FDA、マドリガル・ファーマシューティカルズのNASH肝疾患治療薬を承認

木曜日の食品医薬品局 承認された 一般的で潜在的に致命的な病気に対する初めての治療法 肝臓病の形態 それは世界中の数百万人に影響を与えます。

FDAの決定が意味するのは、 マドリガル製薬 同社は、いくつかの大企業が失敗した、あるいは今も参入しようとしている疾患領域に成功しました。 承認を受けてマドリガル株は木曜日の延長取引で２０％以上上昇した。

ノボ ノルディスク そして イーライリリー 各社は、非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）と呼ばれる同種の肝疾患の治療法として、それぞれの画期的な減量注射を試験している。

レズディフラとして販売されるマドリガルの薬剤は、中等度から進行性の肝瘢痕を有するNASH患者の治療に特に承認されている。 FDAによれば、この治療には食事と運動を併用する必要があるという。

NASH は、肝臓内の過剰な脂肪の蓄積と炎症を特徴とする重篤な肝疾患で、肝不全や肝がんとともに、線維症としても知られる肝瘢痕化を引き起こす可能性があります。 この状態は、高血圧、2 型糖尿病、肥満などの他の健康上の問題と関連していることがよくあります。

ある報告書によると、米国ではおよそ 600 万人から 800 万人が中等度から進行性の肝瘢痕を有する NASH を患っています。 見積もり FDAによって引用されました。

マドリガル氏は声明で、この薬は4月に発売される予定だと述べた。 同社はまた、保険に加入していない人々がレズディフラにアクセスできるよう支援プログラムを立ち上げたと述べた。 マドリガルさんは治療費がどれくらいかかるかを明らかにしていない。

「これまでは、顕著な肝瘢痕を伴うNASH患者には、肝損傷に直接対処できる薬がありませんでした」とFDAの免疫・炎症局の局長代理ニコライ・ニコロフ博士は述べた。

マドリガルの薬は特にFDAから「早期承認」を受けた。 この指定により、重篤な症状に対する満たされていない医療ニーズを満たす薬であれば、より早く医薬品の認可が得られ、製薬会社は治療法をさらに研究し、その臨床上の利点を検証することが求められます。

マドリガルの薬は、肝臓の甲状腺ホルモン受容体を活性化して脂肪の蓄積を減らすことによって作用します。 患者は毎日それを口から摂取します。

後期では 勉強 先月発表されたRezdiffraは、NASHの症状を軽減し、状態を悪化させることなく肝臓の瘢痕を改善するのに役立ちました。 注目すべきことに、重篤な有害事象の発生率は、薬を服用した患者グループとプラセボを投与された別のグループの間で同等でした。

治療に関連した最も一般的な副作用は、下痢、吐き気、嘔吐でした。

一部の専門家はNASHに電話をかけ始めています 代謝機能障害関連脂肪性肝炎、または MASH、 偏見を与える可能性のある言葉を避けるため。