[서울경제TV=이슬비기자] 4年ごとに1回ずつ戻ってくる2月29日は「希少疾患の日」だ。欧州希少疾患機構が2008年に制定した国際記念日で、うるう年ではない年には2月最後の日を希少疾患患者と家族を振り返る日にしている。
この記念日が象徴にとどまらない理由は、最近希少疾患治療剤がグローバル製薬バイオ産業の主要成長分野に浮上しているためだ。
◇希少疾患治療剤、「小市場」から成長軸へ
世界的に各国政府の支援が拡大し、希少疾患治療剤市場は急速に大きくなっている。米国は希少疾患治療剤を開発する企業に審査手数料を免除し、一定期間市場独占権を付与している。欧州連合（ＥＵ）も希少医薬品指定制度を通じて研究開発を奨励している。
これに遺伝子・細胞治療薬の拡大と精密医療技術の発展が加わり、グローバル希少疾患治療薬市場は2030年までに年平均約11.6％成長すると予想される（グランドビューリサーチ）。グローバル製薬バイオ市場分析機関イーベルリュエート（Evaluate）は、2030年に希少疾患治療剤が全処方医薬品市場の約20％を占めると見込んだ。
患者数は少ないが高い薬価と長期投薬、市場独占権が結合し、希少疾患治療剤は製薬会社の立場で収益性の高い分野に位置している。
◇国内も制度整備「加速」
国内もやはり制度整備にスピードを上げ、希少疾患治療剤開発環境が急速に変わっている。
食品医薬品安全処は去る2日、希少医薬品がより迅速に制度権支援を受けることができるように関連規定を改正した。従来は希少医薬品として指定を受けるために代替可能な医薬品に比べて「著しい安全性または有効性改善」を立証しなければならなかったが、改正後にはこれらの要件が満たされなくても指定が可能となった。開発初期段階企業の進入障壁を下げたわけだ。
これと共に指定申請時に提出資料と書式を明確に整備して業界混線を減らした。
また保健福祉部は去る25日健康保険政策審議委員会を通じて希少難治疾患医薬品の健康保険登録に要する行政手続期間を既存の330日から150日に大幅に短縮することにした。福祉部はこれとは別に5年ごとに希少疾患総合計画を樹立して政策支援を続けている。
◇国内企業、開発を超えて商業化のしきい値まで
このような制度変化の中で、国内の希少医薬品開発地形図も変わっている。現在、国内では保寧、GC緑十字、韓米薬品など製薬会社とアプクローン、キュロセルなどのバイオテックを含め、計76社が希少医薬品を開発中だ。
サムスンバイオエピスは、希少難治性疾患治療剤であるソリリスのバイオシミラー「エピスクリ」を昨年4月に米国市場に発売した。ソリリスは発作性夜間血色尿症（PNH）と非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）治療薬として使われています。
特に開発段階で希少医薬品に指定された新薬候補物質を保有している企業は商業化を控えている。バイゼンセル、セルビオン、キュロセルが代表的である。
バイジェンセルのNK/T細胞リンパ腫治療剤「VT-EBV-N」は最近臨床2相を終え、国内版権は保令が確保して商業化速度が速いと期待される。セルビオンは前立腺がん放射性医薬品（RPT）「177Lu-DGUL（ポキュボタイド）」を、キュロセルは再発性・不応性巨大B細胞リンパ腫対象CAR-T治療剤「アンバルセル」を開発中だ。
#高い薬価に長期投薬成長する珍しい医薬品市場