与計画で高用量のデュピルマブを受けた小児の66%が、主要評価項目である組織学的疾患寛解（好酸球6個以下/高倍率）を達成したのに対し、デュピルマブを受けた小児ではわずか3%であった。プラセボ。
さらに、小児 EoE 徴候/症状アンケート介護者版 (PESQ-C) によると、1 つ以上の EoE 徴候が認められた日の割合の大幅な減少が、プラセボと比較して、デュピルマブで治療された小児において 16 週間で観察されました。
パート B は 36 週間の延長された積極的治療期間であり、パート A のデュピルマブ群の適格な小児は引き続きその用量レベルの投与を受け、パート A のプラセボ群の小児は積極的治療に切り替えられました。
パート A および B でデュピルマブで治療を受けた小児の 53% で、52 週目に組織学的寛解が持続しました。また、パート B でプラセボからデュピルマブに切り替えた小児の 53% でも、52 週目に組織学的寛解が達成されました。
これらの小児において16週間を通して観察されたデュピルマブの安全性プロファイルは、12歳以上のEoE患者において24週間を通して観察されたものと概ね一致していた。
デュピルマブでプラセボよりも頻繁に観察された最も一般的な有害事象（2%以上）は、注射部位反応、上気道感染症、関節痛、ヘルペスウイルス感染症でした。 EoE KIDS パート B では、デュピルマブ群で蠕虫感染症の 1 例が報告されました。
完全な処方情報 オンラインで入手可能です。